一项针对先前研究过的 SBC-103 治疗初治 MPS IIIB 受试者的开放标签研究，以调查静脉注射 SBC-103 的安全性、药代动力学和药效学/疗效 (CL01-T)
2018年3月19日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
一项 I/II 期开放标签研究，在先前研究过的 SBC-103 治疗初治 MPS IIIB 受试者中调查静脉注射 SBC-103 的安全性、药代动力学和药效学/疗效
本研究评估了先前研究过的 SBC-103 初治 B 型粘多糖贮积症患者（MPS IIIB，Sanfilippo B）参与 NGLU-CL01 研究时静脉内 (IV) 给药 SBC-103 的安全性和耐受性。
NGLU-CL01研究是一项非干预性研究，通过磁共振成像（MRI）和脑脊液/血清白蛋白指数评估脑结构异常和血脑屏障（BBB）完整性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Birmingham、英国、B46NH
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
来自 NGU-CL01 研究的参与者被纳入 NGLU-CL01-T 研究。
符合所有纳入标准且不符合排除标准的受试者有资格参加本研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：SBC-103
患者每隔一周 (qow) 静脉输注一次 1 mg/kg，持续至少 12 周。
在对个别患者的 12 周安全性、耐受性和药效学数据进行评估后，剂量增加至 3 mg/kg qow。
输注至少间隔 10 天，每 14 天±5 天给药一次。
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SBC-103 是一种重组人 α-N-乙酰氨基葡糖苷酶 (rhNAGLU)。
患者开始服用低剂量的 SBC-103 12 周，然后逐渐增加至更高剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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SBC-103 的安全性和耐受性
大体时间：计划持续时间为 164 周的基线，但由于研究提前终止，实际为 96 周。
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本研究计划的主要终点是 SBC-103 在 MPS IIIB 患者中的安全性和耐受性，衡量方法是发生治疗中出现的不良事件（包括严重不良事件）的参与者人数；输液相关反应；抗药抗体的发生率、临床实验室检查、脑脊液检查结果、生命体征以及既往和合并用药
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计划持续时间为 164 周的基线，但由于研究提前终止，实际为 96 周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月15日
初级完成 (实际的)
2017年8月18日
研究完成 (实际的)
2017年8月18日
研究注册日期
首次提交
2015年10月21日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月25日
首次发布 (估计)
2015年12月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年3月19日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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