Dokumentoida sairaustaakka elämänlaatuun ja vaikutus terveydenhuollon käyttöön (beta) β-talassemiapotilailla, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia (TD) ja verensiirroista riippumattomia (NTD) saavat hoitostandardia
torstai 6. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Celgene
Beta-talassemian taakka – elämänlaatu ja terveydenhuollon resurssien käyttö – tuleva havaintotutkimus
Tämä on monipaikkainen, prospektiivinen, havainnollinen tutkimus, joka on toteutettu β-talassemian hoitokeskuksissa viidestä maasta (Italia, Turkki, Kreikka, Libanon ja Thaimaa).
Maata kohden tunnistetaan noin yhdestä kahteen tutkimuspaikkaa ja noin 20 β-talassemiapotilasta otetaan mukaan maata kohden (10 verensiirrosta riippuvaista (TD) ja 10 verensiirrosta riippumatonta (NTD), yhteensä noin 100 koehenkilöä.
Tämä tutkimus ei vaikuta β-talassemiapotilaiden rutiininomaiseen kliiniseen hoitoon tai vaikuta siihen.
Korkotulot kerätään takautuvasti enintään 6 kuukauden ajalta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Kreikka, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407 2020
- American University of Beirut Medical center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Thaimaa, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Cukurova, Turkki, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
β-talassemiapotilaat, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia (TD) ja verensiirroista riippumattomia (NTD)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Verensiirrosta riippuvaiset (TD) kohteet:
- Mies tai nainen, tietoisen suostumusasiakirjan (ICF) allekirjoitushetkellä yli 18-vuotias;
- β-talassemian tai hemoglobiini-E/β-talassemian dokumentoitu diagnoosi;
- TD - määritelty seuraavasti: ≥6 punasoluyksikköä (RBC) 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista ja ei verensiirtovapaata jaksoa ≥ 35 päivään tämän ajanjakson aikana; ja
- Suorituskyky: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pisteet 0–1.
Verensiirrosta riippumattomalle (NTD) alapopulaatiolle
- Mies tai nainen, tietoisen suostumusasiakirjan (ICF) allekirjoitushetkellä yli 18-vuotias.
- Dokumentoitu β-talassemia tai hemoglobiini E/β-talassemia
- NTD - määritellään seuraavasti: 0–5 punasoluyksikköä, jotka on saatu 24 viikon aikana ennen tutkimukseen osallistumista (ei sisällä elektiiviseen leikkaukseen annettavia punasolujen siirtoyksiköitä);
- Viimeisin hemoglobiini ≤10 g/dl (hemoglobiiniarvot ≤ 21 päivää verensiirron jälkeen jätetään huomioimatta)
- Suorituskykytila: ECOG-pisteet 0–1.
Poissulkemiskriteerit:
TD-alapopulaatiolle:
- Diagnoosi hemoglobiini S/β-talassemia;
- Kaikki merkittävät psykiatriset tai lääketieteelliset sairaudet, jotka eivät liity talassemiaan ja jotka estäisivät tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen;
- Kyvyttömyys lukea tai ymmärtää paikallisia virallisia kieliä; tai
- Osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen (interventio) <30 päivää ennen tutkimukseen osallistumista
NTD-alapopulaatiolle:
- Saatu punasolujen siirto ≤ 8 viikkoa ennen tutkimukseen ilmoittautumista;
- Diagnoosi hemoglobiini S/β-talassemia;
- Kaikki merkittävät psykiatriset tai lääketieteelliset sairaudet, jotka eivät liity talassemiaan ja jotka estäisivät tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen;
- Kyvyttömyys lukea tai ymmärtää paikallisia virallisia kieliä; tai
- Osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen (interventio) <30 päivää ennen tutkimukseen osallistumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
β-talassemiasta riippuvaiset henkilöt
Osallistujat suorittavat 3 elämänlaatuinstrumenttia (esim.
FACT-AN, SF-36v2 ja TranQol) kerran 3 viikossa, TranQol-instrumentin lisäksi punasolujen siirtopäivänä.
Terveydenhuollon resurssien käyttöä seurataan jatkuvasti koko tutkimuksen ajan jokaisella kliinisellä käynnillä.
|
FACT-AN-, SF-36V2-, TransQol- ja NTD PRO -arviointien seuranta,
Terveydenhuollon resurssien käyttötietojen seuranta ja tarkistaminen.
|
|
β-talassemia Non Transfusion Dependent (NTD) -potilaat
Osallistujat suorittavat 2 elämänlaatuinstrumenttia (esim.
FACT-An ja SF-36v2l) joka kolmas viikko, sen lisäksi, että potilasrekisteröity tulos (PRO) täytetään päivittäin.
Terveydenhuollon resurssien käyttöä seurataan jatkuvasti koko tutkimuksen ajan jokaisella kliinisellä käynnillä.
|
FACT-AN-, SF-36V2-, TransQol- ja NTD PRO -arviointien seuranta,
Terveydenhuollon resurssien käyttötietojen seuranta ja tarkistaminen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos fyysisen komponentin pistemäärässä (PSC) tutkimusjakson aikana verrattuna maakohtaisiin väestönormeihin käyttämällä 36-kohdan lyhyttä lomake (SF-36) elämänlaatuinstrumenttia
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Lyhyen lomakkeen 36-kohtainen terveyskysely, versio 2 (SF-36) on itsehoitolaite, joka mittaa sairauden vaikutusta yleiseen elämänlaatuun ja koostuu 36 kysymyksestä kahdeksalla alueella (fyysinen toiminta, kipu, yleinen ja mielenterveys , elinvoima, sosiaalinen toiminta, fyysinen ja henkinen terveys).
Analyyseissä käytettiin normiperusteisia pisteitä, jotka kalibroitiin siten, että 50 on keskimääräinen pistemäärä ja keskihajonta on 10.
Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintatasoa.
Fyysinen toiminta-alue arvioi terveysongelmista johtuvia fyysisen toiminnan rajoituksia.
Positiivinen muutos peruspisteisiin verrattuna tarkoittaa parannusta.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Mental komponentin pistemäärän (MCS) muutos tutkimusjakson aikana verrattuna maakohtaisiin väestönormeihin käyttämällä 36 kohdan lyhyttä lomake (SF-36) elämänlaatuinstrumenttia
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Lyhyen lomakkeen 36-kohtainen terveyskysely, versio 2 (SF-36) on itsehoitolaite, joka mittaa sairauden vaikutusta yleiseen elämänlaatuun ja koostuu 36 kysymyksestä kahdeksalla alueella (fyysinen toiminta, kipu, yleinen ja mielenterveys , elinvoima, sosiaalinen toiminta, fyysinen ja henkinen terveys).
Analyyseissä käytettiin normiperusteisia pisteitä, jotka kalibroitiin siten, että 50 on keskimääräinen pistemäärä ja keskihajonta on 10.
Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintatasoa.
Fyysinen toiminta-alue arvioi terveysongelmista johtuvia fyysisen toiminnan rajoituksia.
Positiivinen muutos peruspisteisiin verrattuna tarkoittaa parannusta.
|
Jopa 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kokonaispisteissä tutkimusjakson aikana käyttämällä Syöpähoidon anemia (FACT-An) -kyselylomaketta
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
FACT-An-kyselyä käytetään arvioimaan nahkaan liittyvää elämänlaatua (HRQol).
Se mittaa väsymyksen ja muiden anemiaan liittyvien oireiden vaikutusta potilaan toimintaan.
FACT-An:n kokonaispistemäärä on 0-188.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQoL:ää.
Yleisen HRQoL:n lisäksi FACT-An mittaa väsymyksen ja muiden anemiaan liittyvien oireiden vaikutusta potilaan toimintaan.
Potilaat, joilla oli korkeampi hemoglobiinitaso ja parempi suorituskyky, raportoivat merkittävästi korkeammat pisteet näillä instrumenteilla (mukaan lukien äskettäin luodut ala-asteikot) kuin potilaat, joilla oli alhaisempi hemoglobiinitaso ja huonompi suorituskyky.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Kokonaispisteiden muutos tutkimusjakson aikana käyttämällä Tran-QOL-kyselyä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Tran Qol on uusi sairauskohtainen QOL-mitta aikuisille, joilla on B-talassemia ja jonka pisteet vaihtelevat 0-100.
Se mittaa B-talassemiapotilaiden elämänlaatuongelmia arvioimalla fyysistä terveyttä, emotionaalista terveyttä, perheen toimintaa ja koulu-/uratoimintaa.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL).
Positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa yleisen HRQol:n paranemisen.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Kokonaispisteiden muutos tutkimusjakson aikana käyttämällä potilasraportoitua lopputulosta (PRO) -kyselylomaketta verensiirrosta riippumattomilla (NTD) koehenkilöillä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
NTD-potilaille he täyttävät potilasraportoidun tuloksen (PRO) PRO e-päiväkirjan kautta joka ilta ennen nukkumaanmenoa.
Kaikkien oppiaineiden fyysisiä aktiviteetteja tallennetaan jatkuvasti Fitbitin kautta koko opiskelujakson ajan.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutoksia vuosittaisessa Healthcare Resource Care (HRC) -palvelussa käyntien määrässä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöä mitataan B-thal-potilaan vastaanottokäyntien määrällä 6 kuukauden aikana tutkimukseen osallistuneena.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Istuvaan, kevyesti, melko aktiiviseen tai erittäin aktiiviseen elämäntyyliin vietetyt minuutit
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Minuuttimäärä, jonka potilas viettää istumalla, kevyesti, melko aktiivisesti ja erittäin aktiivisesti.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutoksia vuosittaisessa terveydenhuollon resurssihoidossa (HRC) jaettavien reseptien määrässä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöä mitataan B-thal-potilaalle määrättyjen reseptien määrällä 6 kuukauden aikana tutkimukseen osallistumisen aikana.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutoksia vuosittaisessa terveydenhuollon resurssihoidossa (HRC), joka koskee suoritettujen toimenpiteiden määrää
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöä mitataan B-thal-potilaalle tehtyjen toimenpiteiden lukumäärällä kuuden kuukauden aikana, kun hän oli mukana tutkimuksessa.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutokset vuotuisessa Healthcare Resource Care (HRC) -palvelussa, mukaan lukien valmistuneiden laboratorioarviointien määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöä mitataan B-thal-potilaalle suoritettujen laboratoriotutkimusten lukumäärällä kuuden kuukauden aikana, kun hän oli mukana tutkimuksessa ja jotka liittyvät seuraaviin laboratorioarvioihin: hematologia, kliininen kemia, munuais-, maksa-, rautaparametrit, endokriiniset parametrit ja virtsaanalyysi.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutokset vuotuisessa Healthcare Resource Care (HRC) -palvelussa, joka koskee päivien määrää, jonka potilas on sairaalahoidossa
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöä mitataan päivien lukumäärällä, joina B-thal-potilas oli sairaalahoidossa 6 kuukauden aikana, kun hän oli mukana tutkimuksessa, mukaan lukien päivien lukumäärä, jolloin potilas oli tehohoidossa (ICU).
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Muutoksia vuosittaisessa terveydenhuollon resurssihoidossa (HRC) päivystyskäyntien määrässä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Terveydenhuollon resurssien käyttöä mitataan B-thal-potilaan ensiapukäyntien määrällä tutkimukseen osallistuneen kuuden kuukauden aikana.
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus ajasta, joka vietetään istuvassa, kevyesti aktiivisessa, melko aktiivisessa tai erittäin aktiivisessa elämäntyylissä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Prosenttiosuus ajasta, jonka potilas viettää istuvassa, kevyesti aktiivisessa, melko aktiivisessa tai erittäin aktiivisessa elämäntyylissä
|
Jopa 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 3. tammikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. joulukuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. huhtikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACE-536-B-THAL-003
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .