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Eine Open-Label-Studie an zuvor untersuchten, mit SBC-103 behandlungsnaiven MPS IIIB-Probanden zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei intravenöser Verabreichung (CL01-T)

19. März 2018 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie der Phase I/II an zuvor untersuchten, mit SBC-103 vorbehandelten MPS IIIB-Patienten zur Untersuchung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik/Wirksamkeit von SBC-103 bei intravenöser Verabreichung

Diese Studie bewertete die Sicherheit und Verträglichkeit der intravenösen (IV) Verabreichung von SBC-103 bei zuvor untersuchten, SBC-103-behandlungsnaiven Patienten mit Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB, Sanfilippo B), die an der NGLU-CL01-Studie teilnahmen. Die NGLU-CL01-Studie war eine nicht-interventionelle Studie, die strukturelle Hirnanomalien und die Integrität der Blut-Hirn-Schranke (BBB) ​​durch Magnetresonanztomographie (MRT) und Liquor/Serumalbumin-Index bewertete.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Teilnehmer der NGU-CL01-Studie wurden in die NGLU-CL01-T-Studie aufgenommen. Probanden, die alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllten, waren zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SBC-103
Den Patienten wurde mindestens 12 Wochen lang alle zwei Wochen (qow) 1 mg/kg als intravenöse Infusion verabreicht. Nach Auswertung der 12-wöchigen Sicherheits-, Verträglichkeits- und pharmakodynamischen Daten bei einzelnen Patienten wurde die Dosis auf 3 mg/kg qow erhöht. Die Infusionen sollten mindestens 10 Tage auseinander liegen und wurden alle 14 Tage ± 5 Tage verabreicht.
Arzneimittel: SBC-103
SBC-103 ist eine rekombinante humane alpha-N-Acetylglucosaminidase (rhNAGLU). Die Patienten wurden 12 Wochen lang mit einer niedrigen Dosis von SBC-103 begonnen und werden dann auf eine höhere Dosis eskalieren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von SBC-103
Zeitfenster: Die geplante Dauer betrug zu Studienbeginn 164 Wochen, aufgrund der vorzeitigen Beendigung der Studie beträgt die tatsächliche Dauer jedoch 96 Wochen.
Der geplante primäre Endpunkt dieser Studie war die Sicherheit und Verträglichkeit von SBC-103 bei Patienten mit MPS IIIB, gemessen anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse; infusionsbedingte Reaktionen; Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern, klinische Labortests, Befunde im Liquor cerebrospinalis, Vitalfunktionen und frühere und begleitende Medikationen
Die geplante Dauer betrug zu Studienbeginn 164 Wochen, aufgrund der vorzeitigen Beendigung der Studie beträgt die tatsächliche Dauer jedoch 96 Wochen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. März 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NGLU-CL01-T
  • 2015-001983-20 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB)

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