En åpen undersøkelse i tidligere studerte, SBC-103-behandlingsnaive MPS IIIB-emner for å undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken/effektiviteten til SBC-103 administrert intravenøst (CL01-T)
19. mars 2018 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
En åpen fase I/II-studie i tidligere studerte, SBC-103-behandlingsnaive MPS IIIB-emner for å undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken/effektiviteten til SBC-103 administrert intravenøst
Denne studien evaluerte sikkerheten og toleransen ved intravenøs (IV) administrering av SBC-103 hos tidligere studerte, SBC-103-behandlingsnaive pasienter med mukopolysakkaridose III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) som deltok i NGLU-CL01-studien.
NGLU-CL01-studien var en ikke-intervensjonell studie som evaluerte strukturelle hjerneabnormiteter og blodhjernebarriere (BBB) integritet ved magnetisk resonansavbildning (MRI) og cerebrospinalvæske/serumalbuminindeks.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B46NH
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Deltakere fra NGU-CL01-studien ble registrert i NGLU-CL01-T-studien.
Forsøkspersoner som oppfylte alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene var kvalifisert til å delta i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SBC-103
Pasientene ble administrert 1 mg/kg ved IV-infusjon en gang annenhver uke (qow) i minst 12 uker.
Etter evaluering av 12-ukers sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamiske data hos individuelle pasienter, ble dosen økt til 3 mg/kg qow.
Infusjonene skulle ha minst 10 dagers mellomrom og ble administrert hver 14. dag ±5 dager.
|
SBC-103 er en rekombinant human alfa-N-acetylglukosaminidase (rhNAGLU).
Pasientene ble startet med lav dose SBC-103 i 12 uker og vil deretter eskalere til en høyere dose.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for SBC-103
Tidsramme: Planlagt varighet var baseline til 164 uker, men på grunn av tidlig avslutning av studien er faktisk 96 uker.
|
Det planlagte primære endepunktet for denne studien var sikkerhet og tolerabilitet av SBC-103 hos pasienter med MPS IIIB, målt ved antall deltakere med behandlingsutløste bivirkninger, inkludert alvorlige bivirkninger; infusjonsassosierte reaksjoner; forekomst av antistoff-antistoffer, kliniske laboratorietester, funn av cerebrospinalvæske, vitale tegn og tidligere og samtidige medisiner
|
Planlagt varighet var baseline til 164 uker, men på grunn av tidlig avslutning av studien er faktisk 96 uker.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. oktober 2015
Primær fullføring (Faktiske)
18. august 2017
Studiet fullført (Faktiske)
18. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. november 2015
Først lagt ut (Anslag)
1. desember 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. april 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2018
Sist bekreftet
1. mars 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .