Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie u dříve studovaných pacientů s naivním MPS IIIB s léčbou SBC-103 ke zkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky/účinnosti SBC-103 podávaného intravenózně (CL01-T)

19. března 2018 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená studie fáze I/II u dříve studovaných pacientů s MPS IIIB, kteří dosud nebyli léčeni SBC-103, aby prozkoumala bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku/účinnost SBC-103 podávaného intravenózně

Tato studie hodnotila bezpečnost a snášenlivost intravenózního (IV) podání SBC-103 u dříve studovaných pacientů dosud neléčených SBC-103 s mukopolysacharidózou III, typu B (MPS IIIB, Sanfilippo B), kteří se účastnili studie NGLU-CL01. Studie NGLU-CL01 byla neintervenční studie, která hodnotila strukturální abnormality mozku a integritu hematoencefalické bariéry (BBB) ​​pomocí zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) a indexu mozkomíšního moku/sérového albuminu.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Účastníci studie NGU-CL01 byli zařazeni do studie NGLU-CL01-T. Subjekty, které splnily všechna zařazovací kritéria a žádné z vylučovacích kritérií, byly způsobilé k účasti v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SBC-103
Pacientům byl podáván 1 mg/kg intravenózní infuzí jednou za dva týdny (qow) po dobu alespoň 12 týdnů. Po vyhodnocení 12týdenní bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamických údajů u jednotlivých pacientů byla dávka zvýšena na 3 mg/kg qw. Infuze měly být od sebe alespoň 10 dní a byly podávány každých 14 dní ± 5 dní.
Lék: SBC-103
SBC-103 je rekombinantní lidská alfa-N-acetylglukosaminidáza (rhNAGLU). Pacienti byli zahajováni nízkou dávkou SBC-103 po dobu 12 týdnů a poté budou eskalovat na vyšší dávku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost SBC-103
Časové okno: Plánovaná doba trvání byla výchozí na 164 týdnů, ale vzhledem k předčasnému ukončení studie je skutečná 96 týdnů.
Plánovaným primárním cílovým parametrem této studie byla bezpečnost a snášenlivost SBC-103 u pacientů s MPS IIIB, měřeno počtem účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, včetně závažných nežádoucích účinků; reakce spojené s infuzí; výskyt protilátek proti lékům, klinické laboratorní testy, nálezy v mozkomíšním moku, vitální funkce a předchozí a souběžná léčba
Plánovaná doba trvání byla výchozí na 164 týdnů, ale vzhledem k předčasnému ukončení studie je skutečná 96 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

18. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

18. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

1. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2018

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGLU-CL01-T
  • 2015-001983-20 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza III, typ B (MPS IIIB)

Klinické studie na SBC-103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit