Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open-label og enarmsstudie av MYOBLOC® i behandling av plagsom sialoré hos voksne (OPTIMYST)

31. mars 2026 oppdatert av: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

En fase 3, langsiktig, åpen etikett og enarmsstudie av MYOBLOC® i behandling av plagsom sialorrhea hos voksne personer

Multisenter, åpen, poliklinisk studie av sikkerhet og effektivitet av gjentatte doser av MYOBLOC over 1 års varighet hos voksne personer med plagsom sialoré.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Multisenter, åpen, poliklinisk studie av sikkerhet og effektivitet av gjentatte doser av MYOBLOC over 1 års varighet hos voksne personer med plagsom sialoré. Hovedmålet er å bestemme den langsiktige sikkerheten og toleransen til MYOBLOC (administrert intralandulært som en enkelt totaldose på 3500 enheter) behandlinger hver 13. uke over en maksimalt mulig varighet på 1 år hos voksne personer med plagsom sialoré. Det sekundære målet er å vurdere omfanget av terapeutisk respons av MYOBLOC (administrert intralandulært som en enkelt totaldose på 3500 enheter) ved å bruke effektivitetsvurderinger utført med intervaller etter behandlinger hver 13. uke over en maksimal mulig varighet på 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Forente stater, 92354
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Forente stater, 33462
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Forente stater, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Forente stater, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Forente stater, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98409
  • Hviterussland
      • Grodno, Hviterussland, 230017
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76008
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
      • Lviv, Ukraina, 79010
      • Odesa, Ukraina, 65025
      • Rivne, Ukraina, 33010
      • Uzhhorod, Ukraina, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Søker behandling for plagsom sialoré i minst 3 måneder som oppstår sekundært til enhver lidelse eller relatert til en hvilken som helst årsak, inkludert, men ikke begrenset til, Parkinsons sykdom (PD), cerebral parese hos voksne, amyotrofisk lateral sklerose (ALS), slag, traumatisk hjerneskade, munnhulekreft og bivirkninger av andre medisiner.
  • Kunne lese og gi skriftlig informert samtykke før påmelding til studien, eller forsøkspersonens omsorgsperson (lovlig autorisert representant) kan gi skriftlig informert samtykke.
  • Mann eller kvinne, 18 til 85 år (inkludert).
  • Minimum ustimulert spyttstrømningshastighet på 0,2 g/min ved screening
  • Minste etterforskers siklende frekvens og alvorlighetsgrad (DFSS) poengsum på 4 ved screening.
  • Evne og tilgjengelighet til å delta i studien i opptil 1 år (ALS-personer: evne og tilgjengelighet til å delta i studien i minst 6 måneder), basert på individets generelle helse og sykdomsprognose

Ekskluderingskriterier:

  • En moderat til høy risiko for aspirasjon vil utelukke deltakelse i denne studien. Personer hvis risiko for aspirasjon vurderes av etterforskeren til å være tilfredsstillende kontrollert ved plassering av PEG-slange eller G-rør for ernæringsstøtte, er kvalifisert til å delta.
  • Respiratorisk tvungen vitalkapasitet (FVC) på <20 % av predikert
  • Tidligere behandling med botulinumtoksin type A eller B i spyttkjertelen(e) identifisert for behandling i denne studien innen 24 uker før screening. Tidligere behandling med botulinumtoksin type A eller B i andre anatomiske områder som ikke er valgt for behandling i denne studien er ikke utelukkende, men må ha skjedd minst 12 uker før screening
  • Forsøkspersoner bør ekskluderes dersom forsøkspersonen etter etterforskeren ikke responderte på tidligere behandling med botulinumtoksin. Forsøkspersoner skal ikke motta eller ha noen planer om å motta botulinumtoksinbehandling, annet enn studiemedikamentet (MYOBLOC), i løpet av hele studiet (fra det informerte samtykket er signert til forsøkspersonens deltakelse er fullført).
  • Samtidig bruk, eller eksponering innen 5 halveringstider etter screening, av aminoglykosid-antibiotika, curare-lignende midler eller andre midler som forstyrrer nevromuskulær funksjon
  • Tidligere spyttkjerteloperasjon
  • Gjeldende behandling eller behandling når som helst under studien med Coumadin® (warfarin) eller lignende antikoagulerende medisiner. Anti-blodplate medisiner er ikke spesifikt ekskluderende
  • Bevis for enhver klinisk signifikant nevrologisk sykdom
  • Graviditet eller amming
  • Forventet eller planlagt operasjon i løpet av studieperioden. Et PEG-rør/G-rør kan plasseres for ernæringsstøtte når som helst under studien og vil ikke utelukke forsøkspersonen fra fortsatt studiedeltakelse.
  • Større operasjon (som krever generell anestesi, unntatt plassering av PEG-rør/G-rør) i løpet av de siste 6 månedene før screening.
  • Nåværende infeksjon på injeksjonsstedet(er) for sialorébehandling
  • Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk for øyeblikket eller i løpet av de siste 6 månedene
  • Deltakelse i en annen klinisk medikament-, enhets- eller biologisk agensstudie innen 30 dager etter screening eller mens du deltar i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MYOBLOC injeksjon
Etter en screeningsperiode (opptil 21 dager), kan forsøkspersoner som tilfredsstiller alle kvalifikasjonskriterier få enkeltdose-injeksjoner i løpet av 1 år.
Legemiddel: MYOBLOK
Etter en screeningsperiode (opptil 21 dager), kan forsøkspersoner som tilfredsstiller alle kvalifikasjonskriterier få enkeltdoseinjeksjoner på 3500 enheter MYOBLOC hver 13. uke (±2 uker) i totalt 4 behandlinger via injeksjoner i submandibulære og parotis kjertler. Forsøkspersonene vil gjennomgå sikkerhets- og effektivitetsvurderinger i uke 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 og 52, og telefonoppfølging vil finne sted i uke 21, 34 og 47
Andre navn:
  • rimabotulinumtoksinB
  • botulinumtoksin type B

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad og årsakssammenheng vurdering av behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: Besøk i uke 4 og 13 kombinert for hver TS; inkludert besøk i uke 8 for TS1

TEAE relatert til studiemedisin inkluderer TEAE klassifisert som mulig, sannsynlig og definitivt relatert.

Behandlingsøkt (TS)
Besøk i uke 4 og 13 kombinert for hver TS; inkludert besøk i uke 8 for TS1
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Besøk i uke 4 og 13 kombinert for hver TS; inkludert besøk i uke 8 for TS1

Behandlingsøkt (TS)

AESI inkluderer: aspirasjon, aspirasjonspneumoni, kvelning og dysfagi.
Besøk i uke 4 og 13 kombinert for hver TS; inkludert besøk i uke 8 for TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): Selvmordstanker, atferdspoeng og intensitetspoeng
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

Analyserte deltakere samsvarer ikke med deltakerflyten fordi én deltaker avbrøt før det første besøket etter injeksjonen.

I henhold til protokollen måtte deltakerne bare gjennomføre to behandlingsøkter med maksimalt 4 behandlingsøkter tillatt.

Alle forsøkspersonene fikk 3500 E-doser bortsett fra 13 individer som hadde reduserte doser ved behandlingsøkt 2 og/eller 3 (2500 E til 3000 E).
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Forekomst av dentale uønskede hendelser
Tidsramme: Besøk i uke 4 og 13 kombinert for hver TS; inkludert besøk i uke 8 for TS1
Behandlingsøkt (TS)
Besøk i uke 4 og 13 kombinert for hver TS; inkludert besøk i uke 8 for TS1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i ustimulert spyttstrømningshastighet (USFR): Behandlingsøkter 1–4
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

For behandlingsøkter 2-4 beregnes endringen fra baseline ved å bruke uke 13-verdien fra forrige behandlingsøkt som ny baseline. Uke 8 ble kun vurdert i behandlingsøkt 1.

Behandlingsøkt (TS)

Analyserte deltakere samsvarer ikke med deltakerflyten fordi pasientdata ikke alltid ble registrert for hvert endepunkt ved hvert besøk.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

CGI-S vil bli brukt til å registrere alvorlighetsgraden av sykdom (sialoré) på en 7-punkts skala som strekker seg fra en skåre på 1, "normal" til en skåre på 7, "blant de mest ekstremt syke pasientene".

Behandlingsøkt (TS)

Deltakere analysert samsvarer ikke med deltakerflyten fordi deltakeren avbrøt før det første besøket etter injeksjonen.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Klinisk globalt inntrykk av endring (CGI-C)
Tidsramme: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

CGI-C vil bli brukt til å registrere endring eller bedring av sykdom (sialoré) på en 7-punkts skala som strekker seg fra en poengsum på 1, "svært mye forbedret" til en score på 7, "veldig mye verre".

Deltakere analysert samsvarer ikke med deltakerflyten fordi deltakeren avbrøt før det første besøket etter injeksjonen.

Behandlingsøkt (TS)
TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Endring fra baseline i siklingsfrekvens og alvorlighetsskala utført av utdannet assessor (DFSS-I)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

DFSS vil bli brukt til å vurdere hyppigheten og alvorlighetsgraden av sikling på en 5-punkts skala som strekker seg fra en poengsum på 1, tørr sikler aldri til en poengsum på 5, gjenstander i rikelig med klær blir våte. Siklfrekvens vil bli vurdert på en 4-punkts skala som strekker seg fra en skår på 1, sikler aldri til en skåre på 4, sikler konstant.

Behandlingsøkt (TS)

Deltakere analysert samsvarer ikke med deltakerflyten fordi deltakeren avbrøt før det første besøket etter injeksjonen.

Alvorlighetsskåren og frekvensskåren summeres sammen for å lage totalskåren for DFSS (område 2-9). En nedgang fra baseline indikerer bedring.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Endring fra baseline i siklingsfrekvens og alvorlighetsskala utført av emne (DFSS-S)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

DFSS vil bli brukt til å vurdere hyppigheten og alvorlighetsgraden av sikling på en 5-punkts skala som strekker seg fra en poengsum på 1, tørr sikler aldri til en poengsum på 5, gjenstander i rikelig med klær blir våte. Siklfrekvens vil bli vurdert på en 4-punkts skala som strekker seg fra en skår på 1, sikler aldri til en skåre på 4, sikler konstant.

Behandlingsøkt (TS)

Analyserte deltakere samsvarer ikke med deltakerflyten fordi pasientdata ikke alltid ble registrert for hvert endepunkt ved hvert besøk.

Alvorlighetsskåren og frekvensskåren summeres sammen for å lage totalskåren for DFSS (område 2-9). En nedgang fra baseline indikerer bedring.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

PGI-S-skalaen vil bli brukt av forsøkspersonen for å vurdere alvorlighetsgraden av sykdommen hans/hennes (sialoré) på en 7-punkts skala som strekker seg fra en skåre på 1, "normal" til en skåre på 7, "blant de mest ekstremt jeg vil".

Behandlingsøkt (TS)

Deltakere analysert samsvarer ikke med deltakerflyten fordi deltakeren avbrøt før det første besøket etter injeksjonen.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

PGI-C-skalaen vil bli brukt av forsøkspersonen for å vurdere endringen i symptomene på sykdommen hans/hennes (sialoré) på en 7-punkts skala som strekker seg fra en poengsum på 1, "svært mye forbedret" til en poengsum på 7, " veldig mye verre".

Behandlingsøkt (TS)

Deltakere analysert samsvarer ikke med deltakerflyten fordi deltakeren avbrøt før det første besøket etter injeksjonen.
TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13
Endring fra baseline i siklende effektscore (DIS)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

DIS er et 10-elements spørreskjema med hvert element vurdert av forsøkspersonen for å evaluere effekten av sialoré på daglige aktiviteter (f.eks. tale, sosiale aktiviteter).

Behandlingsøkt (TS)

Analyserte deltakere samsvarer ikke med deltakerflyten fordi pasientdata ikke alltid ble registrert for hvert endepunkt ved hvert besøk.

Forsøkspersonen blir bedt om å sammenligne sin nåværende status med sitt siste studiebesøk ved å bruke en 4-punkts skala som strekker seg fra en poengsum på 1, ikke i det hele tatt til en poengsum på 4, veldig mye. Totalpoengsummen for DIS varierer fra 10 til 40. En negativ endring fra baseline indikerer et positivt klinisk resultat.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøk i uke 4, 8, 13; TS2-4-besøk i uke 4, 13

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2015

Først lagt ut (Antatt)

20. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SN-SIAL-351

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere