记录疾病对生活质量的负担以及对接受护理标准的（Beta）β-地中海贫血受试者的医疗保健利用的影响
2017年4月6日 更新者：Celgene
Β-地中海贫血的负担 - 生活质量和医疗保健资源利用 - 一项前瞻性观察研究
这是一项在 5 个国家（意大利、土耳其、希腊、黎巴嫩和泰国）的 β-地中海贫血治疗中心实施的多中心、前瞻性、观察性研究。
每个国家将确定大约一到两个研究地点，每个国家将招募大约 20 名 β-地中海贫血受试者（10 名输血依赖型 (TD) 和 10 名非输血依赖型 (NTD)，总共约 100 名受试者。
本研究不会干扰或影响β-地中海贫血患者的常规临床管理。
感兴趣的结果将前瞻性地收集长达 6 个月。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Goudi
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Athens、Goudi、希腊、11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
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Milano、意大利、20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
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Bangkoknoi
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Bangkok、Bangkoknoi、泰国、10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
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Cukurova、火鸡、1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Beirut、黎巴嫩、4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
输血依赖 (TD) 和非输血依赖 (NTD) 的 β-地中海贫血受试者
描述
纳入标准：
对于输血依赖 (TD) 受试者：
- 签署知情同意书 (ICF) 时年满 18 周岁的男性或女性；
- β-地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血的书面诊断；
- TD - 定义为：参与研究前 24 周内红细胞 (RBC) ≥ 6 个单位，并且在此期间内无输血期≥ 35 天；和
- 表现状态：东部肿瘤合作组 (ECOG) 评分为 0 至 1。
对于非输血依赖 (NTD) 亚群
- 签署知情同意书 (ICF) 时年满 18 岁的男性或女性。
- β-地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血的书面诊断
- NTD - 定义为：在参与研究之前的 24 周内接受了 0 至 5 个 RBC 单位（不包括为择期手术而给予的 RBC 输注单位）；
- 最近的血红蛋白≤10 g/dL（输血后血红蛋白值≤ 21 天将被排除）
- 表现状态：ECOG 评分为 0 至 1。
排除标准：
对于 TD 亚群：
- 血红蛋白 S/β-地中海贫血的诊断；
- 与地中海贫血无关的任何严重的精神或医学状况会阻止受试者参与研究；
- 无法阅读或理解当地官方语言；或者
- 在参与研究前 <30 天参加了另一项临床试验（介入性）
对于 NTD 亚群：
- 在研究入组前 8 周内接受过红细胞输注；
- 血红蛋白 S/β-地中海贫血的诊断；
- 与地中海贫血无关的任何严重的精神或医学状况会阻止受试者参与研究；
- 无法阅读或理解当地官方语言；或者
- 在参与研究前 <30 天参加了另一项临床试验（介入性）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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β-地中海贫血输血依赖受试者
参与者将完成 3 个生活质量工具（即
FACT-AN、SF-36v2 和 TranQol）每 3 周一次，此外在 RBC 输注当天使用 TranQol 仪器。
在整个研究过程中，将在每次临床访视时持续监测医疗保健资源利用情况。
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监测 FACT-AN、SF-36V2、TransQol 和 NTD PRO 评估，
监控和审查 HealthCare 资源利用信息。
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β-地中海贫血非输血依赖 (NTD) 受试者
参与者将完成 2 个生活质量工具（即
FACT-An 和 SF-36v2l) 每 3 周一次，此外还要每天完成非输血依赖患者记录结果 (PRO) 工具。
在整个研究过程中，将在每次临床访视时持续监测医疗保健资源利用情况。
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监测 FACT-AN、SF-36V2、TransQol 和 NTD PRO 评估，
监控和审查 HealthCare 资源利用信息。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用 36 项简表 (SF-36) 生活质量工具，研究期间身体成分评分 (PSC) 与国家特定人口标准的变化
大体时间：长达 6 个月
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简表 36 项健康调查，第 2 版 (SF-36) 是一种自我管理的工具，用于衡量疾病对整体生活质量的影响，由八个领域（身体机能、疼痛、一般和心理健康）的 36 个问题组成、活力、社会功能、身心健康）。
分析中使用了基于常模的分数，并进行了校准，使平均分数为 50，标准差等于 10。
较高的分数表示较高的功能水平。
身体机能领域评估由于健康问题导致的身体活动限制。
基线分数的积极变化表示改进。
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长达 6 个月
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使用 36 项简表 (SF-36) 生活质量工具，研究期间心理成分得分 (MCS) 与国家特定人口标准的变化
大体时间：长达 6 个月
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简表 36 项健康调查，第 2 版 (SF-36) 是一种自我管理的工具，用于衡量疾病对整体生活质量的影响，由八个领域（身体机能、疼痛、一般和心理健康）的 36 个问题组成、活力、社会功能、身心健康）。
分析中使用了基于常模的分数，并进行了校准，使平均分数为 50，标准差等于 10。
较高的分数表示较高的功能水平。
身体机能领域评估由于健康问题导致的身体活动限制。
基线分数的积极变化表示改进。
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长达 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用癌症治疗功能评估-贫血 (FACT-An) 问卷调查研究期间总分的变化
大体时间：长达 6 个月
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FACT-An 问卷用于评估与皮革相关的生活质量 (HRQol)。
它测量疲劳和其他贫血相关症状对患者功能的影响。
FACT-An 的总分范围是 0-188。
分数越高表明 HRQoL 越好。
除了一般 HRQoL 外，FACT-An 还测量疲劳和其他贫血相关症状对患者功能的影响。
与血红蛋白水平较低和体能状态较差的患者相比，血红蛋白水平较高和体能状态较好的患者在这些工具（包括新创建的分量表）上的得分显着更高
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长达 6 个月
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使用 Tran-QOL 问卷调查研究期间总分的变化
大体时间：长达 6 个月
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Tran Qol 是一种针对 B 型地中海贫血成人的新疾病特异性 QOL 测量值，评分范围为 0-100。
它通过评估身体健康、情绪健康、家庭功能和学校/职业功能来衡量 B 型地中海贫血患者的生活质量问题。
分数越高表示健康相关生活质量 (HRQOL) 越好。
相对于基线的积极变化表明总体 HRQol 有所改善。
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长达 6 个月
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使用非输血依赖 (NTD) 受试者的患者报告结果 (PRO) 问卷调查研究期间总分的变化
大体时间：长达 6 个月
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对于 NTD 受试者，他们将在每晚睡前通过电子日记完成患者报告结果 (PRO) PRO。
对于所有受试者，在整个研究期间，身体活动将通过 Fitbit 持续记录。
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长达 6 个月
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涉及就诊次数的年度医疗保健资源护理 (HRC) 变化
大体时间：长达 6 个月
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医疗保健资源利用率将通过 B-thal 患者在参与研究期间 6 个月内的就诊次数来衡量。
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长达 6 个月
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在久坐、轻微活动、相当活跃或非常活跃的生活方式中花费的分钟数
大体时间：长达 6 个月
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患者在久坐、轻微活动、相当活跃和非常活跃的水平上花费的分钟数。
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长达 6 个月
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涉及配药数量的年度医疗资源护理 (HRC) 变化
大体时间：长达 6 个月
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医疗资源利用率将通过参与研究的 6 个月内为 B-thal 患者开出的处方数量来衡量
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长达 6 个月
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年度医疗保健资源护理 (HRC) 的变化涉及接受的程序数量
大体时间：长达 6 个月
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医疗资源利用率将通过参与研究的 B-thal 患者在 6 个月内接受的手术次数来衡量
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长达 6 个月
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年度医疗保健资源护理 (HRC) 的变化涉及完成的实验室评估数量
大体时间：长达 6 个月
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医疗保健资源利用率将通过参与研究的 B-thal 患者在 6 个月内完成的实验室评估数量来衡量，涉及以下实验室评估：血液学、临床化学、肾脏、肝脏、铁参数、内分泌参数和尿液分析。
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长达 6 个月
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涉及患者住院天数的年度医疗保健资源护理 (HRC) 变化
大体时间：长达 6 个月
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医疗资源利用率将通过 B-thal 患者在参与研究期间 6 个月内住院的天数来衡量，包括患者在重症监护病房 (ICU) 的天数
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长达 6 个月
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涉及急诊室就诊次数的年度医疗保健资源护理 (HRC) 变化
大体时间：长达 6 个月
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医疗资源利用率将通过 B-thal 患者在参与研究的 6 个月内的急诊室就诊次数来衡量
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长达 6 个月
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在久坐、轻微活动、相当活跃或非常活跃的生活方式中花费的时间百分比
大体时间：长达 6 个月
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患者在久坐、轻微活动、相当活跃或非常活跃的生活方式中度过的时间百分比
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长达 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD、Celgene
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月1日
初级完成 (实际的)
2017年1月3日
研究完成 (实际的)
2017年1月3日
研究注册日期
首次提交
2015年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2015年12月8日
首次发布 (估计)
2015年12月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年4月6日
最后验证
2017年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- ACE-536-B-THAL-003
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