- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02610868
Avoin ja yksihaarainen MYOBLOC®-tutkimus aikuisten ongelmallisen sialorrhean hoidossa (OPTIMYST)
Vaihe 3, pitkäaikainen, avoin ja yksihaarainen MYOBLOC®-tutkimus aikuispotilaiden ongelmallisen sialorrhean hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
-
Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76008
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
-
Lviv, Ukraina, 79010
-
Odesa, Ukraina, 65025
-
Rivne, Ukraina, 33010
-
Uzhhorod, Ukraina, 88018
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
-
-
-
-
-
Grodno, Valko-Venäjä, 230017
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
-
-
Florida
-
Atlantis, Florida, Yhdysvallat, 33462
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33980
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
-
-
Maryland
-
Elkridge, Maryland, Yhdysvallat, 21075
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
-
-
New Jersey
-
Edison, New Jersey, Yhdysvallat, 08818
-
-
Ohio
-
Centerville, Ohio, Yhdysvallat, 45459
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98409
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Haetaan hoitoa vähintään 3 kuukauden ajaksi ongelmalliseen sialorreaan, joka on toissijainen minkä tahansa häiriön seurauksena tai liittyy mihin tahansa syystä, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Parkinsonin tauti (PD), aikuisten aivohalvaus, amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), aivohalvaus, traumaattinen aivovauriot, suusyöpä ja muiden lääkkeiden sivuvaikutukset.
- Pystyy lukemaan ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen ilmoittautumista, tai potilaan hoitaja (laillisesti valtuutettu edustaja) voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.
- Mies tai nainen, 18-85-vuotiaat (mukaan lukien).
- Pienin stimuloimaton syljen virtausnopeus seulonnassa 0,2 g/min
- Vähimmäistutkijan kuolaatiheys ja -vakavuusasteikon (DFSS) pistemäärä 4 seulonnassa.
- Kyky ja mahdollisuus osallistua tutkimukseen enintään 1 vuoden ajan (ALS-potilaat: kyky ja saatavuus osallistua tutkimukseen vähintään 6 kuukauden ajan) koehenkilön yleisen terveydentilan ja sairauden ennusteen perusteella
Poissulkemiskriteerit:
- Kohtalainen tai suuri aspiraatioriski sulkee pois osallistumisen tähän tutkimukseen. Koehenkilöt, joiden aspiraatioriskin tutkija arvioi olevan tyydyttävästi hallinnassa asettamalla PEG-putki tai G-putki ravitsemustukea varten, voivat osallistua.
- Hengityksen pakotettu elinkapasiteetti (FVC) <20 % ennustetusta
- Aiempi botuliinitoksiinityypin A tai B hoito tässä tutkimuksessa hoidettaviksi tunnistetuissa sylkirauhasissa 24 viikon sisällä ennen seulontaa. Aiempi botuliinitoksiinityypin A tai B hoito muille anatomisille alueille, joita ei ole valittu hoitoon tässä tutkimuksessa, ei ole poissulkevaa, mutta sen on täytynyt tapahtua vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa
- Koehenkilöt tulee sulkea pois, jos tutkijan mielestä koehenkilö ei reagoinut aikaisempaan botuliinitoksiinihoitoon. Koehenkilöt eivät saa saada eikä heillä saa olla mitään muuta botuliinitoksiinihoitoa kuin tutkimuslääkettä (MYOBLOC) koko tutkimuksen ajan (tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta siihen asti, kunnes koehenkilön osallistuminen on suoritettu).
- Samanaikainen aminoglykosidiantibioottien, curaren kaltaisten aineiden tai muiden hermolihastoimintaa häiritsevien aineiden käyttö tai altistuminen 5 puoliintumisajan sisällä seulonnasta
- Aikaisempi sylkirauhasleikkaus
- Nykyinen hoito tai hoito milloin tahansa tutkimuksen aikana Coumadin®- (varfariini) tai vastaavilla antikoagulanttilääkkeillä. Verihiutaleiden vastaiset lääkkeet eivät ole erityisesti poissulkevia
- Todisteet mistä tahansa kliinisesti merkittävästä neurologisesta sairaudesta
- Raskaus tai imetys
- Odotettu tai suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana. PEG-putki/G-putki voidaan sijoittaa ravitsemustukeen milloin tahansa tutkimuksen aikana, eikä se sulje pois koehenkilön jatkamista tutkimukseen osallistumisesta.
- Suuri leikkaus (vaatii yleisanestesia, paitsi PEG-/G-putken sijoittelu) edellisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Nykyinen infektio sialorrhean hoidon injektiokohdassa (-paikoissa)
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tällä hetkellä tai viimeisten 6 kuukauden aikana
- Osallistuminen toiseen kliiniseen lääke-, laite- tai biologisen aineen tutkimukseen 30 päivän sisällä seulonnasta tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MYOBLOC-injektio
Seulontajakson (enintään 21 päivää) jälkeen kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät koehenkilöt voivat saada kerta-annosinjektioita yhden vuoden aikana.
|
Seulontajakson (enintään 21 päivää) jälkeen kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät koehenkilöt voivat saada kerta-annosinjektiona 3 500 yksikköä MYOBLOCia 13 viikon (± 2 viikon) välein yhteensä 4 hoitoa injektiona submandibulaarisiin ja korvasylkirauhasiin.
Koehenkilöt käyvät läpi turvallisuus- ja tehokkuusarvioinnit viikoilla 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 ja 52, ja puhelinseuranta tapahtuu viikoilla 21, 34 ja 47
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon ilmenevien haittatapahtumien esiintymisen, vakavuuden, vakavuuden ja syy-seuraussuhteen arviointi (TEAE)
Aikaikkuna: Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
|
Tutkimuslääkitykseen liittyvät TEAE:t sisältävät TEAE:t, jotka on luokiteltu mahdollisesti, todennäköisesti ja ehdottomasti liittyviksi. Hoitoistunto (TS) |
Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
|
|
Erityistä kiinnostavien haittatapahtumien esiintyminen (AESI)
Aikaikkuna: Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
|
Hoitoistunto (TS) AESI sisältää: aspiraatio, aspiraatiokeuhkokuume, tukehtuminen ja dysfagia. |
Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
|
|
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): itsemurha-ajatukset, käyttäytymispisteet ja intensiteettipisteet
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska yksi osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä. Protokollan mukaan osallistujien piti suorittaa vain kaksi hoitokertaa ja enintään 4 hoitokertaa. Kaikki koehenkilöt saivat 3 500 U annoksia lukuun ottamatta 13 henkilöä, joiden annoksia oli pienennetty hoitojakson 2 ja/tai 3 aikana (2 500 U - 3 000 U). |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Hammashoidon haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
|
Hoitoistunto (TS)
|
Vierailut viikoilla 4 ja 13 yhdistettynä kunkin TS:n osalta; mukaan lukien Vierailu viikolla 8 TS1:lle
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta stimuloimattoman syljen virtausnopeudessa (USFR): hoitokerrat 1-4
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
Hoitokertojen 2–4 muutos lähtötasosta lasketaan käyttämällä uuden lähtötasona edellisen hoitokerran viikon 13 arvoa. Viikko 8 arvioitiin vain hoitojaksossa 1. Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska potilastietoja ei aina kerätty jokaisesta päätepisteestä jokaisella käynnillä. |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Muutos lähtötilanteesta vakavuuden kliinisessä globaalissa vaikutelmassa (CGI-S)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
CGI-S:ää käytetään tallentamaan sairauden vakavuus (sialorrea) 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, "normaali" arvoon 7, "erittäin sairaiden potilaiden joukossa". Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä. |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C)
Aikaikkuna: TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
CGI-C:tä käytetään tallentamaan sairauden muutos tai paraneminen (sialorrea) 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, "erittäin parantunut" arvoon 7, "erittäin paljon huonompi". Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä. Hoitoistunto (TS) |
TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Koulutetun arvioijan (DFSS-I) suorittama muutos lähtötasosta kuolaatiheyden ja -vakavuuden asteikossa
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
DFSS:ää käytetään kuolaamisen esiintymistiheyden ja vakavuuden arvioimiseen 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, kuiva ei koskaan kuolaa arvoon 5, runsaat vaatteet käsien tarjottimen esineet kastuvat. Kuolaamistiheys arvioidaan 4-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, ei koskaan kuolaa arvoon 4, kuolaa jatkuvasti. Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä. Vakavuuspisteet ja esiintymistiheyspisteet lasketaan yhteen DFSS-kokonaispistemääräksi (alue 2-9). Lasku lähtötasosta osoittaa paranemista. |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Muutos lähtötilanteesta kuolaatiheyden ja -vakavuuden asteikossa tutkittavan suorittamana (DFSS-S)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
DFSS:ää käytetään kuolaamisen esiintymistiheyden ja vakavuuden arvioimiseen 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, kuiva ei koskaan kuolaa arvoon 5, runsaat vaatteet käsien tarjottimen esineet kastuvat. Kuolaamistiheys arvioidaan 4-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosta 1, ei koskaan kuolaa arvoon 4, kuolaa jatkuvasti. Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska potilastietoja ei aina kerätty jokaisesta päätepisteestä jokaisella käynnillä. Vakavuuspisteet ja esiintymistiheyspisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan DFSS-kokonaispisteet (alue 2–9). Lasku lähtötasosta osoittaa paranemista. |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Muutos lähtötasosta potilaan vakavuuden yleisvaikutelmassa (PGI-S)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
Tutkittava käyttää PGI-S-asteikkoa arvioidakseen sairautensa (sialorrea) vakavuutta 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee pisteestä 1, "normaali" arvosanaan 7, "erittävimpien joukossa sairas". Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä. |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C)
Aikaikkuna: TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
PGI-C-asteikolla tutkittava arvioi sairautensa (sialorrea) oireiden muutosta 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee arvosanasta 1, "erittäin parantunut" arvoon 7, " paljon pahempaa". Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska osallistuja keskeytti ennen ensimmäistä injektion jälkeistä käyntiä. |
TS1 Vierailut viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
|
Muutos lähtötasosta kuolaamisvaikutuspisteissä (DIS)
Aikaikkuna: Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
DIS on 10 kohdan kyselylomake, jossa jokainen kohde arvioi sialorrean vaikutusta päivittäiseen toimintaan (esim. puhe, sosiaalinen toiminta). Hoitoistunto (TS) Analysoidut osallistujat eivät vastaa osallistujavirtaa, koska potilastietoja ei aina kerätty jokaisesta päätepisteestä jokaisella käynnillä. Koehenkilöitä pyydetään vertaamaan nykyistä tilaansa viimeiseen opintokäyntiinsä käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa, joka vaihtelee arvosanasta 1, ei ollenkaan, arvoon 4, erittäin paljon. DIS-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 10-40. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa positiivisen kliinisen lopputuloksen. |
Jokaisen TS:n lähtötaso (päivä 1) seuraaviin: TS1-käynnit viikoilla 4, 8, 13; TS2-4 Vierailut viikoilla 4, 13
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Suun sairaudet
- Stomatognaattiset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sylkirauhasten sairaudet
- Aivovaurio, krooninen
- Aivohalvaus
- Aivohalvaus
- Sialorrhea
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kolinergiset aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Asetyylikoliinin vapautumisen estäjät
- Dyskinesian vastaiset aineet
- rimabotulinumtoksiiniB
Muut tutkimustunnusnumerot
- SN-SIAL-351
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .