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이전에 연구된 SBC-103 치료 나이브 MPS IIIB 피험자를 대상으로 정맥 내 투여된 SBC-103의 안전성, 약동학 및 약력학/효능을 조사하기 위한 공개 라벨 연구 (CL01-T)

2018년 3월 19일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

이전에 연구된 SBC-103 치료 나이브 MPS IIIB 피험자를 대상으로 정맥 내 투여된 SBC-103의 안전성, 약동학 및 약력학/효능을 조사하기 위한 I/II상 공개 라벨 연구

이 연구는 NGLU-CL01 연구에 참여한 이전에 연구된 SBC-103 치료 경험이 없는 뮤코다당증 III, 유형 B(MPS IIIB, Sanfilippo B) 환자를 대상으로 SBC-103의 정맥 내(IV) 투여의 안전성과 내약성을 평가했습니다. NGLU-CL01 연구는 자기공명영상(MRI) 및 뇌척수액/혈청 알부민 지수를 통해 구조적 뇌 이상과 혈액뇌장벽(BBB) ​​완전성을 평가한 비개입 연구였다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Birmingham, 영국, B46NH

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

NGU-CL01 연구의 참가자는 NGLU-CL01-T 연구에 등록되었습니다. 포함 기준을 모두 충족하고 제외 기준을 모두 충족하지 않는 피험자는 본 연구에 참여할 자격이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SBC-103
환자들은 적어도 12주 동안 격주로(qow) 1회 IV 주입에 의해 1 mg/kg을 투여받았다. 개별 환자의 12주 안전성, 내약성 및 약력학 데이터를 평가한 후 용량을 3mg/kg qow로 늘렸습니다. 주입은 적어도 10일의 간격을 두고 14일 ±5일마다 투여되었습니다.
의약품: SBC-103
SBC-103은 재조합 인간 알파-N-아세틸글루코사미니다아제(rhNAGLU)입니다. 환자들은 12주 동안 저용량의 SBC-103으로 시작한 다음 더 높은 용량으로 증량할 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SBC-103의 안전성 및 내약성
기간: 계획된 기간은 기준선에서 164주였지만 연구의 조기 종료로 인해 실제는 96주입니다.
이 연구의 계획된 1차 종점은 MPS IIIB 환자에서 SBC-103의 안전성과 내약성이었습니다. 주입 관련 반응; 항약물 항체 발생률, 임상 실험실 검사, 뇌척수액 소견, 활력 징후, 이전 및 병용 약물
계획된 기간은 기준선에서 164주였지만 연구의 조기 종료로 인해 실제는 96주입니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 10월 15일

기본 완료 (실제)

2017년 8월 18일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 11월 25일

처음 게시됨 (추정)

2015년 12월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 3월 19일

마지막으로 확인됨

2018년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NGLU-CL01-T
  • 2015-001983-20 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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