クッシング症候群における内分泌性心筋症:サイクリックGMP PDE5阻害剤に対する反応 (ERGO)
内分泌性心筋症のリモデリングにおける新たな洞察に関する研究:クッシング症候群における環状GMPホスホジエステラーゼ5Aの慢性阻害に応答した心筋内、分子および神経内分泌の評価
クッシング症候群 (CS) 心筋症の病態生理学はまだ不明であり、具体的な治療法は示されていません。 ホスホジエステラーゼ 5A 型 (PDE5A) 阻害のプラスの影響は、いくつかの心筋症モデルおよび 2 型糖尿病による内分泌性心筋症モデルにおいてすでに実証されています。 この糖尿病性心筋症患者では、心臓の動態、形状、およびパフォーマンスパラメータの改善と、外来での胴囲測定値の減少が実証されました。
これは、クッシング症候群心筋症に対するタダラフィル 20 mg の 5 か月投与後の心臓のリモデリングと性能の変化、代謝/免疫学的/分子パラメータを評価した最初の研究です。 提案された研究では、ホスホジエステラーゼ 5A 阻害が抗リモデリング薬の新たな標的になり得るかどうかをテストし、このクラスの薬剤によって影響を受ける分子経路と、クッシング症候群心筋症の早期診断のための循環マーカー (miRNA) のネットワークを発見する予定です。
研究者らは次のような仮説を立てています。
- シグナル分子cGMPおよびcAMPは、この内分泌性心筋症モデルに関連する肥大性/線維化誘発の根底にある可能性があり、cGMPシグナル伝達経路を活性化するPDE5の慢性阻害がCSによる心臓リモデリングを改善する可能性がある。
- PDE5 阻害は脂肪分解制御に役割を果たしている可能性があります。
- 神経内分泌(例、 ナトリウム利尿ペプチド)および代謝マーカーおよびケモカイン(例、ナトリウム利尿ペプチド) MCP-1、TGF-β) は CS における左心室リモデリングに関連している可能性があります。
- 神経内分泌があります(例: ナトリウム利尿ペプチド)、代謝マーカーおよびケモカイン(例: MCP-1、TGF-β) CS における心疾患に関連。
- miRNA 発現 [miR-208a、499、1、133、126、29、233、222、4454] は、CS における左心室リモデリングに関連している可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
クッシング症候群(CS)心筋症の作用機序と進化的進行はまだ十分に解明されておらず、具体的な治療法も特定されていません。 私たちの研究は、心臓の動態およびパフォーマンスパラメータ(タグ付けされた心臓磁気共鳴画像)、線維症(T1マッピング技術)の測定の観点からCS心筋症を特徴付けることを目的としています。 私たちの研究では、現在のガイドラインで認められているCS治療とは無関係に心肥大および/または拡張機能障害を発症したCS治療患者において、PDE5A阻害が抗リモデリング薬の新たな標的となり得るかどうかを評価する。 研究者らはまた、PDE5Ai の潜在的な作用機序、すなわち心臓組織に直接作用する場合、および他の二次経路にも作用する場合(血管、内皮、または代謝マーカーの分析)も調査する予定です。
学際的なアプローチにより、心血管 (NT-ProBNP、TGFb、MCP1) および代謝指標、酸化ストレス マーカー (iNOS、COX2、ROS、RANTES) および miRNA のクラスターを特定することが可能になります。これらの変動は、測定された CS 心筋症パラメーターとともに分析されます。 CMR および 2D 心エコー検査。
主な目的は、タグ付け技術および造影剤を用いたシネ心臓磁気共鳴(CMR)および/または組織ドップラーイメージングおよびスペックルを用いた2D心エコー検査において、左心室(LV)リモデリング(運動学的パラメータおよび形状パラメータ)に対するPDE5Aiの効果を評価することである。 CS心筋症患者の追跡
二次的な目的:
- ベースラインおよびPDE5Ai投与後のT1マッピングCMRにおけるLV線維症に対するPDE5Aiの効果を測定する。
- ベースラインおよびPDE5Ai投与後のシネCMRおよび組織ドップラーイメージングおよびスペックル追跡による2D心エコー検査での心臓性能に対するPDE5Aiの効果を測定する。
- 循環心臓炎症性代謝内皮分子マーカーの効果 PDE5Ai を測定する
- 骨や体組成への影響を測定する
患者は時間0でスクリーニングされます。フォローアップ訪問は、治療中は5か月間、および治療終了後は1か月間4週間ごとに行われます。
診断手順には次のものが含まれます。
- 身体測定パラメータ(体重、腹囲、腰囲)およびバイタルサイン(血圧、心拍数)の測定を伴う身体検査。
- グルコースおよび脂質代謝、肝臓、腎臓、造血および凝固機能、甲状腺ホルモンおよびアンドロゲンホルモン、ACTHおよびUFC、炎症パラメーター(サイトカイン、単球亜集団)およびマイクロRNAを評価するための採血。
- SF36、FSFI (女性)、IEFF、IPSS (男性) アンケート。
- 心臓検査、心電図、心エコー図。
- DEXA による MOC。
- 心臓の造影を強化した磁気共鳴画像法 (MRI): 心臓の線維化を評価するための T1 マッピング。運動パラメータ(ねじれ)を評価するためのタグ付け。
これはパイロット研究の概念実証であり、CS 心筋症における心臓リモデリングに対する PDE5Ai の効果を検出するには 10 人の患者で十分です。 CS の複雑さとそれに関連する神経精神医学的関与により 80% が研究から脱落すると推定され、18 人の CS 患者が登録される予定です。
すべての変数が正規性についてテストされます。 統計分析は SPSS 18.0 を使用して実行されます。 治療前後の比較はノンパラメトリックウィルコクソン検定により行われます。 研究者は、χ2 検定またはフィッシャーの直接確率検定によって測定された効果の蔓延の信頼区間を計算します。 相関関係は Rho di Spearman によって実行されました。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Rome、イタリア、00161
- Elisa Giannetta
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢>18歳;
- -以前にクッシング症候群(CS)と診断され、現在のガイドラインに従って外科的および/または臨床的に治療され、過去3か月以内にCS疾患のパラメーターが安定しており、付随的に心肥大および/または拡張機能障害が発症した患者(男性および女性) CSケアとは独立しており、2D心エコー検査によって検出されます。
- 尿中遊離コルチゾール(UFC)レベルが性別および年齢ともに正常範囲内であること。
- 正常な血圧またはコントロールされた高血圧
除外基準:
- チアゾリジンジオンまたはスピロノラクトンの使用。硝酸塩、ドキサゾシン、テラゾシン、プラゾシン。
- PDE5 阻害剤の現在使用または以前の使用(少なくとも 2 か月以内に洗い流す)。
- 先天性または弁膜症性心筋症;
- 最近の虚血性心疾患または心筋梗塞(MI)後の血行再建。
- タダラフィル使用の禁忌(タダラフィルに対する過敏症、硝酸塩の使用、不安定狭心症や重度の心不全などの重度の心血管障害、重度の肝障害、血圧<90/50 mmHg、最近の脳卒中や心筋梗塞の病歴、既知の遺伝性変性網膜疾患など)網膜色素変性症として);
- CMRに対する禁忌。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:タダラフィル
タダラフィル 20 mg を 1 日 1 回、3 か月間経口摂取
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タダラフィル 20 mg を 1 日 1 回、3 か月間経口摂取
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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左心室ねじれの変化(°)
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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心臓磁気共鳴法で評価した左心室ねじれ(°)の変化
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ベースラインと治療後 3 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓の歪みの変化(σ - 縦短縮率:歪み%)
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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心臓磁気共鳴法による心臓のひずみの変化(σ - 縦短縮:ひずみ%)
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ベースラインと治療後 3 か月
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心筋線維症の定量化
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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心臓磁気共鳴による T1 マッピングで評価される心筋線維症の定量化
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ベースラインと治療後 3 か月
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炎症指標
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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炎症指標の評価 (例:
TGF-ベータ、MCP1)
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ベースラインと治療後 3 か月
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内皮機能マーカーの評価 内皮機能マーカーの評価
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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内皮機能マーカーの評価(ET-1、VEGFなど)
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ベースラインと治療後 3 か月
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NT-proBNP
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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NT-proBNP の評価
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ベースラインと治療後 3 か月
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酸化ストレスマーカーの評価
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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酸化ストレスマーカーの評価 (iNOS、COX2、ROS、P セレクチン、ICAM1 など)
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ベースラインと治療後 3 か月
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cGMP
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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CGMP の血漿レベルの評価
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ベースラインと治療後 3 か月
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相関分析
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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心臓磁気共鳴によって評価された心臓パラメータと生化学パラメータの相関
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ベースラインと治療後 3 か月
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循環マイクロRNAの評価
時間枠:ベースライン
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血漿および白血球からの循環マイクロRNA(miR208、499、1、133、29、223、222、4454)の評価、およびそれらのレベルと基底ねじれ、ひずみおよび線維症との相関。
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ベースライン
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循環miRNAの変化
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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血漿および白血球からの循環 miRNA の変化 (miR208、499、1、133、29、223、222、4454)
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ベースラインと治療後 3 か月
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循環性線維化促進性および炎症促進性ケモカインの評価
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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循環性線維化促進性および炎症促進性ケモカイン (MCP-1 および TGF-β) の評価とねじれ、歪み、線維症との相関
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ベースラインと治療後 3 か月
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体組成
時間枠:ベースラインと治療後 3 か月
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全身DEXAスキャンによるMOCによって評価された体組成パラメータの変化
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ベースラインと治療後 3 か月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者:Elisa Giannetta, MD - Phd、Sapienza University of Rome, Policlinico Umberto I, Department of Experimental Medicine
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Giannetta E, Isidori AM, Galea N, Carbone I, Mandosi E, Vizza CD, Naro F, Morano S, Fedele F, Lenzi A. Chronic Inhibition of cGMP phosphodiesterase 5A improves diabetic cardiomyopathy: a randomized, controlled clinical trial using magnetic resonance imaging with myocardial tagging. Circulation. 2012 May 15;125(19):2323-33. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.111.063412. Epub 2012 Apr 11.
- Bernardo BC, Weeks KL, Pretorius L, McMullen JR. Molecular distinction between physiological and pathological cardiac hypertrophy: experimental findings and therapeutic strategies. Pharmacol Ther. 2010 Oct;128(1):191-227. doi: 10.1016/j.pharmthera.2010.04.005. Epub 2010 May 12.
- Montgomery RL, Hullinger TG, Semus HM, Dickinson BA, Seto AG, Lynch JM, Stack C, Latimer PA, Olson EN, van Rooij E. Therapeutic inhibition of miR-208a improves cardiac function and survival during heart failure. Circulation. 2011 Oct 4;124(14):1537-47. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.111.030932. Epub 2011 Sep 6.
- Fichtlscherer S, Zeiher AM, Dimmeler S. Circulating microRNAs: biomarkers or mediators of cardiovascular diseases? Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2011 Nov;31(11):2383-90. doi: 10.1161/ATVBAHA.111.226696.
- Baseler WA, Thapa D, Jagannathan R, Dabkowski ER, Croston TL, Hollander JM. miR-141 as a regulator of the mitochondrial phosphate carrier (Slc25a3) in the type 1 diabetic heart. Am J Physiol Cell Physiol. 2012 Dec 15;303(12):C1244-51. doi: 10.1152/ajpcell.00137.2012. Epub 2012 Oct 3.
- De Leo M, Pivonello R, Auriemma RS, Cozzolino A, Vitale P, Simeoli C, De Martino MC, Lombardi G, Colao A. Cardiovascular disease in Cushing's syndrome: heart versus vasculature. Neuroendocrinology. 2010;92 Suppl 1:50-4. doi: 10.1159/000318566. Epub 2010 Sep 10.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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