Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin ja yksihaarainen MYOBLOC®-tutkimus aikuisten ongelmallisen sialorrhean hoidossa (OPTIMYST)

tiistai 31. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Vaihe 3, pitkäaikainen, avoin ja yksihaarainen MYOBLOC®-tutkimus aikuispotilaiden ongelmallisen sialorrhean hoidossa

Monikeskus, avoin, avohoitotutkimus toistuvien MYOBLOC-annosten turvallisuudesta ja tehokkuudesta yhden vuoden ajan aikuisilla koehenkilöillä, joilla on ongelmallinen sialorrea.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Monikeskus, avoin, avohoitotutkimus toistuvien MYOBLOC-annosten turvallisuudesta ja tehokkuudesta yhden vuoden ajan aikuisilla koehenkilöillä, joilla on ongelmallinen sialorrea. Ensisijaisena tavoitteena on määrittää MYOBLOC-hoitojen (annostetaan intraglandulaarisesti 3 500 yksikön kokonaisannoksena) pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys 13 viikon välein enintään 1 vuoden ajan aikuisilla potilailla, joilla on ongelmallista sialorreaa. Toissijaisena tavoitteena on arvioida MYOBLOCin terapeuttisen vasteen suuruus (annostetaan intraglandulaarisesti yhtenä kokonaisannoksena 3 500 yksikköä) käyttämällä tehokkuusarviointeja, jotka suoritetaan hoidon jälkeen 13 viikon välein enintään yhden vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

187

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76008
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
      • Lviv, Ukraina, 79010
      • Odesa, Ukraina, 65025
      • Rivne, Ukraina, 33010
      • Uzhhorod, Ukraina, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
      • Grodno, Valko-Venäjä, 230017
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Yhdysvallat, 33462
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
      • Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Yhdysvallat, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Yhdysvallat, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Yhdysvallat, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98409

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Haetaan hoitoa vähintään 3 kuukauden ajaksi ongelmalliseen sialorreaan, joka on toissijainen minkä tahansa häiriön seurauksena tai liittyy mihin tahansa syystä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Parkinsonin tauti (PD), aikuisten aivohalvaus, amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), aivohalvaus, traumaattinen aivovauriot, suusyöpä ja muiden lääkkeiden sivuvaikutukset.
  • Pystyy lukemaan ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen ilmoittautumista, tai potilaan hoitaja (laillisesti valtuutettu edustaja) voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.
  • Mies tai nainen, 18-85-vuotiaat (mukaan lukien).
  • Pienin stimuloimaton syljen virtausnopeus seulonnassa 0,2 g/min
  • Vähimmäistutkijan kuolaatiheys ja -vakavuusasteikon (DFSS) pistemäärä 4 seulonnassa.
  • Kyky ja mahdollisuus osallistua tutkimukseen enintään 1 vuoden ajan (ALS-potilaat: kyky ja saatavuus osallistua tutkimukseen vähintään 6 kuukauden ajan) koehenkilön yleisen terveydentilan ja sairauden ennusteen perusteella

Poissulkemiskriteerit:

  • Kohtalainen tai suuri aspiraatioriski sulkee pois osallistumisen tähän tutkimukseen. Koehenkilöt, joiden aspiraatioriskin tutkija arvioi olevan tyydyttävästi hallinnassa asettamalla PEG-putki tai G-putki ravitsemustukea varten, voivat osallistua.
  • Hengityksen pakotettu elinkapasiteetti (FVC) <20 % ennustetusta
  • Aiempi botuliinitoksiinityypin A tai B hoito tässä tutkimuksessa hoidettaviksi tunnistetuissa sylkirauhasissa 24 viikon sisällä ennen seulontaa. Aiempi botuliinitoksiinityypin A tai B hoito muille anatomisille alueille, joita ei ole valittu hoitoon tässä tutkimuksessa, ei ole poissulkevaa, mutta sen on täytynyt tapahtua vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa
  • Koehenkilöt tulee sulkea pois, jos tutkijan mielestä koehenkilö ei reagoinut aikaisempaan botuliinitoksiinihoitoon. Koehenkilöt eivät saa saada eikä heillä saa olla mitään muuta botuliinitoksiinihoitoa kuin tutkimuslääkettä (MYOBLOC) koko tutkimuksen ajan (tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta siihen asti, kunnes koehenkilön osallistuminen on suoritettu).
  • Samanaikainen aminoglykosidiantibioottien, curaren kaltaisten aineiden tai muiden hermolihastoimintaa häiritsevien aineiden käyttö tai altistuminen 5 puoliintumisajan sisällä seulonnasta
  • Aikaisempi sylkirauhasleikkaus
  • Nykyinen hoito tai hoito milloin tahansa tutkimuksen aikana Coumadin®- (varfariini) tai vastaavilla antikoagulanttilääkkeillä. Verihiutaleiden vastaiset lääkkeet eivät ole erityisesti poissulkevia
  • Todisteet mistä tahansa kliinisesti merkittävästä neurologisesta sairaudesta
  • Raskaus tai imetys
  • Odotettu tai suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana. PEG-putki/G-putki voidaan sijoittaa ravitsemustukeen milloin tahansa tutkimuksen aikana, eikä se sulje pois koehenkilön jatkamista tutkimukseen osallistumisesta.
  • Suuri leikkaus (vaatii yleisanestesia, paitsi PEG-/G-putken sijoittelu) edellisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  • Nykyinen infektio sialorrhean hoidon injektiokohdassa (-paikoissa)
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tällä hetkellä tai viimeisten 6 kuukauden aikana
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen lääke-, laite- tai biologisen aineen tutkimukseen 30 päivän sisällä seulonnasta tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MYOBLOC-injektio
Seulontajakson (enintään 21 päivää) jälkeen kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät koehenkilöt voivat saada kerta-annosinjektioita yhden vuoden aikana.
Seulontajakson (enintään 21 päivää) jälkeen kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät koehenkilöt voivat saada kerta-annosinjektiona 3 500 yksikköä MYOBLOCia 13 viikon (± 2 viikon) välein yhteensä 4 hoitoa injektiona submandibulaarisiin ja korvasylkirauhasiin. Koehenkilöt käyvät läpi turvallisuus- ja tehokkuusarvioinnit viikoilla 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 ja 52, ja puhelinseuranta tapahtuu viikoilla 21, 34 ja 47
Muut nimet:
  • rimabotuliinitoksiini B
  • botuliinitoksiini tyyppi B

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon ilmenevien haittatapahtumien esiintymisen, vakavuuden, vakavuuden ja syy-seuraussuhteen arviointi (TEAE)
Aikaikkuna: Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle

Tutkimuslääkitykseen liittyvät TEAE:t sisältävät TEAE:t, jotka on luokiteltu mahdollisesti, todennäköisesti ja ehdottomasti liittyviksi.

Hoitoistunto (TS)

Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
Erityistä kiinnostavien haittatapahtumien esiintyminen (AESI)
Aikaikkuna: Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle

Hoitoistunto (TS)

AESI sisältää: aspiraatio, aspiraatiokeuhkokuume, tukehtuminen ja dysfagia.

Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): itsemurha-ajatukset, käyttäytymispisteet ja intensiteettipisteet
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska yksi osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä.

Protokollan mukaan osallistujien piti suorittaa vain kaksi hoitokertaa ja enintään 4 hoitokertaa.

Kaikki koehenkilöt saivat 3 500 U annoksia lukuun ottamatta 13 henkilöä, joiden annoksia oli pienennetty hoitojakson 2 ja/tai 3 aikana (2 500 U - 3 000 U).

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Hammashoidon haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
Hoitoistunto (TS)
Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta stimuloimattoman syljen virtausnopeudessa (USFR): hoitokerrat 1-4
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

Hoitokertojen 2–4 muutos lähtötasosta lasketaan käyttämällä uuden lähtötasona edellisen hoitokerran viikon 13 arvoa. Viikko 8 arvioitiin vain hoitojaksossa 1.

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska potilastietoja ei aina kerätty jokaisesta päätepisteestä jokaisella käynnillä.

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Muutos lähtötilanteesta vakavuuden kliinisessä globaalissa vaikutelmassa (CGI-S)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

CGI-S:ää käytetään tallentamaan sairauden vakavuus (sialorrea) 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, "normaali" arvoon 7, "erittäin sairaiden potilaiden joukossa".

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä.

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C)
Aikaikkuna: TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

CGI-C:tä käytetään tallentamaan sairauden muutos tai paraneminen (sialorrea) 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, "erittäin parantunut" arvoon 7, "erittäin paljon huonompi".

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä.

Hoitoistunto (TS)

TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Koulutetun arvioijan (DFSS-I) suorittama muutos lähtötasosta kuolaatiheyden ja -vakavuuden asteikossa
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

DFSS:ää käytetään kuolaamisen esiintymistiheyden ja vakavuuden arvioimiseen 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, kuiva ei koskaan kuolaa arvoon 5, runsaat vaatteet käsien tarjottimen esineet kastuvat. Kuolaamistiheys arvioidaan 4-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, ei koskaan kuolaa arvoon 4, kuolaa jatkuvasti.

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä.

Vakavuuspisteet ja esiintymistiheyspisteet lasketaan yhteen DFSS-kokonaispistemääräksi (alue 2-9). Lasku lähtötasosta osoittaa paranemista.

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Muutos lähtötilanteesta kuolaatiheyden ja -vakavuuden asteikossa tutkittavan suorittamana (DFSS-S)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

DFSS:ää käytetään kuolaamisen esiintymistiheyden ja vakavuuden arvioimiseen 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, kuiva ei koskaan kuolaa arvoon 5, runsaat vaatteet käsien tarjottimen esineet kastuvat. Kuolaamistiheys arvioidaan 4-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, ei koskaan kuolaa arvoon 4, kuolaa jatkuvasti.

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska potilastietoja ei aina kerätty jokaisesta päätepisteestä jokaisella käynnillä.

Vakavuuspisteet ja esiintymistiheyspisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan DFSS-kokonaispisteet (alue 2–9). Lasku lähtötasosta osoittaa paranemista.

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Muutos lähtötasosta potilaan vakavuuden yleisvaikutelmassa (PGI-S)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

Tutkittava käyttää PGI-S-asteikkoa arvioidakseen sairautensa (sialorrea) vakavuutta 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee pisteestä 1, "normaali" arvosanaan 7, "erittävimpien joukossa sairas".

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä.

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C)
Aikaikkuna: TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

PGI-C-asteikolla tutkittava arvioi sairautensa (sialorrea) oireiden muutosta 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosanasta 1, "erittäin parantunut" arvoon 7, " paljon pahempaa".

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä.

TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
Muutos lähtötasosta kuolaamisvaikutuspisteissä (DIS)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

DIS on 10 kohdan kyselylomake, jossa jokainen kohde arvioi sialorrean vaikutusta päivittäiseen toimintaan (esim. puhe, sosiaalinen toiminta).

Hoitoistunto (TS)

Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska potilastietoja ei aina kerätty jokaisesta päätepisteestä jokaisella käynnillä.

Koehenkilöitä pyydetään vertaamaan nykyistä tilaansa viimeiseen opintokäyntiinsä käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa, joka vaihtelee arvosanasta 1, ei ollenkaan, arvoon 4, erittäin paljon. DIS-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 10-40. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa positiivisen kliinisen lopputuloksen.

Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. marraskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 20. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa