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クッシング症候群における内分泌性心筋症:サイクリックGMP PDE5阻害剤に対する反応 (ERGO)

2023年5月12日 更新者:Andrea M. Isidori

内分泌性心筋症のリモデリングにおける新たな洞察に関する研究:クッシング症候群における環状GMPホスホジエステラーゼ5Aの慢性阻害に応答した心筋内、分子および神経内分泌の評価

クッシング症候群 (CS) 心筋症の病態生理学はまだ不明であり、具体的な治療法は示されていません。 ホスホジエステラーゼ 5A 型 (PDE5A) 阻害のプラスの影響は、いくつかの心筋症モデルおよび 2 型糖尿病による内分泌性心筋症モデルにおいてすでに実証されています。 この糖尿病性心筋症患者では、心臓の動態、形状、およびパフォーマンスパラメータの改善と、外来での胴囲測定値の減少が実証されました。

これは、クッシング症候群心筋症に対するタダラフィル 20 mg の 5 か月投与後の心臓のリモデリングと性能の変化、代謝/免疫学的/分子パラメータを評価した最初の研究です。 提案された研究では、ホスホジエステラーゼ 5A 阻害が抗リモデリング薬の新たな標的になり得るかどうかをテストし、このクラスの薬剤によって影響を受ける分子経路と、クッシング症候群心筋症の早期診断のための循環マーカー (miRNA) のネットワークを発見する予定です。

研究者らは次のような仮説を立てています。

  • シグナル分子cGMPおよびcAMPは、この内分泌性心筋症モデルに関連する肥大性/線維化誘発の根底にある可能性があり、cGMPシグナル伝達経路を活性化するPDE5の慢性阻害がCSによる心臓リモデリングを改善する可能性がある。
  • PDE5 阻害は脂肪分解制御に役割を果たしている可能性があります。
  • 神経内分泌(例、 ナトリウム利尿ペプチド)および代謝マーカーおよびケモカイン(例、ナトリウム利尿ペプチド) MCP-1、TGF-β) は CS における左心室リモデリングに関連している可能性があります。
  • 神経内分泌があります(例: ナトリウム利尿ペプチド)、代謝マーカーおよびケモカイン(例: MCP-1、TGF-β) CS における心疾患に関連。
  • miRNA 発現 [miR-208a、499、1、133、126、29、233、222、4454] は、CS における左心室リモデリングに関連している可能性があります。

調査の概要

詳細な説明

クッシング症候群(CS)心筋症の作用機序と進化的進行はまだ十分に解明されておらず、具体的な治療法も特定されていません。 私たちの研究は、心臓の動態およびパフォーマンスパラメータ(タグ付けされた心臓磁気共鳴画像)、線維症(T1マッピング技術)の測定の観点からCS心筋症を特徴付けることを目的としています。 私たちの研究では、現在のガイドラインで認められているCS治療とは無関係に心肥大および/または拡張機能障害を発症したCS治療患者において、PDE5A阻害が抗リモデリング薬の新たな標的となり得るかどうかを評価する。 研究者らはまた、PDE5Ai の潜在的な作用機序、すなわち心臓組織に直接作用する場合、および他の二次経路にも作用する場合(血管、内皮、または代謝マーカーの分析)も調査する予定です。

学際的なアプローチにより、心血管 (NT-ProBNP、TGFb、MCP1) および代謝指標、酸化ストレス マーカー (iNOS、COX2、ROS、RANTES) および miRNA のクラスターを特定することが可能になります。これらの変動は、測定された CS 心筋症パラメーターとともに分析されます。 CMR および 2D 心エコー検査。

主な目的は、タグ付け技術および造影剤を用いたシネ心臓磁気共鳴(CMR)および/または組織ドップラーイメージングおよびスペックルを用いた2D心エコー検査において、左心室(LV)リモデリング(運動学的パラメータおよび形状パラメータ)に対するPDE5Aiの効果を評価することである。 CS心筋症患者の追跡

二次的な目的:

  • ベースラインおよびPDE5Ai投与後のT1マッピングCMRにおけるLV線維症に対するPDE5Aiの効果を測定する。
  • ベースラインおよびPDE5Ai投与後のシネCMRおよび組織ドップラーイメージングおよびスペックル追跡による2D心エコー検査での心臓性能に対するPDE5Aiの効果を測定する。
  • 循環心臓炎症性代謝内皮分子マーカーの効果 PDE5Ai を測定する
  • 骨や体組成への影響​​を測定する

患者は時間0でスクリーニングされます。フォローアップ訪問は、治療中は5か月間、および治療終了後は1か月間4週間ごとに行われます。

診断手順には次のものが含まれます。

  • 身体測定パラメータ(体重、腹囲、腰囲)およびバイタルサイン(血圧、心拍数)の測定を伴う身体検査。
  • グルコースおよび脂質代謝、肝臓、腎臓、造血および凝固機能、甲状腺ホルモンおよびアンドロゲンホルモン、ACTHおよびUFC、炎症パラメーター(サイトカイン、単球亜集団)およびマイクロRNAを評価するための採血。
  • SF36、FSFI (女性)、IEFF、IPSS (男性) アンケート。
  • 心臓検査、心電図、心エコー図。
  • DEXA による MOC。
  • 心臓の造影を強化した磁気共鳴画像法 (MRI): 心臓の線維化を評価するための T1 マッピング。運動パラメータ(ねじれ)を評価するためのタグ付け。

これはパイロット研究の概念実証であり、CS 心筋症における心臓リモデリングに対する PDE5Ai の効果を検出するには 10 人の患者で十分です。 CS の複雑さとそれに関連する神経精神医学的関与により 80% が研究から脱落すると推定され、18 人の CS 患者が登録される予定です。

すべての変数が正規性についてテストされます。 統計分析は SPSS 18.0 を使用して実行されます。 治療前後の比較はノンパラメトリックウィルコクソン検定により行われます。 研究者は、χ2 検定またはフィッシャーの直接確率検定によって測定された効果の蔓延の信頼区間を計算します。 相関関係は Rho di Spearman によって実行されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢>18歳;
  • -以前にクッシング症候群(CS)と診断され、現在のガイドラインに従って外科的および/または臨床的に治療され、過去3か月以内にCS疾患のパラメーターが安定しており、付随的に心肥大および/または拡張機能障害が発症した患者(男性および女性) CSケアとは独立しており、2D心エコー検査によって検出されます。
  • 尿中遊離コルチゾール(UFC)レベルが性別および年齢ともに正常範囲内であること。
  • 正常な血圧またはコントロールされた高血圧

除外基準:

  • チアゾリジンジオンまたはスピロノラクトンの使用。硝酸塩、ドキサゾシン、テラゾシン、プラゾシン。
  • PDE5 阻害剤の現在使用または以前の使用(少なくとも 2 か月以内に洗い流す)。
  • 先天性または弁膜症性心筋症;
  • 最近の虚血性心疾患または心筋梗塞(MI)後の血行再建。
  • タダラフィル使用の禁忌(タダラフィルに対する過敏症、硝酸塩の使用、不安定狭心症や重度の心不全などの重度の心血管障害、重度の肝障害、血圧<90/50 mmHg、最近の脳卒中や心筋梗塞の病歴、既知の遺伝性変性網膜疾患など)網膜色素変性症として);
  • CMRに対する禁忌。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:タダラフィル
タダラフィル 20 mg を 1 日 1 回、3 か月間経口摂取
タダラフィル 20 mg を 1 日 1 回、3 か月間経口摂取
他の名前:
  • シアリス

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
左心室ねじれの変化(°)
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
心臓磁気共鳴法で評価した左心室ねじれ(°)の変化
ベースラインと治療後 3 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心臓の歪みの変化(σ - 縦短縮率:歪み%)
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
心臓磁気共鳴法による心臓のひずみの変化(σ - 縦短縮:ひずみ%)
ベースラインと治療後 3 か月
心筋線維症の定量化
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
心臓磁気共鳴による T1 マッピングで評価される心筋線維症の定量化
ベースラインと治療後 3 か月
炎症指標
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
炎症指標の評価 (例: TGF-ベータ、MCP1)
ベースラインと治療後 3 か月
内皮機能マーカーの評価 内皮機能マーカーの評価
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
内皮機能マーカーの評価(ET-1、VEGFなど)
ベースラインと治療後 3 か月
NT-proBNP
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
NT-proBNP の評価
ベースラインと治療後 3 か月
酸化ストレスマーカーの評価
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
酸化ストレスマーカーの評価 (iNOS、COX2、ROS、P セレクチン、ICAM1 など)
ベースラインと治療後 3 か月
cGMP
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
CGMP の血漿レベルの評価
ベースラインと治療後 3 か月
相関分析
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
心臓磁気共鳴によって評価された心臓パラメータと生化学パラメータの相関
ベースラインと治療後 3 か月
循環マイクロRNAの評価
時間枠:ベースライン
血漿および白血球からの循環マイクロRNA(miR208、499、1、133、29、223、222、4454)の評価、およびそれらのレベルと基底ねじれ、ひずみおよび線維症との相関。
ベースライン
循環miRNAの変化
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
血漿および白血球からの循環 miRNA の変化 (miR208、499、1、133、29、223、222、4454)
ベースラインと治療後 3 か月
循環性線維化促進性および炎症促進性ケモカインの評価
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
循環性線維化促進性および炎症促進性ケモカイン (MCP-1 および TGF-β) の評価とねじれ、歪み、線維症との相関
ベースラインと治療後 3 か月
体組成
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
全身DEXAスキャンによるMOCによって評価された体組成パラメータの変化
ベースラインと治療後 3 か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Elisa Giannetta, MD - Phd、Sapienza University of Rome, Policlinico Umberto I, Department of Experimental Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年7月1日

一次修了 (実際)

2021年1月1日

研究の完了 (実際)

2021年6月1日

試験登録日

最初に提出

2015年11月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月19日

最初の投稿 (見積もり)

2015年11月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月12日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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