Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label och enarmsstudie av MYOBLOC® vid behandling av besvärlig sialorré hos vuxna (OPTIMYST)

31 mars 2026 uppdaterad av: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

En fas 3, långtidsstudie med öppen etikett och enarmsstudie av MYOBLOC® vid behandling av besvärlig sialorré hos vuxna patienter

Multicenter, öppen poliklinisk studie av säkerheten och effektiviteten av upprepade doser av MYOBLOC under en 1-årsperiod hos vuxna patienter med besvärande sialorré.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Multicenter, öppen poliklinisk studie av säkerheten och effektiviteten av upprepade doser av MYOBLOC under en 1-årsperiod hos vuxna patienter med besvärande sialorré. Det primära målet är att fastställa den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för behandlingar med MYOBLOC (administrerat intralandulärt som engångsdos på 3 500 enheter) var 13:e vecka under en maximalt möjlig varaktighet på 1 år hos vuxna patienter med besvärande sialorré. Det sekundära målet är att bedöma omfattningen av det terapeutiska svaret av MYOBLOC (administrerat intralandulärt som en enstaka total dos på 3 500 enheter) med hjälp av effektivitetsbedömningar utförda med intervaller efter behandlingar var 13:e vecka under en maximalt möjlig varaktighet på 1 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

187

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belarus
      • Grodno, Belarus, 230017
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Förenta staterna, 33462
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Förenta staterna, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Förenta staterna, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Förenta staterna, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98409
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76008
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
      • Lviv, Ukraina, 79010
      • Odesa, Ukraina, 65025
      • Rivne, Ukraina, 33010
      • Uzhhorod, Ukraina, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Söker behandling för besvärande sialorré i minst 3 månader som inträffar sekundärt till någon störning eller relaterad till någon orsak, inklusive, men inte begränsat till, Parkinsons sjukdom (PD), vuxen cerebral pares, amyotrofisk lateralskleros (ALS), stroke, traumatisk hjärnskada, oral cancer och biverkningar av andra mediciner.
  • Kunna läsa och ge skriftligt informerat samtycke innan anmälan till studien, eller försökspersonens vårdgivare (lagligt auktoriserad representant) kan ge skriftligt informerat samtycke.
  • Man eller kvinna, 18 till 85 år (inklusive).
  • Minsta ostimulerade salivflödeshastighet på 0,2 g/min vid screening
  • Lägsta poäng för utredarens dreglande frekvens och svårighetsgrad (DFSS) på 4 vid screening.
  • Förmåga och tillgänglighet att delta i studien i upp till 1 år (ALS-subjekt: förmåga och tillgänglighet att delta i studien i minst 6 månader), baserat på patientens allmänna hälsa och sjukdomsprognos

Exklusions kriterier:

  • En måttlig till hög risk för aspiration kommer att utesluta deltagande i denna studie. Försökspersoner vars risk för aspiration av utredaren bedöms vara tillfredsställande kontrollerad genom placering av PEG-slang eller G-rör för näringsstöd är berättigade att delta.
  • Respiratorisk forcerad vitalkapacitet (FVC) på <20 % av förutspått
  • Tidigare botulinumtoxin typ A- eller B-behandling i spottkörteln/-körtlarna som identifierats för behandling i denna studie inom 24 veckor före screening. Tidigare botulinumtoxin typ A- eller B-behandling till andra anatomiska regioner som inte valts ut för behandling i denna studie är inte uteslutande, utan måste ha skett minst 12 veckor före screening
  • Försökspersoner bör uteslutas om, enligt utredarens uppfattning, försökspersonen inte svarat på tidigare behandling med botulinumtoxin. Försökspersoner ska inte få eller ha några planer på att få någon botulinumtoxinbehandling, förutom studieläkemedlet (MYOBLOC), under hela studiens gång (från det att det informerade samtycket undertecknas tills försökspersonens deltagande är fullständigt).
  • Samtidig användning, eller exponering inom 5 halveringstider efter screening, av aminoglykosidantibiotika, curare-liknande medel eller andra medel som stör neuromuskulär funktion
  • Tidigare spottkörteloperation
  • Aktuell behandling eller behandling när som helst under studien med Coumadin® (warfarin) eller liknande antikoagulerande läkemedel. Trombocytdämpande läkemedel är inte specifikt uteslutande
  • Bevis på någon kliniskt signifikant neurologisk sjukdom
  • Graviditet eller amning
  • Förväntad eller planerad operation under studieperioden. Ett PEG-rör/G-rör kan placeras som näringsstöd när som helst under studien och kommer inte att utesluta försökspersonen från fortsatt studiedeltagande.
  • Större operation (kräver generell anestesi, förutom placering av PEG-rör/G-rör) inom de senaste 6 månaderna före screening.
  • Aktuell infektion på injektionsstället/injektionsställena för sialorrébehandling
  • Historik av drog- eller alkoholmissbruk för närvarande eller under de senaste 6 månaderna
  • Deltagande i en annan studie av kliniska läkemedel, enheter eller biologiska ämnen inom 30 dagar efter screening eller under deltagande i denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: MYOBLOC Injection
Efter en screeningperiod (upp till 21 dagar) kan försökspersoner som uppfyller alla behörighetskriterier få endosinjektioner under loppet av 1 år.
Läkemedel: MYOBLOC
Efter en screeningperiod (upp till 21 dagar) kan försökspersoner som uppfyller alla behörighetskriterier få endosinjektioner på 3 500 enheter MYOBLOC var 13:e vecka (±2 veckor) för totalt 4 behandlingar via injektioner i submandibulära körtlar och parotis. Försökspersonerna kommer att genomgå säkerhets- och effektivitetsbedömningar under veckorna 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 och 52, och telefonuppföljning kommer att ske vecka 21, 34 och 47
Andra namn:
  • rimabotulinumtoxinB
  • botulinumtoxin typ B

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst, allvarlighetsgrad, svårighetsgrad och orsakssamband Bedömning av behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Besök vid vecka 4 och 13 kombinerat för varje TS; inklusive besök vecka 8 för TS1

TEAE relaterade till studiemedicin inkluderar TEAE klassificerade som möjligen, sannolikt och definitivt relaterade.

Behandlingssession (TS)
Besök vid vecka 4 och 13 kombinerat för varje TS; inklusive besök vecka 8 för TS1
Förekomst av biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Besök vid vecka 4 och 13 kombinerat för varje TS; inklusive besök vecka 8 för TS1

Behandlingssession (TS)

AESI inkluderar: Aspiration, Aspirationspneumoni, Kvävning och Dysfagi.
Besök vid vecka 4 och 13 kombinerat för varje TS; inklusive besök vecka 8 för TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): självmordstankar, beteendepoäng och intensitetspoäng
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom en deltagare avbröt före det första besöket efter injektionen.

Enligt protokoll behövde deltagarna endast genomföra två behandlingssessioner med maximalt 4 behandlingssessioner tillåtna.

Alla försökspersoner fick 3500 E-doser förutom 13 försökspersoner som hade minskade doser vid behandlingssession 2 och/eller 3 (2500 E till 3000 E).
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Förekomst av dentala biverkningar
Tidsram: Besök vid vecka 4 och 13 kombinerat för varje TS; inklusive besök vecka 8 för TS1
Behandlingssession (TS)
Besök vid vecka 4 och 13 kombinerat för varje TS; inklusive besök vecka 8 för TS1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i ostimulerad salivflödeshastighet (USFR): Behandlingssessioner 1-4
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

För behandlingssessioner 2-4 beräknas förändringen från baslinjen med värdet för vecka 13 från föregående behandlingssession som ny baslinje. Vecka 8 bedömdes endast i behandlingssession 1.

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom patientdata inte alltid registrerades för varje endpoint vid varje besök.
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

CGI-S kommer att användas för att registrera svårighetsgraden av sjukdom (sialorré) på en 7-gradig skala som sträcker sig från en poäng på 1, "normal" till en poäng på 7, "bland de mest extremt sjuka patienterna".

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom deltagaren avbröt före det första besöket efter injektionen.
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsram: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

CGI-C kommer att användas för att registrera förändring eller förbättring av sjukdom (sialorré) på en 7-gradig skala som sträcker sig från en poäng på 1, "mycket förbättrad" till en poäng på 7, "mycket mycket sämre".

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom deltagaren avbröt före det första besöket efter injektionen.

Behandlingssession (TS)
TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Ändring från baslinjen i dreglingsfrekvens och allvarlighetsskala utförd av utbildad bedömare (DFSS-I)
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

DFSS kommer att användas för att bedöma frekvensen och svårighetsgraden av dregling på en 5-gradig skala som sträcker sig från en poäng på 1, torrt dreglar aldrig till ett poäng på 5, rikliga kläder och händer i brickan blir blöta. Dreglingsfrekvens kommer att bedömas på en 4-gradig skala som sträcker sig från poängen 1, dreglar aldrig till poängen 4, dreglar ständigt.

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom deltagaren avbröt före det första besöket efter injektionen.

Allvarlighetspoängen och frekvenspoängen summeras för att skapa DFSS-totalpoängen (intervall 2-9). En minskning från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Ändring från baslinjen i dreglingsfrekvens och allvarlighetsskala utförd av ämne (DFSS-S)
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

DFSS kommer att användas för att bedöma frekvensen och svårighetsgraden av dregling på en 5-gradig skala som sträcker sig från en poäng på 1, torrt dreglar aldrig till ett poäng på 5, rikliga kläder och händer i brickan blir blöta. Dreglingsfrekvens kommer att bedömas på en 4-gradig skala som sträcker sig från poängen 1, dreglar aldrig till poängen 4, dreglar ständigt.

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom patientdata inte alltid registrerades för varje endpoint vid varje besök.

Allvarlighetspoängen och frekvenspoängen summeras för att skapa DFSS-totalpoängen (intervall 2-9). En minskning från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Ändring från baslinjen i patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGI-S)
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

PGI-S-skalan kommer att användas av försökspersonen för att bedöma svårighetsgraden av hans/hennes sjukdom (sialorré) på en 7-gradig skala som sträcker sig från en poäng på 1, "normal" till en poäng på 7, "bland de mest extremt sjuk".

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom deltagaren avbröt före det första besöket efter injektionen.
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

PGI-C-skalan kommer att användas av försökspersonen för att bedöma förändringen i symtomen på hans/hennes sjukdom (sialorré) på en 7-gradig skala som sträcker sig från en poäng på 1, "mycket förbättrad" till en poäng på 7, " mycket värre".

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom deltagaren avbröt före det första besöket efter injektionen.
TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13
Förändring från baslinjen i Dreglande Impact Score (DIS)
Tidsram: Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

DIS är ett frågeformulär med 10 artiklar med varje objekt betygsatt av försökspersonen för att utvärdera effekten av sialorré på dagliga aktiviteter (t.ex. tal, sociala aktiviteter).

Behandlingssession (TS)

Analyserade deltagare matchar inte deltagarflödet eftersom patientdata inte alltid registrerades för varje endpoint vid varje besök.

Försökspersonen uppmanas att jämföra sin nuvarande status med sitt senaste studiebesök med hjälp av en 4-gradig skala som sträcker sig från poängen 1, inte alls till poängen 4, väldigt mycket. DIS totalpoäng varierar från 10 till 40. En negativ förändring från baslinjen indikerar ett positivt kliniskt utfall.
Baslinje (dag 1) för varje TS till följande: TS1-besök vecka 4, 8, 13; TS2-4-besök vecka 4, 13

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Utredare

  • Studierektor: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 november 2015

Första postat (Beräknad)

20 november 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SN-SIAL-351

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera