Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie z udziałem wcześniej badanych pacjentów z MPS IIIB nieleczonych SBC-103 w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki/skuteczności SBC-103 podawanego dożylnie (CL01-T)

19 marca 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy I/II z udziałem wcześniej badanych pacjentów z MPS IIIB nieleczonych SBC-103 w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki/skuteczności SBC-103 podawanego dożylnie

W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo i tolerancję dożylnego (IV) podawania SBC-103 wcześniej badanym pacjentom nieleczonym wcześniej SBC-103 z mukopolisacharydozą typu III typu B (MPS IIIB, Sanfilippo B), którzy uczestniczyli w badaniu NGLU-CL01. Badanie NGLU-CL01 było badaniem nieinterwencyjnym, w którym oceniano nieprawidłowości strukturalne mózgu i integralność bariery krew-mózg (BBB) ​​za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i wskaźnika albuminy płynu mózgowo-rdzeniowego/surowicy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Uczestnicy badania NGU-CL01 zostali włączeni do badania NGLU-CL01-T. Pacjenci, którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, kwalifikowali się do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SBC-103
Pacjentom podawano 1 mg/kg we wlewie dożylnym co drugi tydzień (qow) przez co najmniej 12 tygodni. Po ocenie 12-tygodniowego bezpieczeństwa, tolerancji i danych farmakodynamicznych u poszczególnych pacjentów dawkę zwiększono do 3 mg/kg mc. co drugi dzień. Wlewy miały odbywać się w odstępie co najmniej 10 dni i były podawane co 14 dni ±5 dni.
Lek: SBC-103
SBC-103 jest rekombinowaną ludzką alfa-N-acetyloglukozaminidazą (rhNAGLU). Pacjentów rozpoczęto od małej dawki SBC-103 przez 12 tygodni, a następnie zwiększono dawkę do wyższej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja SBC-103
Ramy czasowe: Planowany czas trwania wynosił od początku 164 tygodni, ale ze względu na wcześniejsze zakończenie badania rzeczywisty wynosi 96 tygodni.
Planowanym pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania było bezpieczeństwo i tolerancja SBC-103 u pacjentów z MPS IIIB, mierzona liczbą uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, w tym poważnymi zdarzeniami niepożądanymi; reakcje związane z infuzją; częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych, kliniczne testy laboratoryjne, wyniki płynu mózgowo-rdzeniowego, parametry życiowe oraz wcześniejsze i jednocześnie stosowane leki
Planowany czas trwania wynosił od początku 164 tygodni, ale ze względu na wcześniejsze zakończenie badania rzeczywisty wynosi 96 tygodni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NGLU-CL01-T
  • 2015-001983-20 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza III typu B (MPS IIIB)

Badania kliniczne na SBC-103

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj