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Studio in aperto e a braccio singolo di MYOBLOC® nel trattamento della fastidiosa scialorrea negli adulti (OPTIMYST)

31 marzo 2026 aggiornato da: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Uno studio di fase 3, a lungo termine, in aperto e a braccio singolo su MYOBLOC® nel trattamento della fastidiosa scialorrea nei soggetti adulti

Studio multicentrico, in aperto, ambulatoriale sulla sicurezza e l'efficacia di dosi ripetute di MYOBLOC per un periodo di 1 anno in soggetti adulti con fastidiosa scialorrea.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio multicentrico, in aperto, ambulatoriale sulla sicurezza e l'efficacia di dosi ripetute di MYOBLOC per un periodo di 1 anno in soggetti adulti con fastidiosa scialorrea. L'obiettivo primario è determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dei trattamenti MYOBLOC (somministrati per via intraghiandolare come singola dose totale di 3.500 unità) ogni 13 settimane per una durata massima possibile di 1 anno in soggetti adulti con fastidiosa scialorrea. L'obiettivo secondario è valutare l'entità della risposta terapeutica di MYOBLOC (somministrato per via intraghiandolare come singola dose totale di 3.500 unità) utilizzando valutazioni dell'efficacia eseguite a intervalli dopo i trattamenti ogni 13 settimane per una durata massima possibile di 1 anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

187

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Grodno, Bielorussia, 230017
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Stati Uniti, 33462
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Stati Uniti, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Stati Uniti, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Stati Uniti, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98409
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76008
      • Kharkiv, Ucraina, 61068
      • Lviv, Ucraina, 79010
      • Odesa, Ucraina, 65025
      • Rivne, Ucraina, 33010
      • Uzhhorod, Ucraina, 88018
      • Zaporizhzhya, Ucraina, 69600

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In cerca di trattamento per scialorrea fastidiosa per almeno 3 mesi che si verifica secondaria a qualsiasi disturbo o correlata a qualsiasi causa, inclusi, ma non limitati a, malattia di Parkinson (PD), paralisi cerebrale dell'adulto, sclerosi laterale amiotrofica (SLA), ictus, traumatico lesioni cerebrali, cancro orale ed effetti collaterali di altri farmaci.
  • In grado di leggere e fornire il consenso informato scritto prima dell'arruolamento nello studio, o l'assistente del soggetto (rappresentante legalmente autorizzato) può fornire il consenso informato scritto.
  • Maschio o femmina, dai 18 agli 85 anni (inclusi).
  • Flusso salivare minimo non stimolato di 0,2 g/min allo screening
  • Punteggio minimo della frequenza di sbavatura e della scala di gravità (DFSS) dello sperimentatore pari a 4 allo screening.
  • Capacità e disponibilità a partecipare allo studio per un massimo di 1 anno (soggetti affetti da SLA: capacità e disponibilità a partecipare allo studio per almeno 6 mesi), in base allo stato di salute generale del soggetto e alla prognosi della malattia

Criteri di esclusione:

  • Un rischio di aspirazione da moderato ad alto escluderà la partecipazione a questo studio. Sono idonei a partecipare i soggetti il ​​cui rischio di aspirazione è giudicato dallo sperimentatore controllato in modo soddisfacente mediante il posizionamento di un tubo PEG o di un tubo G per il supporto nutrizionale.
  • Capacità vitale forzata respiratoria (FVC) <20% del previsto
  • - Precedente trattamento con tossina botulinica di tipo A o B nelle ghiandole salivari identificate per il trattamento in questo studio entro 24 settimane prima dello screening. Il precedente trattamento con tossina botulinica di tipo A o B in altre regioni anatomiche non selezionate per il trattamento in questo studio non è esclusivo, ma deve essere avvenuto almeno 12 settimane prima dello screening
  • I soggetti devono essere esclusi se, secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto non ha risposto al precedente trattamento con tossina botulinica. I soggetti non devono ricevere né avere piani per ricevere alcun trattamento con tossina botulinica, diverso dal farmaco in studio (MYOBLOC), durante l'intero corso dello studio (dal momento in cui viene firmato il consenso informato fino al completamento della partecipazione del soggetto).
  • Uso concomitante, o esposizione entro 5 emivite dallo screening, di antibiotici aminoglicosidici, agenti curaro-simili o altri agenti che interferiscono con la funzione neuromuscolare
  • Precedente intervento chirurgico alle ghiandole salivari
  • Trattamento attuale o trattamento in qualsiasi momento durante lo studio con Coumadin® (warfarin) o farmaci anticoagulanti simili. I farmaci antipiastrinici non sono specificamente esclusivi
  • Evidenza di qualsiasi malattia neurologica clinicamente significativa
  • Gravidanza o allattamento
  • Chirurgia anticipata o programmata durante il periodo di studio. Un tubo PEG / tubo G può essere posizionato per il supporto nutrizionale in qualsiasi momento durante lo studio e non escluderà il soggetto dalla continua partecipazione allo studio.
  • Interventi chirurgici maggiori (che richiedono anestesia generale, ad eccezione del posizionamento del tubo PEG/G) nei 6 mesi precedenti prima dello screening.
  • Infezione in atto nel/i sito/i di iniezione del trattamento per la scialorrea
  • Storia di abuso di droghe o alcol attualmente o nei 6 mesi precedenti
  • - Partecipazione a un altro studio clinico su farmaci, dispositivi o agenti biologici entro 30 giorni dallo screening o durante la partecipazione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MYOBLOC Iniezione
Dopo un periodo di screening (fino a 21 giorni), i soggetti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono ricevere iniezioni a dose singola nel corso di 1 anno.
Droga: BLOCCO MIO
Dopo un periodo di screening (fino a 21 giorni), i soggetti che soddisfano tutti i criteri di idoneità possono ricevere iniezioni a dose singola di 3.500 Unità di MYOBLOC ogni 13 settimane (±2 settimane) per un totale di 4 trattamenti tramite iniezioni nelle ghiandole sottomandibolari e parotidee. I soggetti saranno sottoposti a valutazioni di sicurezza ed efficacia alle settimane 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 e 52 e il follow-up telefonico avverrà alle settimane 21, 34 e 47
Altri nomi:
  • rimabotulinumtoxin B
  • tossina botulinica di tipo B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza, gravità, gravità e valutazione della causalità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Visite alle settimane 4 e 13 combinate per ogni TS; inclusa la visita alla settimana 8 per TS1

I TEAE correlati al farmaco in studio includono i TEAE classificati come possibilmente, probabilmente e sicuramente correlati.

Sessione di trattamento (TS)
Visite alle settimane 4 e 13 combinate per ogni TS; inclusa la visita alla settimana 8 per TS1
Occorrenza di eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Visite alle settimane 4 e 13 combinate per ogni TS; inclusa la visita alla settimana 8 per TS1

Sessione di trattamento (TS)

AESI comprende: Aspirazione, Polmonite aspirazionale, Soffocamento e Disfagia.
Visite alle settimane 4 e 13 combinate per ogni TS; inclusa la visita alla settimana 8 per TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): ideazione suicidaria, punteggi comportamentali e punteggi di intensità
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

I partecipanti analizzati non corrispondono al Flusso dei partecipanti perché un partecipante ha interrotto prima della prima visita post-iniezione.

Ai partecipanti al protocollo era richiesto solo di completare due sessioni di trattamento con un massimo di 4 sessioni di trattamento consentite.

Tutti i soggetti hanno ricevuto dosi di 3500 U ad eccezione di 13 soggetti che avevano ridotto le dosi nella sessione di trattamento 2 e/o 3 (da 2500 U a 3000 U).
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Occorrenza di eventi avversi dentali
Lasso di tempo: Visite alle settimane 4 e 13 combinate per ogni TS; inclusa la visita alla settimana 8 per TS1
Sessione di trattamento (TS)
Visite alle settimane 4 e 13 combinate per ogni TS; inclusa la visita alla settimana 8 per TS1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità del flusso salivare non stimolato (USFR): sessioni di trattamento 1-4
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

Per le sessioni di trattamento 2-4, la variazione rispetto al basale viene calcolata utilizzando il valore della settimana 13 della precedente sessione di trattamento come nuovo basale. La settimana 8 è stata valutata solo nella sessione di trattamento 1.

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al flusso dei partecipanti perché i dati dei pazienti non sono sempre stati acquisiti per ogni endpoint a ogni visita.
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale di gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

Il CGI-S verrà utilizzato per registrare la gravità della malattia (scialorrea) su una scala a 7 punti che va da un punteggio di 1, "normale" a un punteggio di 7, "tra i pazienti più gravemente malati".

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al Flusso dei partecipanti perché il partecipante ha interrotto prima della prima visita post-iniezione.
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C)
Lasso di tempo: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

CGI-C verrà utilizzato per registrare il cambiamento o il miglioramento della malattia (scialorrea) su una scala a 7 punti che va da un punteggio di 1, "molto migliorato" a un punteggio di 7, "molto molto peggio".

I partecipanti analizzati non corrispondono al Flusso dei partecipanti perché il partecipante ha interrotto prima della prima visita post-iniezione.

Sessione di trattamento (TS)
TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Variazione rispetto al basale nella scala di frequenza e gravità della sbavatura eseguita da un valutatore addestrato (DFSS-I)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

Il DFSS verrà utilizzato per valutare la frequenza e la gravità della sbavatura su una scala a 5 punti che va da un punteggio di 1, asciutto non sbava mai a un punteggio di 5, vestiti abbondanti, mani, vassoio, oggetti che si bagnano. La frequenza di sbavatura sarà valutata su una scala a 4 punti che va da un punteggio di 1, non sbava mai a un punteggio di 4, sbava costantemente.

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al Flusso dei partecipanti perché il partecipante ha interrotto prima della prima visita post-iniezione.

Il punteggio di gravità e il punteggio di frequenza vengono sommati insieme per creare il punteggio totale DFSS (intervallo 2-9). Una diminuzione rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Variazione rispetto al basale nella scala di frequenza e gravità della sbavatura eseguita dal soggetto (DFSS-S)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

Il DFSS verrà utilizzato per valutare la frequenza e la gravità della sbavatura su una scala a 5 punti che va da un punteggio di 1, asciutto non sbava mai a un punteggio di 5, vestiti abbondanti, mani, vassoio, oggetti che si bagnano. La frequenza di sbavatura sarà valutata su una scala a 4 punti che va da un punteggio di 1, non sbava mai a un punteggio di 4, sbava costantemente.

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al flusso dei partecipanti perché i dati dei pazienti non sono sempre stati acquisiti per ogni endpoint a ogni visita.

Il punteggio di gravità e il punteggio di frequenza vengono sommati insieme per creare il punteggio totale DFSS (intervallo 2-9). Una diminuzione rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Variazione rispetto al basale nell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

La scala PGI-S sarà utilizzata dal soggetto per valutare la gravità della sua malattia (scialorrea) su una scala a 7 punti che va da un punteggio di 1, "normale" a un punteggio di 7, "tra i più estremi malato".

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al Flusso dei partecipanti perché il partecipante ha interrotto prima della prima visita post-iniezione.
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

La scala PGI-C sarà utilizzata dal soggetto per valutare il cambiamento dei sintomi della sua malattia (scialorrea) su una scala a 7 punti che va da un punteggio di 1, "molto migliorato" a un punteggio di 7, " molto peggio".

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al Flusso dei partecipanti perché il partecipante ha interrotto prima della prima visita post-iniezione.
TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13
Variazione rispetto al basale nel punteggio di impatto sbavante (DIS)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

Il DIS è un questionario di 10 item con ogni item valutato dal soggetto per valutare l'impatto della scialorrea sulle attività quotidiane (ad esempio, discorso, attività sociali).

Sessione di trattamento (TS)

I partecipanti analizzati non corrispondono al flusso dei partecipanti perché i dati dei pazienti non sono sempre stati acquisiti per ogni endpoint a ogni visita.

Al soggetto viene richiesto di confrontare il proprio stato attuale con l'ultima visita di studio utilizzando una scala a 4 punti che va da un punteggio di 1, per niente a un punteggio di 4, molto. Il punteggio totale DIS va da 10 a 40. Una variazione negativa rispetto al basale indica un esito clinico positivo.
Basale (giorno 1) di ogni TS al seguente: TS1 Visite alle settimane 4, 8, 13; TS2-4 Visite alle settimane 4, 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

20 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SN-SIAL-351

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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