Une étude ouverte sur des sujets précédemment étudiés, naïfs de traitement SBC-103 MPS IIIB pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique/efficacité du SBC-103 administré par voie intraveineuse (CL01-T)
19 mars 2018 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals
Une étude ouverte de phase I / II chez des sujets MPS IIIB naïfs de traitement SBC-103 précédemment étudiés pour étudier l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique / efficacité du SBC-103 administré par voie intraveineuse
Cette étude a évalué l'innocuité et la tolérabilité de l'administration intraveineuse (IV) de SBC-103 chez des patients naïfs de traitement SBC-103 précédemment étudiés atteints de mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) qui ont participé à l'étude NGLU-CL01.
L'étude NGLU-CL01 était une étude non interventionnelle qui évaluait les anomalies cérébrales structurelles et l'intégrité de la barrière hémato-encéphalique (BHE) par imagerie par résonance magnétique (IRM) et indice d'albumine sérique/liquide céphalo-rachidien.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Birmingham, Royaume-Uni, B46NH
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Les participants de l'étude NGU-CL01 ont été recrutés dans l'étude NGLU-CL01-T.
Les sujets qui remplissaient tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion étaient éligibles pour participer à cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: SBC-103
Les patients ont reçu 1 mg/kg par perfusion IV une fois toutes les deux semaines (qow) pendant au moins 12 semaines.
Après évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et des données pharmacodynamiques sur 12 semaines chez des patients individuels, la dose a été augmentée à 3 mg/kg qow.
Les perfusions devaient être espacées d'au moins 10 jours et administrées tous les 14 jours ± 5 jours.
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SBC-103 est une alpha-N-acétylglucosaminidase humaine recombinante (rhNAGLU).
Les patients ont commencé avec une faible dose de SBC-103 pendant 12 semaines, puis passeront à une dose plus élevée.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et tolérance du SBC-103
Délai: La durée prévue était de 164 semaines au départ, mais en raison de l'arrêt prématuré de l'étude, la durée réelle est de 96 semaines.
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Le critère d'évaluation principal prévu de cette étude était l'innocuité et la tolérabilité du SBC-103 chez les patients atteints de MPS IIIB, mesurées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, y compris des événements indésirables graves ; réactions associées à la perfusion ; incidence des anticorps anti-médicaments, des tests de laboratoire cliniques, des résultats de liquide céphalo-rachidien, des signes vitaux et des médicaments antérieurs et concomitants
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La durée prévue était de 164 semaines au départ, mais en raison de l'arrêt prématuré de l'étude, la durée réelle est de 96 semaines.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 octobre 2015
Achèvement primaire (Réel)
18 août 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
18 août 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 octobre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 novembre 2015
Première publication (Estimation)
1 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 avril 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mars 2018
Dernière vérification
1 mars 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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