En öppen studie i tidigare studerade, SBC-103-behandlingsnaiva MPS IIIB-ämnen för att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken/effekten av SBC-103 administrerat intravenöst (CL01-T)
19 mars 2018 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En öppen fas I/II-studie i tidigare studerade, SBC-103-behandlingsnaiva MPS IIIB-ämnen för att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken/effekten av SBC-103 administrerat intravenöst
Denna studie utvärderade säkerheten och tolerabiliteten av intravenös (IV) administrering av SBC-103 hos tidigare studerade, SBC-103-behandlingsnaiva patienter med mukopolysackaridos III, typ B (MPS IIIB, Sanfilippo B) som deltog i NGLU-CL01-studien.
NGLU-CL01-studien var en icke-interventionsstudie som utvärderade strukturella hjärnavvikelser och blod-hjärnbarriärens (BBB) integritet genom magnetisk resonanstomografi (MRT) och cerebrospinalvätska/serumalbuminindex.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B46NH
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Deltagare från NGU-CL01-studien inkluderades i NGLU-CL01-T-studien.
Försökspersoner som uppfyllde alla inklusionskriterierna och inget av uteslutningskriterierna var berättigade att delta i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SBC-103
Patienterna administrerades 1 mg/kg genom IV-infusion en gång varannan vecka (qow) i minst 12 veckor.
Efter utvärdering av 12 veckors säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamiska data hos enskilda patienter ökades dosen till 3 mg/kg qow.
Infusioner skulle vara med minst 10 dagars mellanrum och administrerades var 14:e dag ±5 dagar.
|
SBC-103 är ett rekombinant humant alfa-N-acetylglukosaminidas (rhNAGLU).
Patienterna startade med låg dos av SBC-103 i 12 veckor och kommer sedan att eskalera till en högre dos.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet för SBC-103
Tidsram: Den planerade varaktigheten var baseline till 164 veckor, men på grund av tidigt avslutande av studien är den faktiska 96 veckor.
|
Det planerade primära effektmåttet för denna studie var säkerhet och tolerabilitet för SBC-103 hos patienter med MPS IIIB, mätt som Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar, inklusive allvarliga biverkningar; infusionsrelaterade reaktioner; förekomst av antikroppar mot läkemedel, kliniska laboratorietester, fynd av cerebrospinalvätska, vitala tecken och tidigare och samtidig medicinering
|
Den planerade varaktigheten var baseline till 164 veckor, men på grund av tidigt avslutande av studien är den faktiska 96 veckor.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 oktober 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
18 augusti 2017
Avslutad studie (Faktisk)
18 augusti 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 november 2015
Första postat (Uppskatta)
1 december 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 april 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2018
Senast verifierad
1 mars 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NGLU-CL01-T
- 2015-001983-20 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .