Estudio abierto y de un solo brazo de MYOBLOC® en el tratamiento de la sialorrea problemática en adultos (OPTIMYST)
Un estudio de fase 3, a largo plazo, abierto y de un solo brazo de MYOBLOC® en el tratamiento de la sialorrea problemática en sujetos adultos
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Grodno, Bielorrusia, 230017
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Florida
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Atlantis, Florida, Estados Unidos, 33462
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
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Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33980
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
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Maryland
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Elkridge, Maryland, Estados Unidos, 21075
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
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New Jersey
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Edison, New Jersey, Estados Unidos, 08818
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Ohio
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Centerville, Ohio, Estados Unidos, 45459
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98409
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Dnipropetrovsk, Ucrania, 49027
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Ivano-Frankivsk, Ucrania, 76008
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Kharkiv, Ucrania, 61068
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Lviv, Ucrania, 79010
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Odesa, Ucrania, 65025
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Rivne, Ucrania, 33010
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Uzhhorod, Ucrania, 88018
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Zaporizhzhya, Ucrania, 69600
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Buscando tratamiento para la sialorrea problemática durante al menos 3 meses que se produce de forma secundaria a cualquier trastorno o relacionada con cualquier causa, incluida, entre otras, la enfermedad de Parkinson (EP), parálisis cerebral del adulto, esclerosis lateral amiotrófica (ELA), accidente cerebrovascular, enfermedad traumática lesión cerebral, cáncer oral y efectos secundarios de otros medicamentos.
- Ser capaz de leer y proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de la inscripción en el estudio, o el cuidador del sujeto (representante legalmente autorizado) puede proporcionar un consentimiento informado por escrito.
- Hombre o mujer, de 18 a 85 años de edad (inclusive).
- Tasa mínima de flujo salival no estimulado de 0,2 g/min en la selección
- Puntuación mínima de 4 en la escala de frecuencia y gravedad del babeo del investigador (DFSS) en la selección.
- Capacidad y disponibilidad para participar en el estudio durante un máximo de 1 año (sujetos con ELA: capacidad y disponibilidad para participar en el estudio durante al menos 6 meses), según la salud general del sujeto y el pronóstico de la enfermedad
Criterio de exclusión:
- Un riesgo moderado a alto de aspiración excluirá la participación en este estudio. Los sujetos cuyo riesgo de aspiración sea juzgado por el investigador como satisfactoriamente controlado mediante la colocación de una sonda PEG o una sonda G para soporte nutricional son elegibles para participar.
- Capacidad vital forzada respiratoria (FVC) de <20% de lo previsto
- Tratamiento previo con toxina botulínica tipo A o B en las glándulas salivales identificadas para el tratamiento en este estudio dentro de las 24 semanas anteriores a la selección. El tratamiento previo con toxina botulínica tipo A o B en otras regiones anatómicas no seleccionadas para el tratamiento en este estudio no es excluyente, pero debe haber ocurrido al menos 12 semanas antes de la selección.
- Los sujetos deben ser excluidos si, en opinión del investigador, el sujeto no respondió al tratamiento previo con toxina botulínica. Los sujetos no deben recibir ni tener ningún plan para recibir ningún tratamiento con toxina botulínica, que no sea el fármaco del estudio (MYOBLOC), durante todo el curso del estudio (desde el momento en que se firma el consentimiento informado hasta que se completa la participación del sujeto).
- Uso concomitante o exposición dentro de las 5 semividas posteriores a la detección de antibióticos aminoglucósidos, agentes similares al curare u otros agentes que interfieren con la función neuromuscular
- Cirugía previa de glándulas salivales
- Tratamiento actual o tratamiento en cualquier momento durante el estudio con Coumadin® (warfarina) o medicamentos anticoagulantes similares. Los medicamentos antiplaquetarios no son específicamente excluyentes.
- Evidencia de cualquier enfermedad neurológica clínicamente significativa.
- Embarazo o lactancia
- Cirugía prevista o programada durante el período de estudio. Se puede colocar una sonda PEG/G para soporte nutricional en cualquier momento durante el estudio y no excluirá al sujeto de la participación continua en el estudio.
- Cirugía mayor (que requiere anestesia general, excepto la colocación de sonda PEG/G) dentro de los 6 meses previos a la selección.
- Infección actual en el(los) sitio(s) de inyección del tratamiento de sialorrea
- Antecedentes de abuso de drogas o alcohol actualmente o en los últimos 6 meses
- Participación en otro estudio clínico de fármaco, dispositivo o agente biológico dentro de los 30 días posteriores a la selección o mientras participa en este estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inyección MYOBLOC
Después de un período de selección (hasta 21 días), los sujetos que cumplan con todos los criterios de elegibilidad pueden recibir inyecciones de dosis única en el transcurso de 1 año.
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Después de un período de selección (hasta 21 días), los sujetos que cumplan con todos los criterios de elegibilidad pueden recibir inyecciones de dosis única de 3500 Unidades de MYOBLOC cada 13 semanas (±2 semanas) para un total de 4 tratamientos a través de inyecciones en las glándulas submandibulares y parótidas.
Los sujetos se someterán a evaluaciones de seguridad y eficacia en las semanas 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 y 52, y se realizará un seguimiento telefónico en las semanas 21, 34 y 47.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de ocurrencia, gravedad, gravedad y causalidad de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Visitas en las Semanas 4 y 13 combinadas para cada TS; incluida la visita en la semana 8 para TS1
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Los TEAE relacionados con la medicación del estudio incluyen los TEAE clasificados como posiblemente, probablemente y definitivamente relacionados. Sesión de tratamiento (TS) |
Visitas en las Semanas 4 y 13 combinadas para cada TS; incluida la visita en la semana 8 para TS1
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Ocurrencia de Eventos Adversos de Especial Interés (AESI)
Periodo de tiempo: Visitas en las Semanas 4 y 13 combinadas para cada TS; incluida la visita en la semana 8 para TS1
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Sesión de tratamiento (TS) AESI incluye: Aspiración, Neumonía aspiracional, Atragantamiento y Disfagia. |
Visitas en las Semanas 4 y 13 combinadas para cada TS; incluida la visita en la semana 8 para TS1
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Escala de calificación de suicidio de Columbia (C-SSRS): Ideación suicida, puntajes de comportamiento y puntajes de intensidad
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque un participante interrumpió antes de la primera visita posterior a la inyección. Según el protocolo, los participantes solo debían completar dos sesiones de tratamiento con un máximo de 4 sesiones de tratamiento permitidas. Todos los sujetos recibieron dosis de 3500 U excepto 13 sujetos que recibieron dosis reducidas en la Sesión de tratamiento 2 y/o 3 (2500 U a 3000 U). |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Ocurrencia de eventos adversos dentales
Periodo de tiempo: Visitas en las Semanas 4 y 13 combinadas para cada TS; incluida la visita en la semana 8 para TS1
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Sesión de tratamiento (TS)
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Visitas en las Semanas 4 y 13 combinadas para cada TS; incluida la visita en la semana 8 para TS1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la tasa de flujo salival no estimulado (USFR): Sesiones de tratamiento 1-4
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Para las sesiones de tratamiento 2 a 4, el cambio desde el inicio se calcula usando el valor de la semana 13 de la sesión de tratamiento anterior como el nuevo inicio. La semana 8 solo se evaluó en la sesión de tratamiento 1. Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque los datos de los pacientes no siempre se capturaron para cada criterio de valoración en cada visita. |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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CGI-S se utilizará para registrar la gravedad de la enfermedad (sialorrea) en una escala de 7 puntos que va desde una puntuación de 1, "normal" hasta una puntuación de 7, "entre los pacientes más extremadamente enfermos". Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque el participante interrumpió antes de la primera visita posterior a la inyección. |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Impresión clínica global de cambio (CGI-C)
Periodo de tiempo: Visitas TS1 en las semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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CGI-C se utilizará para registrar el cambio o la mejora de la enfermedad (sialorrea) en una escala de 7 puntos que va desde una puntuación de 1, "mucho mejor" hasta una puntuación de 7, "mucho peor". Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque el participante interrumpió antes de la primera visita posterior a la inyección. Sesión de tratamiento (TS) |
Visitas TS1 en las semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Cambio desde el inicio en la escala de gravedad y frecuencia del babeo realizada por un evaluador capacitado (DFSS-I)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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El DFSS se utilizará para evaluar la frecuencia y la gravedad del babeo en una escala de 5 puntos que va desde una puntuación de 1, seco nunca babea hasta una puntuación de 5, abundante ropa manos bandeja objetos se mojan. La frecuencia del babeo se evaluará en una escala de 4 puntos que van desde una puntuación de 1, nunca babea hasta una puntuación de 4, constantemente babea. Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque el participante interrumpió antes de la primera visita posterior a la inyección. La puntuación de gravedad y la puntuación de frecuencia se suman para crear la puntuación total del DFSS (rango 2-9). Una disminución desde la línea de base indica una mejora. |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Cambio desde el inicio en la escala de frecuencia y gravedad del babeo realizada por el sujeto (DFSS-S)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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El DFSS se utilizará para evaluar la frecuencia y la gravedad del babeo en una escala de 5 puntos que va desde una puntuación de 1, seco nunca babea hasta una puntuación de 5, abundante ropa manos bandeja objetos se mojan. La frecuencia del babeo se evaluará en una escala de 4 puntos que van desde una puntuación de 1, nunca babea hasta una puntuación de 4, constantemente babea. Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque los datos de los pacientes no siempre se capturaron para cada criterio de valoración en cada visita. La puntuación de gravedad y la puntuación de frecuencia se suman para crear la puntuación total del DFSS (rango 2 -9). Una disminución desde la línea de base indica una mejora. |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Cambio desde el inicio en la impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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El sujeto utilizará la escala PGI-S para calificar la gravedad de su enfermedad (sialorrea) en una escala de 7 puntos que va desde una puntuación de 1, "normal" hasta una puntuación de 7, "entre las más extremas". enfermo". Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque el participante interrumpió antes de la primera visita posterior a la inyección. |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Visitas TS1 en las semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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El sujeto utilizará la escala PGI-C para calificar el cambio en los síntomas de su enfermedad (sialorrea) en una escala de 7 puntos que van desde una puntuación de 1, "muy mejorado" hasta una puntuación de 7, " mucho peor". Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque el participante interrumpió antes de la primera visita posterior a la inyección. |
Visitas TS1 en las semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Cambio desde el inicio en la puntuación de impacto de babeo (DIS)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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El DIS es un cuestionario de 10 ítems con cada ítem calificado por el sujeto para evaluar el impacto de la sialorrea en las actividades diarias (p. ej., habla, actividades sociales). Sesión de tratamiento (TS) Los participantes analizados no coinciden con el flujo de participantes porque los datos de los pacientes no siempre se capturaron para cada criterio de valoración en cada visita. Se solicita al sujeto que compare su estado actual con su última visita al estudio utilizando una escala de 4 puntos que va desde una puntuación de 1, nada hasta una puntuación de 4, mucho. La puntuación total DIS oscila entre 10 y 40. Un cambio negativo desde el inicio indica un resultado clínico positivo. |
Línea de base (Día 1) de cada TS a lo siguiente: TS1 Visitas en las Semanas 4, 8, 13; TS2-4 Visitas en las semanas 4, 13
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la Boca
- Enfermedades Estomatognáticas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades de las glándulas salivales
- Daño Cerebral Crónico
- Carrera
- Parálisis cerebral
- Sialorrea
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes contra la discinesia
- rimabotulinumtoxinaB
Otros números de identificación del estudio
- SN-SIAL-351
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
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