MYOBLOC® 治疗成人难治性流涎症的开放标签和单臂研究 (OPTIMYST)
MYOBLOC® 治疗成人受试者难治性流涎的第 3 期、长期、开放标签和单臂研究
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Dnipropetrovsk、乌克兰、49027
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Ivano-Frankivsk、乌克兰、76008
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Kharkiv、乌克兰、61068
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Lviv、乌克兰、79010
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Odesa、乌克兰、65025
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Rivne、乌克兰、33010
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Uzhhorod、乌克兰、88018
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Zaporizhzhya、乌克兰、69600
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Grodno、白俄罗斯、230017
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
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Scottsdale、Arizona、美国、85258
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Scottsdale、Arizona、美国、85259
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California
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Loma Linda、California、美国、92354
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Los Angeles、California、美国、90033
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
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Florida
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Atlantis、Florida、美国、33462
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Boca Raton、Florida、美国、33486
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Orlando、Florida、美国、32806
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Port Charlotte、Florida、美国、33980
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
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Overland Park、Kansas、美国、66211
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Maryland
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Elkridge、Maryland、美国、21075
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、美国、48334
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89145
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New Jersey
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Edison、New Jersey、美国、08818
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Ohio
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Centerville、Ohio、美国、45459
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、美国、74136
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、美国、29615
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、美国、38018
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78229
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Washington
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Kirkland、Washington、美国、98034
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Spokane、Washington、美国、99202
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Tacoma、Washington、美国、98409
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 寻求治疗至少 3 个月继发于任何疾病或与任何原因相关的麻烦性流涎，包括但不限于帕金森氏病 (PD)、成人脑瘫、肌萎缩侧索硬化 (ALS)、中风、外伤脑损伤、口腔癌和其他药物的副作用。
- 在参加研究之前能够阅读并提供书面知情同意书，或者受试者的照顾者（合法授权代表）可以提供书面知情同意书。
- 男女不限，18周岁至85周岁（含）。
- 筛选时最小未刺激唾液流速为 0.2 g/min
- 筛选时研究者的最低流口水频率和严重程度量表 (DFSS) 得分为 4。
- 根据受试者的整体健康状况和疾病预后，有能力和可用性参与长达 1 年的研究（ALS 受试者：有能力和可用性参与研究至少 6 个月）
排除标准：
- 中度至高度吸入风险将排除参与本研究。 调查员判断吸入风险通过放置 PEG 管或 G 管进行营养支持得到令人满意控制的受试者有资格参与。
- 呼吸用力肺活量 (FVC) < 预测值的 20%
- 在筛选前 24 周内在本研究中确定用于治疗的唾液腺中的先前 A 型或 B 型肉毒杆菌毒素治疗。 在本研究中未选择用于治疗的其他解剖区域的先前 A 型或 B 型肉毒杆菌毒素治疗不是排他性的，但必须在筛选前至少 12 周发生
- 如果研究者认为受试者对先前的肉毒杆菌毒素治疗没有反应，则应将受试者排除在外。 在整个研究过程中（从签署知情同意书到受试者参与完成），受试者不应接受也没有任何接受任何肉毒杆菌毒素治疗的计划，研究药物 (MYOBLOC) 除外。
- 伴随使用或在筛选后 5 个半衰期内暴露氨基糖苷类抗生素、箭毒样药物或其他干扰神经肌肉功能的药物
- 先前的唾液腺手术
- Coumadin®（华法林）或类似抗凝药物的当前治疗或研究期间任何时间的治疗。 抗血小板药物不是特别排他性的
- 任何有临床意义的神经系统疾病的证据
- 怀孕或哺乳
- 在研究期间预期或预定的手术。 PEG 管/G 管可在研究期间的任何时间放置以提供营养支持，并且不会将受试者排除在继续研究参与之外。
- 筛选前 6 个月内的大手术（需要全身麻醉，PEG 管/G 管放置除外）。
- 流涎治疗注射部位当前感染
- 目前或过去 6 个月内有吸毒或酗酒史
- 在筛选后 30 天内或参与本研究期间参与另一项临床药物、设备或生物制剂研究
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MYOBLOC 注射液
经过筛选期（最多 21 天）后，满足所有资格标准的受试者可以在 1 年的过程中接受单剂量注射。
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在筛选期（最多 21 天）后，满足所有资格标准的受试者可以每 13 周（±2 周）接受单剂量注射 3,500 单位的 MYOBLOC，通过注射到下颌下腺和腮腺进行总共 4 次治疗。
受试者将在第 4、8、13、17、26、30、39、43 和 52 周接受安全性和有效性评估，电话随访将在第 21、34 和 47 周进行
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率、严重性、严重性和因果关系评估
大体时间：每个 TS 在第 4 周和第 13 周的总访问量；包括第 8 周访问 TS1
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与研究药物相关的 TEAE 包括分类为可能、可能和肯定相关的 TEAE。 疗程 (TS) |
每个 TS 在第 4 周和第 13 周的总访问量；包括第 8 周访问 TS1
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特别关注的不良事件的发生 (AESI)
大体时间：每个 TS 在第 4 周和第 13 周的总访问量；包括第 8 周访问 TS1
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疗程 (TS) AESI 包括：吸入、吸入性肺炎、窒息和吞咽困难。 |
每个 TS 在第 4 周和第 13 周的总访问量；包括第 8 周访问 TS1
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哥伦比亚自杀评定量表 (C-SSRS)：自杀意念、行为评分和强度评分
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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分析的参与者与参与者流程不匹配，因为一名参与者在第一次注射后就诊前中断。 根据协议，参与者只需要完成两次治疗，最多允许进行 4 次治疗。 除了在治疗阶段 2 和/或 3（2500 U 至 3000 U）中剂量减少的 13 名受试者外，所有受试者均接受 3500 U 剂量。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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牙科不良事件的发生
大体时间：每个 TS 在第 4 周和第 13 周的总访问量；包括第 8 周访问 TS1
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疗程 (TS)
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每个 TS 在第 4 周和第 13 周的总访问量；包括第 8 周访问 TS1
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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未受刺激的唾液流速 (USFR) 相对于基线的变化：第 1-4 次治疗
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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对于第 2-4 次治疗，相对于基线的变化是使用前一次治疗的第 13 周值作为新基线计算的。 第 8 周仅在第 1 次治疗中进行评估。 疗程 (TS) Participants Analyzed 与 Participant Flow 不匹配，因为并非总是在每次访问时为每个端点捕获患者数据。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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严重性临床总体印象 (CGI-S) 相对于基线的变化
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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CGI-S 将用于以 7 分制记录疾病（流涎）的严重程度，范围从 1 分“正常”到 7 分“病情最严重的患者”。 疗程 (TS) 分析的参与者与参与者流程不匹配，因为参与者在第一次注射后就诊之前就停止了。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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变化的临床整体印象 (CGI-C)
大体时间：TS1 在第 4、8、13 周访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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CGI-C 将用于记录疾病（流涎）的变化或改善，评分范围从 1 分（“非常好”）到 7 分（“非常差”）的 7 分制。 分析的参与者与参与者流程不匹配，因为参与者在第一次注射后就诊之前就停止了。 疗程 (TS) |
TS1 在第 4、8、13 周访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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由训练有素的评估员 (DFSS-I) 执行的流口水频率和严重程度量表相对于基线的变化
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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DFSS 将用于评估流口水的频率和严重程度，采用 5 分制，范围从 1 分（干燥从不流口水）到 5 分（大量穿衣服手托盘物品变湿）。 流口水频率将以 4 分制进行评估，范围从 1 分，从不流口水到 4 分，不断流口水。 疗程 (TS) 分析的参与者与参与者流程不匹配，因为参与者在第一次注射后就诊之前就停止了。 将严重性分数和频率分数相加以创建 DFSS 总分（范围 2-9）。 从基线减少表示改善。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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受试者执行的流口水频率和严重程度量表相对于基线的变化 (DFSS-S)
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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DFSS 将用于评估流口水的频率和严重程度，采用 5 分制，范围从 1 分（干燥从不流口水）到 5 分（大量穿衣服手托盘物品变湿）。 流口水频率将以 4 分制进行评估，范围从 1 分，从不流口水到 4 分，不断流口水。 疗程 (TS) Participants Analyzed 与 Participant Flow 不匹配，因为并非总是在每次访问时为每个端点捕获患者数据。 将严重性分数和频率分数相加以创建 DFSS 总分（范围 2 -9）。 从基线减少表示改善。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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患者总体严重性印象 (PGI-S) 相对于基线的变化
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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受试者将使用 PGI-S 量表对他/她的疾病（流涎）的严重程度进行评分，评分范围从 1 分“正常”到 7 分“最严重”恶劣地”。 疗程 (TS) 分析的参与者与参与者流程不匹配，因为参与者在第一次注射后就诊之前就停止了。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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患者整体印象变化 (PGI-C)
大体时间：TS1 在第 4、8、13 周访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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受试者将使用 PGI-C 量表对他/她的疾病（流涎）症状的变化进行评分，评分范围从 1 分“非常好”到 7 分，“非常糟糕”。 疗程 (TS) 分析的参与者与参与者流程不匹配，因为参与者在第一次注射后就诊之前就停止了。 |
TS1 在第 4、8、13 周访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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流口水影响评分 (DIS) 相对于基线的变化
大体时间：每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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DIS 是一份包含 10 个项目的问卷，每个项目都由受试者评分，以评估流涎对日常活动（例如，言语、社交活动）的影响。 疗程 (TS) Participants Analyzed 与 Participant Flow 不匹配，因为并非总是在每次访问时为每个端点捕获患者数据。 受试者被要求使用 4 分制将他们目前的状态与上次研究访视进行比较，范围从 1 分，完全没有到 4 分，非常多。 DIS 总分介于 10 到 40 之间。 相对于基线的负变化表示积极的临床结果。 |
每个 TS 的基线（第 1 天）如下：第 4、8、13 周的 TS1 访问；第 4、13 周的 TS2-4 访问
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Jonathan Rubin, PhD、Supernus Pharmaceuticals, Inc.
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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