標準治療を受けている輸血依存性 (TD) および非輸血依存性 (NTD) の (ベータ) β-サラセミア患者における生活の質に対する病気の負担と医療利用への影響を文書化する
2017年4月6日 更新者：Celgene
ベータサラセミアの負担 - 生活の質とヘルスケアリソースの利用 - 前向き観察研究
これは、5カ国（イタリア、トルコ、ギリシャ、レバノン、タイ）のβサラセミア治療センターで実施された、マルチサイトの前向き観察研究です。
国ごとに約 1 ～ 2 つの研究施設が特定され、国ごとに約 20 人の β サラセミア患者が登録されます (10 人の輸血依存 (TD) と 10 人の非輸血依存 (NTD) で、合計約 100 人の被験者)。
この研究は、βサラセミア患者の日常的な臨床管理を妨げたり、影響を与えたりしません。
関心のある結果は、最大 6 か月間、前向きに収集されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Milano、イタリア、20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
Goudi
-
Athens、Goudi、ギリシャ、11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok、Bangkoknoi、タイ、10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Beirut、レバノン、4407 2020
- American University of Beirut Medical center
-
-
-
-
-
Cukurova、七面鳥、1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-輸血依存性（TD）および非輸血依存性（NTD）のβサラセミア被験者
説明
包含基準:
輸血依存 (TD) 被験者の場合:
- インフォームドコンセント文書（ICF）に署名した時点で18歳以上の男性または女性;
- β-サラセミアまたはヘモグロビン E/β-サラセミアの診断書;
- TD - 次のように定義されます: 試験参加前の 24 週間で 6 赤血球 (RBC) 単位以上であり、その期間中 35 日以上無輸血期間がない;と
- パフォーマンスステータス：Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコア 0 ～ 1。
非輸血依存性 (NTD) 亜集団の場合
- -インフォームドコンセント文書（ICF）に署名した時点で18歳以上の男性または女性。
- -β-サラセミアまたはヘモグロビンE / β-サラセミアの文書化された診断
- NTD - 次のように定義されます: 研究参加前の 24 週間の期間中に受けた 0 から 5 の RBC ユニット (待機的手術のために投与された RBC 輸血ユニットを含まない);
- -最近のヘモグロビン≤10 g / dL（輸血後21日以内のヘモグロビン値は除外されます）
- パフォーマンス ステータス: ECOG スコア 0 ～ 1。
除外基準:
TD サブポピュレーションの場合:
- ヘモグロビン S/β-サラセミアの診断;
- -サラセミアに関連しない重大な精神医学的または医学的状態 被験者が研究に参加することを妨げる;
- 現地の公用語を読めない、または理解できない。また
- -別の臨床試験（介入）に参加した <研究参加の30日前
NTD 亜集団の場合:
- -研究登録の8週間前までにRBC輸血を受けた;
- ヘモグロビン S/β-サラセミアの診断;
- -サラセミアに関連しない重大な精神医学的または医学的状態 被験者が研究に参加することを妨げる;
- 現地の公用語を読めない、または理解できない。また
- -別の臨床試験（介入）に参加した <研究参加の30日前。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
βサラセミア輸血依存者
参加者は、3 つの生活の質の測定器を完成させます (つまり、
FACT-AN、SF-36v2、および TranQol) を 3 週間に 1 回、RBC 輸血の日に TranQol 器具を使用します。
医療リソース利用率の継続的な監視は、各臨床訪問での研究の過程を通して行われます。
|
FACT-AN、SF-36V2、TransQol、および NTD PRO 評価のモニタリング、
HealthCare Resource Utilization 情報の監視と確認。
|
|
-β-サラセミア非輸血依存性（NTD）の被験者
参加者は、2 つの生活の質の測定器を完成させます (つまり、
FACT-An および SF-36v2l) を 3 週間に 1 回、輸血に依存しない患者記録アウトカム (PRO) ツールを毎日完了することに加えて。
医療リソース利用率の継続的な監視は、各臨床訪問での研究の過程を通して行われます。
|
FACT-AN、SF-36V2、TransQol、および NTD PRO 評価のモニタリング、
HealthCare Resource Utilization 情報の監視と確認。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
36項目のShort Form（SF-36）Quality of Life手段を使用した、研究期間中の身体的要素スコア（PSC）の変化対国固有の人口基準
時間枠：6ヶ月まで
|
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) は、病気が生活の質全体に及ぼす影響を測定する自己管理型の手段であり、8 つの領域 (身体機能、痛み、一般的および精神的健康) の 36 の質問で構成されています。 、活力、社会的機能、身体的および感情的な健康）。
50 が平均スコアで標準偏差が 10 に等しくなるように調整された標準ベースのスコアが分析に使用されました。
スコアが高いほど、機能レベルが高いことを示します。
身体機能ドメインでは、健康上の問題による身体活動の制限を評価します。
ベースライン スコアからのプラスの変化は、改善を示します。
|
6ヶ月まで
|
|
36 項目の Short Form (SF-36) Quality of Life 機器を使用した、調査期間中の精神コンポーネント スコア (MCS) と国固有の人口基準の変化
時間枠：6ヶ月まで
|
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) は、病気が生活の質全体に及ぼす影響を測定する自己管理型の手段であり、8 つの領域 (身体機能、痛み、一般的および精神的健康) の 36 の質問で構成されています。 、活力、社会的機能、身体的および感情的な健康）。
50 が平均スコアで標準偏差が 10 に等しくなるように調整された標準ベースのスコアが分析に使用されました。
スコアが高いほど、機能レベルが高いことを示します。
身体機能ドメインでは、健康上の問題による身体活動の制限を評価します。
ベースライン スコアからのプラスの変化は、改善を示します。
|
6ヶ月まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An) アンケートを使用した研究期間中の合計スコアの変化
時間枠：6ヶ月まで
|
FACT-An アンケートは、リース関連の生活の質 (HRQol) を評価するために使用されます。
疲労やその他の貧血関連症状が患者の機能に与える影響を測定します。
FACT-An の全体的なスコア範囲は 0 ～ 188 です。
スコアが高いほど、HRQoL が優れていることを示します。
一般的な HRQoL に加えて、FACT-An は疲労やその他の貧血関連症状が患者の機能に与える影響を測定します。
ヘモグロビン レベルが高く、パフォーマンス ステータスが良好な患者は、ヘモグロビン レベルが低く、パフォーマンス ステータスが低い患者よりも、これらの機器 (新しく作成されたサブスケールを含む) で有意に高いスコアを報告しました。
|
6ヶ月まで
|
|
Tran-QOL質問票を用いた学習期間中の合計スコアの変化
時間枠：6ヶ月まで
|
Tran Qol は、0 ～ 100 の範囲のスコアを持つ B サラセミアの成人向けの新しい疾患固有の QOL 尺度です。
身体的健康、感情的健康、家族機能、学校/キャリア機能を評価することにより、B-サラセミア患者の生活の質の問題を測定します。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質 (HRQOL) が優れていることを示します。
ベースラインからのプラスの変化は、全体的な HRQol の改善を示します。
|
6ヶ月まで
|
|
非輸血依存（NTD）被験者における患者報告アウトカム（PRO）アンケートを使用した研究期間中の合計スコアの変化
時間枠：6ヶ月まで
|
NTD 被験者の場合、毎晩就寝前に電子日記を介して患者報告アウトカム (PRO) PRO を完成させます。
すべての被験者について、研究期間全体にわたって身体活動が Fitbit を介して継続的に記録されます。
|
6ヶ月まで
|
|
通院回数による年間HRC（Healthcare Resource Care）の推移
時間枠：6ヶ月まで
|
医療リソースの利用率は、研究に関与している間、B-thal 患者が 6 か月間にオフィスを訪れた回数によって測定されます。
|
6ヶ月まで
|
|
座りっぱなし、軽く活動的、かなり活動的、または非常に活動的なライフスタイルに費やされた分数
時間枠：6ヶ月まで
|
患者が座りっぱなし、軽く活動的、かなり活動的、非常に活動的なレベルで過ごす分数。
|
6ヶ月まで
|
|
調剤された処方箋の数を含む、年間のヘルスケア リソース ケア (HRC) の変化
時間枠：6ヶ月まで
|
医療リソースの利用率は、研究に参加している間の 6 か月間に B-thal 患者に処方された処方箋の数によって測定されます。
|
6ヶ月まで
|
|
実施された処置の数を含む、年間のヘルスケア リソース ケア (HRC) の変化
時間枠：6ヶ月まで
|
医療リソースの利用率は、研究に関与している間に 6 か月間に B-thal 患者が受けた処置の数によって測定されます。
|
6ヶ月まで
|
|
完了したラボ評価の数を含む、年間のヘルスケア リソース ケア (HRC) の変化
時間枠：6ヶ月まで
|
ヘルスケアリソースの利用率は、研究に関与している間、B-thal患者に対して完了したラボ評価の数によって測定されます。これは、血液学、臨床化学、腎臓、肝臓、鉄パラメータ、内分泌パラメータ、および尿検査。
|
6ヶ月まで
|
|
患者の入院日数を含む、年間のヘルスケア リソース ケア (HRC) の変化
時間枠：6ヶ月まで
|
医療リソースの利用率は、患者が集中治療室（ICU）にいた日数を含む、研究に関与している間にB-thal患者が6か月間入院した日数によって測定されます
|
6ヶ月まで
|
|
緊急治療室の訪問数を含む年間のヘルスケア リソース ケア (HRC) の変化
時間枠：6ヶ月まで
|
医療リソースの利用率は、B-thal 患者が研究に関与している間に 6 か月間に緊急治療室を訪れた回数によって測定されます。
|
6ヶ月まで
|
|
座りっぱなし、軽く活動的、かなり活動的、または非常に活動的なライフスタイルに費やされた時間の割合
時間枠：6ヶ月まで
|
患者が座りっぱなし、軽く活動的、かなり活動的、または非常に活動的なライフスタイルに費やす時間の割合
|
6ヶ月まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD、Celgene
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年3月1日
一次修了 (実際)
2017年1月3日
研究の完了 (実際)
2017年1月3日
試験登録日
最初に提出
2015年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月8日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年4月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年4月6日
最終確認日
2017年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ACE-536-B-THAL-003
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。