Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label og enkeltarmsundersøgelse af MYOBLOC® i behandling af besværlig sialorrhea hos voksne (OPTIMYST)

31. marts 2026 opdateret af: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Et fase 3, langsigtet, åbent og enkeltarmsstudie af MYOBLOC® i behandling af besværlig sialorrhea hos voksne forsøgspersoner

Multicenter, åbent, ambulant undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagne doser af MYOBLOC over en 1-års varighed hos voksne forsøgspersoner med generende sialoré.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Multicenter, åbent, ambulant undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagne doser af MYOBLOC over en 1-års varighed hos voksne forsøgspersoner med generende sialoré. Det primære mål er at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af MYOBLOC-behandlinger (indgivet intralandulært som en enkelt samlet dosis på 3.500 enheder) hver 13. uge over en maksimalt mulig varighed på 1 år hos voksne patienter med generende sialoré. Det sekundære mål er at vurdere størrelsen af ​​det terapeutiske respons af MYOBLOC (indgivet intralandulært som en enkelt samlet dosis på 3.500 enheder) ved hjælp af effektivitetsvurderinger udført med intervaller efter behandlinger hver 13. uge over en maksimalt mulig varighed på 1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Forenede Stater, 33462
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33980
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66211
    • Maryland
      • Elkridge, Maryland, Forenede Stater, 21075
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
    • New Jersey
      • Edison, New Jersey, Forenede Stater, 08818
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, Forenede Stater, 45459
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98409
  • Hviderusland
      • Grodno, Hviderusland, 230017
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49027
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76008
      • Kharkiv, Ukraine, 61068
      • Lviv, Ukraine, 79010
      • Odesa, Ukraine, 65025
      • Rivne, Ukraine, 33010
      • Uzhhorod, Ukraine, 88018
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69600

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Søger behandling for besværlig sialoré i mindst 3 måneder, der opstår sekundært til enhver lidelse eller relateret til enhver årsag, herunder, men ikke begrænset til, Parkinsons sygdom (PD), cerebral parese hos voksne, amyotrofisk lateral sklerose (ALS), slagtilfælde, traumatisk hjerneskade, mundkræft og bivirkninger af anden medicin.
  • Kunne læse og give skriftligt informeret samtykke før tilmelding til undersøgelsen, eller forsøgspersonens pårørende (lovligt autoriseret repræsentant) kan give skriftligt informeret samtykke.
  • Mand eller kvinde, 18 til 85 år (inklusive).
  • Minimum ustimuleret spytstrømningshastighed på 0,2 g/min ved screening
  • Efterforskerens minimumsscore for savlfrekvens og sværhedsgrad (DFSS) på 4 ved screening.
  • Evne og tilgængelighed til at deltage i undersøgelsen i op til 1 år (ALS-personer: evne og tilgængelighed til at deltage i undersøgelsen i mindst 6 måneder), baseret på individets generelle helbred og sygdomsprognose

Ekskluderingskriterier:

  • En moderat til høj risiko for aspiration vil udelukke deltagelse i denne undersøgelse. Forsøgspersoner, hvis risiko for aspiration vurderes af investigator til at være tilfredsstillende kontrolleret ved placering af PEG-slange eller G-rør til ernæringsmæssig støtte, er berettiget til at deltage.
  • Respiratorisk tvungen vitalkapacitet (FVC) på <20 % af forventet
  • Tidligere botulinumtoksin type A- eller B-behandling i spytkirtlerne identificeret til behandling i denne undersøgelse inden for 24 uger før screening. Forudgående botulinumtoksin type A- eller B-behandling i andre anatomiske områder, der ikke er udvalgt til behandling i denne undersøgelse, er ikke udelukkende, men skal have fundet sted mindst 12 uger før screening
  • Forsøgspersoner bør udelukkes, hvis forsøgspersonen efter investigators mening ikke reagerede på tidligere behandling med botulinumtoksin. Forsøgspersoner bør ikke modtage eller have nogen planer om at modtage nogen behandling med botulinumtoksin, bortset fra undersøgelseslægemidlet (MYOBLOC), under hele undersøgelsens forløb (fra det tidspunkt, hvor det informerede samtykke er underskrevet, indtil forsøgspersonens deltagelse er fuldstændig).
  • Samtidig brug eller eksponering inden for 5 halveringstider efter screening af aminoglykosid-antibiotika, curare-lignende midler eller andre midler, der interfererer med neuromuskulær funktion
  • Tidligere spytkirteloperation
  • Aktuel behandling eller behandling på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen med Coumadin® (warfarin) eller lignende antikoagulerende medicin. Blodpladehæmmende medicin er ikke specifikt udelukkende
  • Beviser for enhver klinisk signifikant neurologisk sygdom
  • Graviditet eller amning
  • Forventet eller planlagt operation i løbet af undersøgelsesperioden. Et PEG-rør/G-rør kan placeres til ernæringsstøtte på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen og vil ikke udelukke forsøgspersonen fra fortsat undersøgelsesdeltagelse.
  • Større operation (kræver generel anæstesi, undtagen placering af PEG-rør/G-rør) inden for de foregående 6 måneder før screening.
  • Aktuel infektion på injektionssted(er) for sialorrheabehandling
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug i øjeblikket eller inden for de foregående 6 måneder
  • Deltagelse i et andet klinisk lægemiddel-, udstyrs- eller biologisk agensundersøgelse inden for 30 dage efter screening eller under deltagelse i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MYOBLOC injektion
Efter en screeningsperiode (op til 21 dage) kan forsøgspersoner, der opfylder alle berettigelseskriterier, modtage enkeltdosisinjektioner i løbet af 1 år.
Medicin: MYOBLOC
Efter en screeningsperiode (op til 21 dage) kan forsøgspersoner, der opfylder alle berettigelseskriterier, modtage enkeltdosisinjektioner på 3.500 enheder MYOBLOC hver 13. uge (±2 uger) i i alt 4 behandlinger via injektioner i submandibulære og parotiskirtler. Forsøgspersoner vil gennemgå sikkerheds- og effektivitetsvurderinger i uge 4, 8, 13, 17, 26, 30, 39, 43 og 52, og telefonopfølgning vil finde sted i uge 21, 34 og 47
Andre navne:
  • rimabotulinumtoxinB
  • botulinumtoksin type B

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, alvorlighed, sværhedsgrad og kausalitetsvurdering af behandlings-emergent adverse hændelser (TEAE)
Tidsramme: Besøg i uge 4 og 13 kombineret for hver TS; inklusive besøg i uge 8 for TS1

TEAE'er relateret til undersøgelsesmedicin inkluderer TEAE'er, der er klassificeret som muligvis, sandsynligt og bestemt relateret.

Behandlingssession (TS)
Besøg i uge 4 og 13 kombineret for hver TS; inklusive besøg i uge 8 for TS1
Forekomst af uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Besøg i uge 4 og 13 kombineret for hver TS; inklusive besøg i uge 8 for TS1

Behandlingssession (TS)

AESI omfatter: Aspiration, Aspirationslungebetændelse, Kvælning og Dysfagi.
Besøg i uge 4 og 13 kombineret for hver TS; inklusive besøg i uge 8 for TS1
Columbia Suicide Rating Scale (C-SSRS): Selvmordstanker, adfærdsscore og intensitetsscore
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi en deltager afbrød behandlingen før det første besøg efter injektion.

I henhold til protokol skulle deltagerne kun gennemføre to behandlingssessioner med maksimalt 4 behandlingssessioner tilladt.

Alle forsøgspersoner modtog 3500 U-doser undtagen 13 forsøgspersoner, som havde nedsatte doser ved behandlingssession 2 og/eller 3 (2500 U til 3000 U).
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Forekomst af uønskede tandhændelser
Tidsramme: Besøg i uge 4 og 13 kombineret for hver TS; inklusive besøg i uge 8 for TS1
Behandlingssession (TS)
Besøg i uge 4 og 13 kombineret for hver TS; inklusive besøg i uge 8 for TS1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i ustimuleret spytstrømningshastighed (USFR): Behandlingssessioner 1-4
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

For behandlingssessioner 2-4 beregnes ændringen fra baseline ved at bruge uge 13-værdien fra den forrige behandlingssession som den nye baseline. Uge 8 blev kun vurderet i behandlingssession 1.

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi patientdata ikke altid blev registreret for hvert endepunkt ved hvert besøg.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

CGI-S vil blive brugt til at registrere sværhedsgraden af ​​sygdommen (sialorrhea) på en 7-trins skala, der spænder fra en score på 1, "normal" til en score på 7, "blandt de mest ekstremt syge patienter".

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi deltageren afbrød behandlingen før det første besøg efter injektion.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Klinisk globalt indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

CGI-C vil blive brugt til at registrere ændring eller forbedring af sygdom (sialorrhea) på en 7-trins skala, der spænder fra en score på 1, "meget forbedret" til en score på 7, "meget værre".

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi deltageren afbrød behandlingen før det første besøg efter injektion.

Behandlingssession (TS)
TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Ændring fra baseline i savlen frekvens og sværhedsgrad skala udført af uddannet assessor (DFSS-I)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

DFSS vil blive brugt til at vurdere hyppigheden og sværhedsgraden af ​​savlen på en 5-punkts skala, der spænder fra en score på 1, tør savler aldrig til en score på 5, og rigelige tøjhåndsbakker bliver våde. Savlfrekvens vil blive vurderet på en 4-trins skala, der går fra en score på 1, savler aldrig til en score på 4, savler konstant.

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi deltageren afbrød behandlingen før det første besøg efter injektion.

Sværhedsgraden og frekvensscoren summeres sammen for at skabe den samlede DFSS-score (interval 2-9). Et fald fra baseline indikerer forbedring.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Ændring fra baseline i savlen frekvens og sværhedsgrad skala udført af emne (DFSS-S)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

DFSS vil blive brugt til at vurdere hyppigheden og sværhedsgraden af ​​savlen på en 5-punkts skala, der spænder fra en score på 1, tør savler aldrig til en score på 5, og rigelige tøjhåndsbakker bliver våde. Savlfrekvens vil blive vurderet på en 4-trins skala, der går fra en score på 1, savler aldrig til en score på 4, savler konstant.

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi patientdata ikke altid blev registreret for hvert endepunkt ved hvert besøg.

Sværhedsgraden og frekvensscoren summeres sammen for at skabe den samlede DFSS-score (interval 2-9). Et fald fra baseline indikerer forbedring.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Ændring fra baseline i patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

PGI-S skalaen vil blive brugt af forsøgspersonen til at vurdere sværhedsgraden af ​​hans/hendes sygdom (sialorrhea) på en 7-trins skala, der spænder fra en score på 1, "normal" til en score på 7, "blandt de mest ekstremt syg".

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi deltageren afbrød behandlingen før det første besøg efter injektion.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

PGI-C skalaen vil blive brugt af forsøgspersonen til at vurdere ændringen i symptomer på hans/hendes sygdom (sialorrhea) på en 7-trins skala fra en score på 1, "meget forbedret" til en score på 7, " meget værre".

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi deltageren afbrød behandlingen før det første besøg efter injektion.
TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13
Ændring fra baseline i savlende effektscore (DIS)
Tidsramme: Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

DIS er et spørgeskema med 10 punkter, hvor hvert emne vurderes af emnet for at evaluere virkningen af ​​sialorrhea på daglige aktiviteter (f.eks. tale, sociale aktiviteter).

Behandlingssession (TS)

Analyserede deltagere matcher ikke deltagerflowet, fordi patientdata ikke altid blev registreret for hvert endepunkt ved hvert besøg.

Forsøgspersonen anmodes om at sammenligne deres nuværende status med deres sidste studiebesøg ved hjælp af en 4-trins skala, der spænder fra en score på 1, slet ikke til en score på 4, meget. DIS samlede score spænder fra 10 til 40. En negativ ændring fra baseline indikerer et positivt klinisk resultat.
Baseline (dag 1) for hver TS til følgende: TS1-besøg i uge 4, 8, 13; TS2-4-besøg i uge 4, 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Jonathan Rubin, PhD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. november 2015

Først opslået (Anslået)

20. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SN-SIAL-351

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sialorrhea

Kliniske forsøg med MYOBLOC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner