Um estudo aberto em pacientes previamente estudados com tratamento SBC-103 virgens de MPS IIIB para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica/eficácia do SBC-103 administrado por via intravenosa (CL01-T)
19 de março de 2018 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Um estudo aberto de Fase I/II em pacientes previamente estudados com tratamento SBC-103 virgens de MPS IIIB para investigar a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica/eficácia do SBC-103 administrado por via intravenosa
Este estudo avaliou a segurança e a tolerabilidade da administração intravenosa (IV) de SBC-103 em pacientes previamente estudados, sem tratamento com SBC-103, com mucopolissacaridose III, tipo B (MPS IIIB, Sanfilippo B) que participaram do estudo NGLU-CL01.
O estudo NGLU-CL01 foi um estudo não intervencional que avaliou anormalidades cerebrais estruturais e integridade da barreira hematoencefálica (BHE) por ressonância magnética (MRI) e índice de albumina sérica/líquido cefalorraquidiano.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Birmingham, Reino Unido, B46NH
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Os participantes do estudo NGU-CL01 foram inscritos no estudo NGLU-CL01-T.
Os indivíduos que preencheram todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão foram elegíveis para participar deste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SBC-103
Os pacientes receberam 1 mg/kg por infusão IV uma vez a cada duas semanas (qow) por pelo menos 12 semanas.
Após avaliação de 12 semanas de segurança, tolerabilidade e dados farmacodinâmicos em pacientes individuais, a dose foi aumentada para 3 mg/kg qow.
As infusões deveriam ter pelo menos 10 dias de intervalo e eram administradas a cada 14 dias ± 5 dias.
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SBC-103 é uma alfa-N-acetilglucosaminidase humana recombinante (rhNAGLU).
Os pacientes começaram com uma dose baixa de SBC-103 por 12 semanas e, em seguida, aumentarão para uma dose mais alta.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade do SBC-103
Prazo: A duração planejada foi de 164 semanas, mas devido ao término antecipado do estudo, a duração real é de 96 semanas.
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O objetivo primário planejado deste estudo foi a segurança e a tolerabilidade do SBC-103 em pacientes com MPS IIIB, conforme medido pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, incluindo eventos adversos graves; reações associadas à infusão; incidência de anticorpos antidrogas, exames laboratoriais clínicos, achados do líquido cefalorraquidiano, sinais vitais e medicações prévias e concomitantes
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A duração planejada foi de 164 semanas, mas devido ao término antecipado do estudo, a duração real é de 96 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Real)
18 de agosto de 2017
Conclusão do estudo (Real)
18 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
1 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de abril de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de março de 2018
Última verificação
1 de março de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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