静脈内投与されたSBC-103の安全性、薬物動態、および薬力学/有効性を調査するための、以前に研究されたSBC-103治療未経験のMPS IIIB被験者における非盲検研究 (CL01-T)
2018年3月19日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
静脈内投与されたSBC-103の安全性、薬物動態、および薬力学/有効性を調査するための、以前に研究されたSBC-103治療未経験のMPS IIIB被験者におけるフェーズI / IIオープンラベル研究
この研究では、NGLU-CL01 研究に参加したムコ多糖症 III、タイプ B (MPS IIIB、サンフィリッポ B) の、以前に研究された SBC-103 治療を受けていない患者における SBC-103 の静脈内 (IV) 投与の安全性と忍容性を評価しました。
NGLU-CL01 研究は、磁気共鳴画像法 (MRI) および脳脊髄液/血清アルブミン指数によって構造的な脳の異常と血液脳関門 (BBB) の完全性を評価する非介入研究でした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B46NH
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
NGU-CL01研究の参加者は、NGLU-CL01-T研究に登録されました。
すべての包含基準を満たし、除外基準のいずれも満たさなかった被験者は、この研究に参加する資格がありました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SBC-103
患者は、少なくとも 12 週間、隔週で 1 回 (qow)、IV 注入により 1 mg/kg を投与されました。
個々の患者における 12 週間の安全性、忍容性、および薬力学的データを評価した後、用量は 3 mg/kg qow に増量されました。
注入は少なくとも 10 日間隔で行われ、14 日 ± 5 日ごとに投与されました。
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SBC-103 は、組み換えヒト α-N-アセチルグルコサミニダーゼ (rhNAGLU) です。
患者は低用量の SBC-103 で 12 週間開始され、その後、より高用量にエスカレートします。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SBC-103の安全性と忍容性
時間枠：計画期間はベースラインで 164 週間でしたが、研究が早期に終了したため、実際は 96 週間です。
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この研究の計画された主要評価項目は、MPS IIIB 患者における SBC-103 の安全性と忍容性でした。注入関連反応;抗薬物抗体の発生率、臨床検査、脳脊髄液所見、バイタルサイン、および以前および併用した薬物療法
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計画期間はベースラインで 164 週間でしたが、研究が早期に終了したため、実際は 96 週間です。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月15日
一次修了 (実際)
2017年8月18日
研究の完了 (実際)
2017年8月18日
試験登録日
最初に提出
2015年10月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年11月25日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月19日
最終確認日
2018年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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