Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label en eenarmige studie van MYOBLOC® bij de behandeling van lastige sialorroe bij volwassenen (OPTIMYST)

31 maart 2026 bijgewerkt door: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Een fase 3, langlopend, open-label en eenarmig onderzoek van MYOBLOC® bij de behandeling van lastige sialorroe bij volwassen proefpersonen

Multicenter, open-label, poliklinische studie naar de veiligheid en effectiviteit van herhaalde doses MYOBLOC gedurende een periode van 1 jaar bij volwassen proefpersonen met lastige sialorroe.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multicenter, open-label, poliklinische studie naar de veiligheid en effectiviteit van herhaalde doses MYOBLOC gedurende een periode van 1 jaar bij volwassen proefpersonen met lastige sialorroe. Het primaire doel is het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van MYOBLOC-behandelingen (intraglandulair toegediend als een enkele totale dosis van 3.500 eenheden) elke 13 weken gedurende een maximaal mogelijke duur van 1 jaar bij volwassen proefpersonen met lastige sialorroe. Het secundaire doel is om de omvang van de therapeutische respons van MYOBLOC (intraglandulair toegediend als een enkele totale dosis van 3.500 eenheden) te beoordelen met behulp van effectiviteitsbeoordelingen die worden uitgevoerd met tussenpozen na behandelingen om de 13 weken gedurende een maximaal mogelijke duur van 1 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

187

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Oekraïne
      • Dnipropetrovsk, Oekraïne, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Oekraïne, 76008
      • Kharkiv, Oekraïne, 61068
      • Lviv, Oekraïne, 79010
      • Odesa, Oekraïne, 65025
      • Rivne, Oekraïne, 33010
      • Uzhhorod, Oekraïne, 88018
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69600
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Verenigde Staten, 33462
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Verenigde Staten, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Verenigde Staten, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Verenigde Staten, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98409
  • Wit-Rusland
      • Grodno, Wit-Rusland, 230017

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Behandeling zoeken voor lastige sialorroe gedurende ten minste 3 maanden die secundair is aan een aandoening of verband houdt met een oorzaak, inclusief maar niet beperkt tot de ziekte van Parkinson (PD), hersenverlamming bij volwassenen, amyotrofische laterale sclerose (ALS), beroerte, traumatische hersenletsel, mondkanker en bijwerkingen van andere medicijnen.
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te lezen en te geven vóór inschrijving voor het onderzoek, of de verzorger van de proefpersoon (wettelijk bevoegde vertegenwoordiger) kan schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.
  • Man of vrouw, 18 tot 85 jaar (inclusief).
  • Minimale ongestimuleerde speekselstroomsnelheid van 0,2 g/min bij screening
  • Minimum Investigator's Drooling Frequency and Severity Scale (DFSS) score van 4 bij screening.
  • Mogelijkheid en beschikbaarheid om gedurende maximaal 1 jaar deel te nemen aan de studie (ALS-proefpersonen: mogelijkheid en beschikbaarheid om gedurende ten minste 6 maanden aan de studie deel te nemen), op basis van de algehele gezondheid van de proefpersoon en ziekteprognose

Uitsluitingscriteria:

  • Een matig tot hoog risico op aspiratie zal deelname aan dit onderzoek uitsluiten. Proefpersonen van wie het risico op aspiratie volgens de onderzoeker voldoende onder controle is door plaatsing van een PEG-buis of G-buis voor voedingsondersteuning, komen in aanmerking voor deelname.
  • Respiratoire geforceerde vitale capaciteit (FVC) van <20% van voorspeld
  • Voorafgaande behandeling met botulinumtoxine type A of B in de speekselklier(en) die in dit onderzoek voor behandeling zijn geïdentificeerd binnen 24 weken vóór de screening. Eerdere behandeling met botulinumtoxine type A of B in andere anatomische regio's die niet zijn geselecteerd voor behandeling in dit onderzoek is niet exclusief, maar moet ten minste 12 weken vóór de screening hebben plaatsgevonden
  • Proefpersonen moeten worden uitgesloten als, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon niet reageerde op eerdere behandeling met botulinumtoxine. Proefpersonen mogen gedurende het gehele verloop van het onderzoek geen andere behandeling met botulinumtoxine krijgen, behalve het onderzoeksgeneesmiddel (MYOBLOC) (vanaf het moment dat de geïnformeerde toestemming is ondertekend totdat de deelname van de proefpersoon is voltooid).
  • Gelijktijdig gebruik, of blootstelling binnen 5 halfwaardetijden na screening, van aminoglycoside-antibiotica, curare-achtige middelen of andere middelen die de neuromusculaire functie verstoren
  • Eerdere speekselklieroperatie
  • Huidige behandeling of behandeling op enig moment tijdens het onderzoek met Coumadin® (warfarine) of soortgelijke antistollingsmiddelen. Bloedplaatjesaggregatieremmers zijn niet specifiek uitsluitend
  • Bewijs van een klinisch significante neurologische aandoening
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Verwachte of geplande operatie tijdens de studieperiode. Een PEG-sonde/G-sonde kan op elk moment tijdens het onderzoek worden geplaatst voor voedingsondersteuning en zal de proefpersoon niet uitsluiten van verdere deelname aan het onderzoek.
  • Grote operatie (waarvoor algehele anesthesie nodig is, behalve plaatsing van PEG-buis/G-buis) in de afgelopen 6 maanden vóór de screening.
  • Huidige infectie op de injectieplaats(en) voor de behandeling van sialorroe
  • Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik momenteel of in de afgelopen 6 maanden
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek naar geneesmiddelen, apparaten of biologische agentia binnen 30 dagen na screening of tijdens deelname aan dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MYOBLOC-injectie
Na een screeningperiode (tot 21 dagen) kunnen proefpersonen die aan alle geschiktheidscriteria voldoen in de loop van 1 jaar injecties met een enkele dosis krijgen.
Geneesmiddel: MYOBLOC
Na een screeningperiode (maximaal 21 dagen) kunnen proefpersonen die aan alle toelatingscriteria voldoen elke 13 weken (± 2 weken) eenmalige dosis injecties van 3.500 eenheden MYOBLOC krijgen voor in totaal 4 behandelingen via injecties in de submandibulaire en oorspeekselklieren. Proefpersonen ondergaan veiligheids- en effectiviteitsbeoordelingen in week 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 en 52, en telefonische follow-up vindt plaats in week 21, 34 en 47
Andere namen:
  • rimabotulinumtoxineB
  • botulinetoxine type B

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorkomen, ernst, ernst en causaliteitsbeoordeling van de behandeling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tijdsspanne: Bezoeken in week 4 en 13 gecombineerd voor elke TS; inclusief bezoek in week 8 voor TS1

TEAE's gerelateerd aan studiemedicatie omvatten TEAE's die zijn geclassificeerd als Mogelijk, Waarschijnlijk en Zeker gerelateerd.

Behandelsessie (TS)
Bezoeken in week 4 en 13 gecombineerd voor elke TS; inclusief bezoek in week 8 voor TS1
Voorkomen van ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Bezoeken in week 4 en 13 gecombineerd voor elke TS; inclusief bezoek in week 8 voor TS1

Behandelsessie (TS)

AESI omvat: aspiratie, aspiratiepneumonie, verstikking en dysfagie.
Bezoeken in week 4 en 13 gecombineerd voor elke TS; inclusief bezoek in week 8 voor TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): zelfmoordgedachten, gedragsscores en intensiteitsscores
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat één deelnemer stopte voorafgaand aan het eerste bezoek na de injectie.

Volgens het protocol hoefden deelnemers slechts twee behandelsessies te voltooien met een maximum van vier behandelsessies.

Alle proefpersonen kregen doses van 3500 E, behalve 13 proefpersonen die lagere doses hadden tijdens behandelingssessie 2 en/of 3 (2500 E tot 3000 E).
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Optreden van tandheelkundige bijwerkingen
Tijdsspanne: Bezoeken in week 4 en 13 gecombineerd voor elke TS; inclusief bezoek in week 8 voor TS1
Behandelsessie (TS)
Bezoeken in week 4 en 13 gecombineerd voor elke TS; inclusief bezoek in week 8 voor TS1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in niet-gestimuleerde speekselstroomsnelheid (USFR): behandelingssessies 1-4
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

Voor behandelsessies 2-4 wordt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde berekend met de waarde van week 13 van de vorige behandelsessie als de nieuwe uitgangswaarde. Week 8 werd alleen beoordeeld in behandelsessie 1.

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat patiëntgegevens niet altijd voor elk eindpunt bij elk bezoek werden vastgelegd.
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Verandering ten opzichte van baseline in klinische globale indruk van ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

CGI-S zal worden gebruikt om de ernst van de ziekte (sialorroe) vast te leggen op een 7-puntsschaal variërend van een score van 1, "normaal" tot een score van 7, "bij de meest extreem zieke patiënten".

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat de deelnemer stopte voorafgaand aan het eerste bezoek na de injectie.
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Klinische globale indruk van verandering (CGI-C)
Tijdsspanne: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

CGI-C zal worden gebruikt om verandering of verbetering van ziekte (sialorroe) vast te leggen op een 7-puntsschaal die loopt van een score van 1, "zeer veel verbeterd" tot een score van 7, "zeer veel slechter".

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat de deelnemer stopte voorafgaand aan het eerste bezoek na de injectie.

Behandelsessie (TS)
TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Verandering ten opzichte van baseline in kwijlenfrequentie en ernstschaal uitgevoerd door getrainde beoordelaar (DFSS-I)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

De DFSS zal worden gebruikt om de frequentie en ernst van kwijlen te beoordelen op een 5-puntsschaal variërend van een score van 1, droog kwijlt nooit tot een score van 5, overvloedige kleding, handenbak, objecten worden nat. De frequentie van kwijlen wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal gaande van een score van 1, kwijlt nooit tot een score van 4, kwijlt constant.

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat de deelnemer stopte voorafgaand aan het eerste bezoek na de injectie.

De ernstscore en frequentiescore worden bij elkaar opgeteld om de DFSS-totaalscore te creëren (bereik 2-9). Een afname ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Verandering ten opzichte van baseline in kwijlen frequentie en ernstschaal uitgevoerd door proefpersoon (DFSS-S)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

De DFSS zal worden gebruikt om de frequentie en ernst van kwijlen te beoordelen op een 5-puntsschaal variërend van een score van 1, droog kwijlt nooit tot een score van 5, overvloedige kleding, handenbak, objecten worden nat. De frequentie van kwijlen wordt beoordeeld op een 4-puntsschaal gaande van een score van 1, kwijlt nooit tot een score van 4, kwijlt constant.

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat patiëntgegevens niet altijd voor elk eindpunt bij elk bezoek werden vastgelegd.

De ernstscore en frequentiescore worden bij elkaar opgeteld om de DFSS-totaalscore te creëren (bereik 2 -9). Een afname ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Verandering ten opzichte van baseline in patiënt Global Impression of Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

De proefpersoon zal de PGI-S-schaal gebruiken om de ernst van zijn/haar ziekte (sialorroe) te beoordelen op een 7-puntsschaal die loopt van een score van 1, "normaal" tot een score van 7, "een van de meest extreem ziek".

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat de deelnemer stopte voorafgaand aan het eerste bezoek na de injectie.
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Patiënt Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

De PGI-C-schaal zal door de proefpersoon worden gebruikt om de verandering in symptomen van zijn/haar ziekte (sialorroe) te beoordelen op een 7-puntsschaal variërend van een score van 1, "zeer veel verbeterd" tot een score van 7, " heel veel erger".

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat de deelnemer stopte voorafgaand aan het eerste bezoek na de injectie.
TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13
Verandering ten opzichte van baseline in kwijlen impactscore (DIS)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

De DIS is een vragenlijst met 10 items waarbij elk item door de proefpersoon wordt beoordeeld om de impact van sialorroe op dagelijkse activiteiten (bijv. Spraak, sociale activiteiten) te evalueren.

Behandelsessie (TS)

Geanalyseerde deelnemers komt niet overeen met de deelnemersstroom omdat patiëntgegevens niet altijd voor elk eindpunt bij elk bezoek werden vastgelegd.

De proefpersoon wordt gevraagd zijn huidige status te vergelijken met zijn laatste studiebezoek met behulp van een 4-puntsschaal variërend van een score van 1, helemaal niet tot een score van 4, heel veel. De DIS-totaalscore varieert van 10 tot 40. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een positief klinisch resultaat.
Basislijn (dag 1) van elke TS tot het volgende: TS1-bezoeken in week 4, 8, 13; TS2-4 Bezoeken in week 4, 13

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 november 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

20 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SN-SIAL-351

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren