Открытое исследование с участием ранее участвовавших в лечении пациентов с МПС IIIB, ранее не получавших лечения SBC-103, для изучения безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики/эффективности внутривенного введения SBC-103 (CL01-T)
19 марта 2018 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Открытое исследование фазы I/II на ранее изученных субъектах, не получавших лечения SBC-103 с MPS IIIB, для изучения безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики/эффективности SBC-103, вводимого внутривенно
В этом исследовании оценивали безопасность и переносимость внутривенного (в/в) введения SBC-103 у ранее изученных пациентов, ранее не получавших лечения SBC-103, с мукополисахаридозом III типа B (MPS IIIB, Sanfilippo B), которые участвовали в исследовании NGLU-CL01.
Исследование NGLU-CL01 было неинтервенционным исследованием, в котором оценивались структурные аномалии головного мозга и целостность гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) и индекса альбумина спинномозговой жидкости/сыворотки.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B46NH
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Участники исследования NGU-CL01 были включены в исследование NGLU-CL01-T.
Субъекты, которые соответствовали всем критериям включения и ни одному из критериев исключения, имели право участвовать в этом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: СБК-103
Пациентам вводили 1 мг/кг путем внутривенной инфузии один раз в две недели (qow) в течение не менее 12 недель.
После оценки 12-недельной безопасности, переносимости и фармакодинамических данных у отдельных пациентов доза была увеличена до 3 мг/кг один раз в неделю.
Инфузии должны были проводиться с интервалом не менее 10 дней и вводились каждые 14 дней ± 5 дней.
|
SBC-103 представляет собой рекомбинантную альфа-N-ацетилглюкозаминидазу человека (rhNAGLU).
Пациентам назначали низкую дозу SBC-103 в течение 12 недель, а затем повышали дозу.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость SBC-103
Временное ограничение: Запланированная продолжительность исходного уровня составляла 164 недели, но из-за досрочного прекращения исследования фактическая продолжительность составляет 96 недель.
|
Запланированной первичной конечной точкой этого исследования была безопасность и переносимость SBC-103 у пациентов с МПС IIIB, измеряемая числом участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, включая серьезные нежелательные явления; инфузионные реакции; частота антилекарственных антител, клинические лабораторные тесты, результаты спинномозговой жидкости, жизненные показатели, а также предшествующие и сопутствующие лекарства
|
Запланированная продолжительность исходного уровня составляла 164 недели, но из-за досрочного прекращения исследования фактическая продолжительность составляет 96 недель.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 октября 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 августа 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 августа 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 октября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 ноября 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
1 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 апреля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 марта 2018 г.
Последняя проверка
1 марта 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .