Documenter le fardeau de la maladie sur la qualité de vie et l'impact sur l'utilisation des soins de santé chez les sujets bêta-thalassémiques dépendants des transfusions (TD) et non dépendants des transfusions (ATN) recevant la norme de soins
6 avril 2017 mis à jour par: Celgene
Fardeau de la bêta-thalassémie - Qualité de vie et utilisation des ressources de soins de santé - Une étude observationnelle prospective
Il s'agit d'une étude observationnelle prospective multi-sites mise en œuvre dans des centres de traitement de la β-thalassémie de 5 pays (Italie, Turquie, Grèce, Liban et Thaïlande).
Environ un à deux sites d'étude seront identifiés par pays et environ 20 sujets β-thalassémiques seront recrutés par pays (10 dépendants de la transfusion (TD) et 10 non dépendants de la transfusion (NTD) avec un total d'environ 100 sujets.
Cette étude n'interférera ni n'influencera la prise en charge clinique de routine des patients atteints de β-thalassémie.
Les résultats d'intérêt seront recueillis de manière prospective jusqu'à 6 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
100
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Goudi
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Athens, Goudi, Grèce, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
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Milano, Italie, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
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Beirut, Liban, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
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Bangkoknoi
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Bangkok, Bangkoknoi, Thaïlande, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
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Cukurova, Turquie, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets β-thalassémiques dépendants des transfusions (TD) et non dépendants des transfusions (NTD)
La description
Critère d'intégration:
Pour les sujets dépendants des transfusions (TD) :
- Homme ou femme, > 18 ans au moment de la signature du document de consentement éclairé (ICF) ;
- Diagnostic documenté de β-thalassémie ou d'hémoglobine E/β-thalassémie ;
- TD - défini comme : ≥ 6 unités de globules rouges (GR) dans les 24 semaines précédant la participation à l'étude et aucune période sans transfusion pendant ≥ 35 jours au cours de cette période ; et
- Indice de performance : score Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 1.
Pour la sous-population non dépendante des transfusions (ATN)
- Homme ou femme, > 18 ans au moment de la signature du document de consentement éclairé (ICF).
- Diagnostic documenté de β-thalassémie ou d'hémoglobine E/β-thalassémie
- NTD - défini comme : 0 à 5 unités de RBC reçues au cours de la période de 24 semaines précédant la participation à l'étude (sans compter les unités de transfusion de RBC administrées pour une chirurgie élective) ;
- Hémoglobine la plus récente ≤ 10 g/dL (les valeurs d'hémoglobine ≤ 21 jours après la transfusion seront exclues)
- Statut de performance : score ECOG de 0 à 1.
Critère d'exclusion:
Pour la sous-population TD :
- Un diagnostic d'hémoglobine S/β-thalassémie ;
- Toute affection psychiatrique ou médicale importante non liée à la thalassémie qui empêcherait le sujet de participer à l'étude ;
- Incapacité à lire ou à comprendre les langues officielles locales ; ou
- Participation à un autre essai clinique (interventionnel) <30 jours avant la participation à l'étude
Pour la sous-population MTN :
- A reçu une transfusion de GR ≤ 8 semaines avant l'inscription à l'étude ;
- Un diagnostic d'hémoglobine S/β-thalassémie ;
- Toute affection psychiatrique ou médicale importante non liée à la thalassémie qui empêcherait le sujet de participer à l'étude ;
- Incapacité à lire ou à comprendre les langues officielles locales ; ou
- Participation à un autre essai clinique (interventionnel) <30 jours avant la participation à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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sujets β-thalassémiques dépendants des transfusions
Les participants rempliront 3 instruments de qualité de vie (c.-à-d.
FACT-AN, le SF-36v2 et le TranQol) une fois toutes les 3 semaines, en plus d'un instrument TranQol le jour d'une transfusion de globules rouges.
Une surveillance continue de l'utilisation des ressources de soins de santé sera effectuée tout au long de l'étude à chaque visite clinique.
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Suivi des évaluations FACT-AN, SF-36V2, TransQol, et NTD PRO,
Surveiller et examiner les informations sur l'utilisation des ressources de soins de santé.
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Sujets β-thalassémiques non dépendants des transfusions (ATN)
Les participants rempliront 2 instruments de qualité de vie (c.-à-d.
FACT-An et le SF-36v2l) une fois toutes les 3 semaines, en plus de remplir quotidiennement l'outil Patient Recorded Outcome (PRO) non dépendant de la transfusion.
Une surveillance continue de l'utilisation des ressources de soins de santé sera effectuée tout au long de l'étude à chaque visite clinique.
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Suivi des évaluations FACT-AN, SF-36V2, TransQol, et NTD PRO,
Surveiller et examiner les informations sur l'utilisation des ressources de soins de santé.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement du score de la composante physique (PSC) au cours de la période d'étude par rapport aux normes de population spécifiques au pays à l'aide de l'instrument de qualité de vie du formulaire court à 36 items (SF-36)
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) est un instrument auto-administré qui mesure l'impact de la maladie sur la qualité de vie globale et se compose de 36 questions dans huit domaines (fonction physique, douleur, santé générale et mentale , vitalité, fonction sociale, santé physique et émotionnelle).
Des scores basés sur des normes ont été utilisés dans les analyses, calibrés de sorte que 50 soit le score moyen et que l'écart type soit égal à 10.
Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé.
Le domaine du fonctionnement physique évalue les limitations des activités physiques en raison de problèmes de santé.
Un changement positif par rapport au score initial indique une amélioration.
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Jusqu'à 6 mois
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Changement du score de la composante mentale (MCS) au cours de la période d'étude par rapport aux normes de population spécifiques au pays à l'aide de l'instrument de qualité de vie du formulaire court à 36 éléments (SF-36)
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) est un instrument auto-administré qui mesure l'impact de la maladie sur la qualité de vie globale et se compose de 36 questions dans huit domaines (fonction physique, douleur, santé générale et mentale , vitalité, fonction sociale, santé physique et émotionnelle).
Des scores basés sur des normes ont été utilisés dans les analyses, calibrés de sorte que 50 soit le score moyen et que l'écart type soit égal à 10.
Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé.
Le domaine du fonctionnement physique évalue les limitations des activités physiques en raison de problèmes de santé.
Un changement positif par rapport au score initial indique une amélioration.
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Jusqu'à 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification des scores totaux au cours de la période d'étude à l'aide du questionnaire The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Le questionnaire FACT-An est utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la mort (HRQol).
Il mesure l'impact de la fatigue et d'autres symptômes liés à l'anémie sur le fonctionnement du patient.
La plage de score globale pour le FACT-An est de 0 à 188.
Des scores plus élevés indiquent une meilleure HRQoL.
En plus de la QVLS générale, le FACT-An mesure l'impact de la fatigue et d'autres symptômes liés à l'anémie sur le fonctionnement du patient.
Les patients avec des niveaux d'hémoglobine plus élevés et un meilleur état de performance ont rapporté des scores significativement plus élevés sur ces instruments (y compris les sous-échelles nouvellement créées) que ceux avec des niveaux d'hémoglobine plus faibles et un état de performance plus faible
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Jusqu'à 6 mois
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Évolution des scores totaux au cours de la période d'étude à l'aide du questionnaire Tran-QOL
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Le Tran Qol est une nouvelle mesure de la qualité de vie spécifique à une maladie pour les adultes atteints de B-thalassémie avec un score allant de 0 à 100.
Il mesure les problèmes de qualité de vie des patients atteints de B-thalassémie en évaluant la santé physique, la santé émotionnelle, le fonctionnement familial et le fonctionnement scolaire/professionnel.
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé (HRQOL).
Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration de la qualité de vie globale.
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Jusqu'à 6 mois
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Modification des scores totaux au cours de la période d'étude à l'aide du questionnaire Patient Reported Outcome (PRO) chez les sujets non dépendants des transfusions (ATN)
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Pour les sujets MTN, ils rempliront un PRO (Patient Reported Outcome) via e-diary chaque soir avant le coucher.
Pour tous les sujets, les activités physiques seront enregistrées en continu via Fitbit pendant toute la durée de l'étude.
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Jusqu'à 6 mois
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Changements dans le Healthcare Resource Care (HRC) annuel impliquant le nombre de visites au cabinet
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'utilisation des ressources de soins de santé sera mesurée par le nombre de visites au cabinet d'un patient B-thal au cours des 6 mois pendant qu'il participe à l'étude.
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Jusqu'à 6 mois
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Nombre de minutes passées dans des modes de vie sédentaires, peu actifs, assez actifs ou très actifs
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Nombre de minutes qu'un patient passera aux niveaux sédentaire, peu actif, assez actif et très actif.
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Jusqu'à 6 mois
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Changements dans le Healthcare Resource Care (HRC) annuel impliquant le nombre d'ordonnances délivrées
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'utilisation des ressources de soins de santé sera mesurée par le nombre d'ordonnances délivrées à un patient B-thal au cours de 6 mois pendant qu'il était impliqué dans l'étude
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Jusqu'à 6 mois
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Changements dans le Healthcare Resource Care (HRC) annuel impliquant le nombre de procédures subies
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'utilisation des ressources de soins de santé sera mesurée par le nombre de procédures subies pour un patient B-thal au cours de 6 mois alors qu'il était impliqué dans l'étude
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Jusqu'à 6 mois
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Changements dans le Healthcare Resource Care (HRC) annuel impliquant le nombre d'évaluations de laboratoire effectuées
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'utilisation des ressources de soins de santé sera mesurée par le nombre d'évaluations de laboratoire réalisées pour un patient B-thal au cours de 6 mois alors qu'il était impliqué dans l'étude, concernant les évaluations de laboratoire suivantes : hématologie, chimie clinique, paramètres rénaux, hépatiques, fer, paramètres endocriniens et analyse d'urine.
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Jusqu'à 6 mois
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Changements dans le Healthcare Resource Care (HRC) annuel impliquant le nombre de jours d'hospitalisation d'un patient
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'utilisation des ressources de soins de santé sera mesurée par le nombre de jours pendant lesquels le patient B-thal a été hospitalisé au cours des 6 mois alors qu'il était impliqué dans l'étude, y compris le nombre de jours pendant lesquels le patient était dans l'unité de soins intensifs (USI)
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Jusqu'à 6 mois
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Changements dans le Healthcare Resource Care (HRC) annuel impliquant le nombre de visites aux urgences
Délai: Jusqu'à 6 mois
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L'utilisation des ressources de soins de santé sera mesurée par le nombre de visites aux urgences que le patient B-thal a eues au cours des 6 mois pendant qu'il participait à l'étude
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Jusqu'à 6 mois
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Pourcentage de temps passé dans des modes de vie sédentaires, peu actifs, assez actifs ou très actifs
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Pourcentage de temps qu'un patient passera dans des modes de vie sédentaires, peu actifs, assez actifs ou très actifs
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Jusqu'à 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mars 2016
Achèvement primaire (Réel)
3 janvier 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
3 janvier 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 novembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 décembre 2015
Première publication (Estimation)
10 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 avril 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 avril 2017
Dernière vérification
1 avril 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ACE-536-B-THAL-003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .