Een open-labelonderzoek bij eerder bestudeerde SBC-103-behandelingsnaïeve MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken (CL01-T)
19 maart 2018 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals
Een open-label fase I/II-onderzoek bij eerder bestudeerde, SBC-103-behandelingsnaïeve MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken
Deze studie evalueerde de veiligheid en verdraagbaarheid van intraveneuze (IV) toediening van SBC-103 bij eerder bestudeerde, SBC-103-behandelingsnaïeve patiënten met mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B) die deelnamen aan de NGLU-CL01-studie.
De NGLU-CL01-studie was een niet-interventionele studie die structurele hersenafwijkingen en de integriteit van de bloed-hersenbarrière (BBB) evalueerde door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en cerebrospinale vloeistof/serumalbumine-index.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B46NH
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Deelnemers aan de NGU-CL01-studie werden ingeschreven in de NGLU-CL01-T-studie.
Proefpersonen die voldeden aan alle inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria kwamen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SBC-103
Patiënten kregen gedurende ten minste 12 weken eenmaal per twee weken (qow) 1 mg/kg via een intraveneus infuus toegediend.
Na evaluatie van 12 weken veiligheids-, verdraagbaarheids- en farmacodynamische gegevens bij individuele patiënten, werd de dosis verhoogd tot 3 mg/kg qow.
De infusies moesten ten minste 10 dagen uit elkaar liggen en werden elke 14 dagen ± 5 dagen toegediend.
|
SBC-103 is een recombinant humaan alfa-N-acetylglucosaminidase (rhNAGLU).
Patiënten werden gestart met een lage dosis SBC-103 gedurende 12 weken en zullen daarna escaleren naar een hogere dosis.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van SBC-103
Tijdsspanne: Geplande duur was baseline tot 164 weken, maar door vroegtijdige beëindiging van de studie is de werkelijke duur 96 weken.
|
Het geplande primaire eindpunt van deze studie was de veiligheid en verdraagbaarheid van SBC-103 bij patiënten met MPS IIIB, zoals gemeten door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, waaronder ernstige bijwerkingen; infusiegerelateerde reacties; incidentie van antidrug-antilichamen, klinische laboratoriumtests, bevindingen van cerebrospinale vloeistof, vitale functies en eerdere en gelijktijdige medicatie
|
Geplande duur was baseline tot 164 weken, maar door vroegtijdige beëindiging van de studie is de werkelijke duur 96 weken.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 oktober 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
18 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
25 november 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
1 december 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 april 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 maart 2018
Laatst geverifieerd
1 maart 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .