Otwarte badanie z udziałem wcześniej badanych pacjentów z MPS IIIB nieleczonych SBC-103 w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki/skuteczności SBC-103 podawanego dożylnie (CL01-T)
19 marca 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals
Otwarte badanie fazy I/II z udziałem wcześniej badanych pacjentów z MPS IIIB nieleczonych SBC-103 w celu zbadania bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki/skuteczności SBC-103 podawanego dożylnie
W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo i tolerancję dożylnego (IV) podawania SBC-103 wcześniej badanym pacjentom nieleczonym wcześniej SBC-103 z mukopolisacharydozą typu III typu B (MPS IIIB, Sanfilippo B), którzy uczestniczyli w badaniu NGLU-CL01.
Badanie NGLU-CL01 było badaniem nieinterwencyjnym, w którym oceniano nieprawidłowości strukturalne mózgu i integralność bariery krew-mózg (BBB) za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i wskaźnika albuminy płynu mózgowo-rdzeniowego/surowicy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Uczestnicy badania NGU-CL01 zostali włączeni do badania NGLU-CL01-T.
Pacjenci, którzy spełnili wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, kwalifikowali się do udziału w tym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SBC-103
Pacjentom podawano 1 mg/kg we wlewie dożylnym co drugi tydzień (qow) przez co najmniej 12 tygodni.
Po ocenie 12-tygodniowego bezpieczeństwa, tolerancji i danych farmakodynamicznych u poszczególnych pacjentów dawkę zwiększono do 3 mg/kg mc. co drugi dzień.
Wlewy miały odbywać się w odstępie co najmniej 10 dni i były podawane co 14 dni ±5 dni.
|
SBC-103 jest rekombinowaną ludzką alfa-N-acetyloglukozaminidazą (rhNAGLU).
Pacjentów rozpoczęto od małej dawki SBC-103 przez 12 tygodni, a następnie zwiększono dawkę do wyższej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja SBC-103
Ramy czasowe: Planowany czas trwania wynosił od początku 164 tygodni, ale ze względu na wcześniejsze zakończenie badania rzeczywisty wynosi 96 tygodni.
|
Planowanym pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania było bezpieczeństwo i tolerancja SBC-103 u pacjentów z MPS IIIB, mierzona liczbą uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, w tym poważnymi zdarzeniami niepożądanymi; reakcje związane z infuzją; częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych, kliniczne testy laboratoryjne, wyniki płynu mózgowo-rdzeniowego, parametry życiowe oraz wcześniejsze i jednocześnie stosowane leki
|
Planowany czas trwania wynosił od początku 164 tygodni, ale ze względu na wcześniejsze zakończenie badania rzeczywisty wynosi 96 tygodni.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 października 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 października 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 listopada 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 grudnia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 marca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .