Avoin tutkimus aiemmin tutkituilla SBC-103-hoitoa saamattomilla MPS IIIB -potilailla suonensisäisesti annetun SBC-103:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa/tehokkuutta varten (CL01-T)
maanantai 19. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Vaiheen I/II avoin tutkimus aiemmin tutkituilla SBC-103-hoitoa saamattomilla MPS IIIB -potilailla suonensisäisesti annetun SBC-103:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa/tehokkuutta varten
Tässä tutkimuksessa arvioitiin SBC-103:n suonensisäisen (IV) annon turvallisuutta ja siedettävyyttä aiemmin tutkituilla SBC-103-hoitoa saamattomilla potilailla, joilla oli mukopolysakkaridoosi III, tyyppi B (MPS IIIB, Sanfilippo B), jotka osallistuivat NGLU-CL01-tutkimukseen.
NGLU-CL01-tutkimus oli ei-interventiotutkimus, jossa arvioitiin rakenteellisia aivojen poikkeavuuksia ja veri-aivoesteen (BBB) eheyttä magneettikuvauksella (MRI) ja aivo-selkäydinneste/seerumin albumiiniindeksillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
NGU-CL01-tutkimuksen osallistujat otettiin mukaan NGLU-CL01-T-tutkimukseen.
Koehenkilöt, jotka täyttivät kaikki osallistumiskriteerit ja eivät yhtään poissulkemiskriteeriä, olivat kelvollisia osallistumaan tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SBC-103
Potilaille annettiin 1 mg/kg IV-infuusiona joka toinen viikko (qow) vähintään 12 viikon ajan.
Kun 12 viikon turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynaamisia tietoja on arvioitu yksittäisillä potilailla, annos nostettiin 3 mg:aan/kg qow.
Infuusioiden piti olla vähintään 10 päivän välein, ja ne annettiin 14 päivän ± 5 päivän välein.
|
SBC-103 on rekombinantti ihmisen alfa-N-asetyyliglukosaminidaasi (rhNAGLU).
Potilaat aloitettiin pienellä SBC-103-annoksella 12 viikon ajan, minkä jälkeen annokset nostetaan suurempaan annokseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SBC-103:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Suunniteltu kesto oli lähtötilanteessa 164 viikkoa, mutta tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi todellinen on 96 viikkoa.
|
Tämän tutkimuksen suunniteltu ensisijainen päätetapahtuma oli SBC-103:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on MPS IIIB, mitattuna niiden osallistujien lukumäärällä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat; infuusioon liittyvät reaktiot; lääkkeiden vasta-aineiden ilmaantuvuus, kliiniset laboratoriotutkimukset, selkäydinnestelöydökset, elintoiminnot sekä aikaisemmat ja samanaikaiset lääkkeet
|
Suunniteltu kesto oli lähtötilanteessa 164 viikkoa, mutta tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen vuoksi todellinen on 96 viikkoa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 15. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. elokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. elokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. maaliskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .