Un estudio abierto en sujetos MPS IIIB sin tratamiento previo con SBC-103 previamente estudiados para investigar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica/eficacia de SBC-103 administrado por vía intravenosa (CL01-T)
19 de marzo de 2018 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Un estudio abierto de fase I/II en sujetos MPS IIIB sin tratamiento previo con SBC-103 previamente estudiados para investigar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica/eficacia de SBC-103 administrado por vía intravenosa
Este estudio evaluó la seguridad y la tolerabilidad de la administración intravenosa (IV) de SBC-103 en pacientes con mucopolisacaridosis III, tipo B (MPS IIIB, Sanfilippo B) que no habían recibido tratamiento previo con SBC-103 y que participaron en el estudio NGLU-CL01.
El estudio NGLU-CL01 fue un estudio no intervencionista que evaluó las anomalías cerebrales estructurales y la integridad de la barrera hematoencefálica (BBB) mediante resonancia magnética nuclear (RMN) y el índice de albúmina sérica/líquido cefalorraquídeo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Birmingham, Reino Unido, B46NH
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Los participantes del estudio NGU-CL01 se inscribieron en el estudio NGLU-CL01-T.
Los sujetos que cumplieron con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión fueron elegibles para participar en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SBC-103
A los pacientes se les administró 1 mg/kg por infusión IV una vez cada dos semanas (qow) durante al menos 12 semanas.
Después de la evaluación de los datos de seguridad, tolerabilidad y farmacodinámica de 12 semanas en pacientes individuales, la dosis se aumentó a 3 mg/kg qow.
Las infusiones debían tener al menos 10 días de diferencia y se administraron cada 14 días ± 5 días.
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SBC-103 es una alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante (rhNAGLU).
Los pacientes comenzaron con una dosis baja de SBC-103 durante 12 semanas y luego aumentaron a una dosis más alta.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de SBC-103
Periodo de tiempo: La duración planificada fue la línea de base de 164 semanas, pero debido a la finalización anticipada del estudio, la duración real es de 96 semanas.
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El criterio principal de valoración planificado de este estudio fue la seguridad y la tolerabilidad de SBC-103 en pacientes con MPS IIIB, medidas por Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento, incluidos los eventos adversos graves; reacciones asociadas a la infusión; incidencia de anticuerpos antidrogas, pruebas de laboratorio clínico, hallazgos de líquido cefalorraquídeo, signos vitales y medicamentos previos y concomitantes
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La duración planificada fue la línea de base de 164 semanas, pero debido a la finalización anticipada del estudio, la duración real es de 96 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de octubre de 2015
Finalización primaria (Actual)
18 de agosto de 2017
Finalización del estudio (Actual)
18 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2018
Última verificación
1 de marzo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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