Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse i tidligere undersøgte, SBC-103-behandlingsnaive MPS IIIB-emner for at undersøge sikkerheden, farmakokinetik og farmakodynamik/effektivitet af SBC-103 administreret intravenøst (CL01-T)

19. marts 2018 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et åbent fase I/II-studie i tidligere undersøgte, SBC-103-behandlingsnaive MPS IIIB-emner til undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik/effektivitet af SBC-103 administreret intravenøst

Denne undersøgelse evaluerede sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intravenøs (IV) administration af SBC-103 hos tidligere undersøgte, SBC-103-behandlingsnaive patienter med mucopolysaccharidosis III, type B (MPS IIIB, Sanfilippo B), som deltog i NGLU-CL01-studiet. NGLU-CL01-studiet var et ikke-interventionsstudie, der evaluerede strukturelle hjerneabnormiteter og blodhjernebarriere (BBB) ​​integritet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og cerebrospinalvæske/serumalbuminindeks.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Deltagere fra NGU-CL01-studiet blev tilmeldt NGLU-CL01-T-studiet. Forsøgspersoner, der opfyldte alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, var kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SBC-103
Patienterne fik 1 mg/kg ved IV-infusion én gang hver anden uge (qow) i mindst 12 uger. Efter evaluering af 12-ugers sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamiske data hos individuelle patienter blev dosis øget til 3 mg/kg qow. Infusioner skulle være med mindst 10 dages mellemrum og blev administreret hver 14. dag ±5 dage.
Medicin: SBC-103
SBC-103 er en rekombinant human alfa-N-acetylglucosaminidase (rhNAGLU). Patienterne blev startet med lav dosis SBC-103 i 12 uger og vil derefter eskalere til en højere dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af SBC-103
Tidsramme: Den planlagte varighed var baseline til 164 uger, men på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen er den faktiske 96 uger.
Det planlagte primære endepunkt for denne undersøgelse var sikkerhed og tolerabilitet af SBC-103 hos patienter med MPS IIIB, målt ved Antal deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger; infusionsrelaterede reaktioner; forekomst af antistof-antistoffer, kliniske laboratorietests, cerebrospinalvæske fund, vitale tegn og tidligere og samtidig medicin
Den planlagte varighed var baseline til 164 uger, men på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen er den faktiske 96 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. august 2017

Studieafslutning (Faktiske)

18. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2015

Først opslået (Skøn)

1. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGLU-CL01-T
  • 2015-001983-20 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis III, Type B (MPS IIIB)

Kliniske forsøg med SBC-103

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner