- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02618512
Uno studio in aperto su soggetti MPS IIIB precedentemente studiati e naïve al trattamento con SBC-103 per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica/efficacia dell'SBC-103 somministrato per via endovenosa (CL01-T)
19 marzo 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals
Uno studio di fase I/II in aperto su soggetti MPS IIIB precedentemente studiati e naïve al trattamento con SBC-103 per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica/efficacia dell'SBC-103 somministrato per via endovenosa
Questo studio ha valutato la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione endovenosa (IV) di SBC-103 in pazienti precedentemente studiati, naïve al trattamento con SBC-103 con mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB, Sanfilippo B) che hanno partecipato allo studio NGLU-CL01.
Lo studio NGLU-CL01 era uno studio non interventistico che ha valutato le anomalie cerebrali strutturali e l'integrità della barriera emato-encefalica (BBB) mediante risonanza magnetica (MRI) e indice del liquido cerebrospinale/albumina sierica.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Birmingham, Regno Unito, B46NH
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
I partecipanti dello studio NGU-CL01 sono stati arruolati nello studio NGLU-CL01-T.
I soggetti che soddisfacevano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione erano idonei a partecipare a questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: SBC-103
Ai pazienti è stato somministrato 1 mg/kg per infusione endovenosa una volta a settimane alterne (qow) per almeno 12 settimane.
Dopo la valutazione dei dati di sicurezza, tollerabilità e farmacodinamica a 12 settimane nei singoli pazienti, la dose è stata aumentata a 3 mg/kg qow.
Le infusioni dovevano essere distanziate di almeno 10 giorni e venivano somministrate ogni 14 giorni ±5 giorni.
|
SBC-103 è un'alfa-N-acetilglucosaminidasi umana ricombinante (rhNAGLU).
I pazienti hanno iniziato con una dose bassa di SBC-103 per 12 settimane e poi passeranno a una dose più alta.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Sicurezza e tollerabilità di SBC-103
Lasso di tempo: La durata pianificata era al basale di 164 settimane, ma a causa della conclusione anticipata dello studio, quella effettiva è di 96 settimane.
|
L'endpoint primario pianificato di questo studio era la sicurezza e la tollerabilità di SBC-103 nei pazienti con MPS IIIB, come misurato dal numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi eventi avversi gravi; reazioni associate all'infusione; incidenza di anticorpi antifarmaco, test clinici di laboratorio, reperti del liquido cerebrospinale, segni vitali e farmaci precedenti e concomitanti
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La durata pianificata era al basale di 164 settimane, ma a causa della conclusione anticipata dello studio, quella effettiva è di 96 settimane.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 ottobre 2015
Completamento primario (Effettivo)
18 agosto 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
18 agosto 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 novembre 2015
Primo Inserito (Stima)
1 dicembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 aprile 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 marzo 2018
Ultimo verificato
1 marzo 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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