Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At dokumentere sygdomsbyrden på livskvaliteten og indvirkningen på sundhedsudnyttelsen hos (beta) β-thalassæmi-patienter, der er transfusionsafhængige (TD) og ikke-transfusionsafhængige (NTD), der modtager standardbehandling

6. april 2017 opdateret af: Celgene

Burden of Beta-thalassæmi - Livskvalitet og sundhedsressourceudnyttelse - En prospektiv observationsundersøgelse

Dette er en multi-site, prospektiv, observationsundersøgelse implementeret i β-thalassæmi behandlingscentre fra 5 lande (Italien, Tyrkiet, Grækenland, Libanon og Thailand). Der vil blive identificeret ca. et til to undersøgelsessteder pr. land, og ca. 20 β-thalassæmi-personer vil blive indskrevet pr. land (10 transfusionsafhængige (TD) og 10 ikke-transfusionsafhængige (NTD) med i alt ca. 100 forsøgspersoner. Denne undersøgelse vil ikke interferere med eller påvirke den rutinemæssige kliniske behandling af β-thalassæmipatienter. Resultater af interesse vil blive indsamlet prospektivt i op til 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Grækenland
    • Goudi
      • Athens, Goudi, Grækenland, 11527
        • Aghia Sofia Children's Hosptial
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
  • Kalkun
      • Cukurova, Kalkun, 1330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 4407 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Thailand
    • Bangkoknoi
      • Bangkok, Bangkoknoi, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

β-thalassæmi-patienter, der er transfusionsafhængige (TD) og ikke-transfusionsafhængige (NTD)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For transfusionsafhængige (TD) personer:

  1. Mand eller kvinde, >18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykkedokument (ICF);
  2. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin E/β-thalassæmi;
  3. TD - defineret som: ≥6 røde blodlegemer (RBC) enheder i de 24 uger før studiedeltagelse og ingen transfusionsfri periode i ≥35 dage i denne periode; og
  4. Præstationsstatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score på 0 til 1.

Til den ikke-transfusionsafhængige (NTD) subpopulation

  1. Mand eller kvinde, >18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykkedokument (ICF).
  2. Dokumenteret diagnose af β-thalassæmi eller hæmoglobin E/β-thalassæmi
  3. NTD - defineret som: 0 til 5 RBC-enheder modtaget i løbet af den 24-ugers periode forud for undersøgelsesdeltagelsen (ikke inklusive RBC-transfusionsenheder administreret til elektiv kirurgi);
  4. Seneste hæmoglobin ≤10 g/dL (hæmoglobinværdier ≤ 21 dage efter transfusion vil blive udelukket)
  5. Præstationsstatus: ECOG-score på 0 til 1.

Ekskluderingskriterier:

For TD-underpopulation:

  1. En diagnose af hæmoglobin S/β-thalassæmi;
  2. Enhver væsentlig psykiatrisk eller medicinsk tilstand, der ikke er relateret til thalassæmi, som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen;
  3. Manglende evne til at læse eller forstå de lokale officielle sprog; eller
  4. Deltog i et andet klinisk forsøg (intervention) <30 dage før studiedeltagelse

For NTD-underpopulation:

  1. Modtog RBC-transfusion ≤ 8 uger før studieindskrivning;
  2. En diagnose af hæmoglobin S/β-thalassæmi;
  3. Enhver væsentlig psykiatrisk eller medicinsk tilstand, der ikke er relateret til thalassæmi, som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen;
  4. Manglende evne til at læse eller forstå de lokale officielle sprog; eller
  5. Deltog i et andet klinisk forsøg (intervention) <30 dage før studiedeltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
β-thalassæmi transfusionsafhængige forsøgspersoner
Deltagerne udfylder 3 livskvalitetsinstrumenter (dvs. FACT-AN, SF-36v2 og TranQol) én gang hver 3. uge, foruden et TranQol-instrument på dagen for en RBC-transfusion. Kontinuerlig overvågning af sundhedsressourceudnyttelsen vil blive udført i løbet af undersøgelsen ved hvert klinisk besøg.
Andet: Spørgeskemaer vedrørende livskvalitet (QOL).
Overvågning af FACT-AN, SF-36V2, TransQol og NTD PRO vurderinger,
Andet: Udnyttelse af sundhedsressourcer
Overvågning og gennemgang af oplysninger om HealthCare-ressourceudnyttelse.
β-thalassæmi ikke-transfusionsafhængige (NTD) forsøgspersoner
Deltagerne udfylder 2 livskvalitetsinstrumenter (dvs. FACT-An og SF-36v2l) en gang hver 3. uge, foruden at udfylde det ikke-transfusionsafhængige Patient Recorded Outcome (PRO) værktøj på daglig basis. Kontinuerlig overvågning af sundhedsressourceudnyttelsen vil blive udført i løbet af undersøgelsen ved hvert klinisk besøg.
Andet: Spørgeskemaer vedrørende livskvalitet (QOL).
Overvågning af FACT-AN, SF-36V2, TransQol og NTD PRO vurderinger,
Andet: Udnyttelse af sundhedsressourcer
Overvågning og gennemgang af oplysninger om HealthCare-ressourceudnyttelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den fysiske komponentscore (PSC) i løbet af undersøgelsesperioden versus de landespecifikke befolkningsnormer ved brug af 36-elements Short Form (SF-36) livskvalitetsinstrumentet
Tidsramme: Op til 6 måneder
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) er et selvadministreret instrument, der måler sygdoms indvirkning på den overordnede livskvalitet og består af 36 spørgsmål inden for otte domæner (fysisk funktion, smerte, generel og mental sundhed) , vitalitet, social funktion, fysisk og følelsesmæssig sundhed). Normbaserede scores blev brugt i analyser, kalibreret således, at 50 er den gennemsnitlige score, og standardafvigelsen er lig med 10. Højere score indikerer et højere funktionsniveau. Det fysiske funktionsdomæne vurderer begrænsninger i fysiske aktiviteter på grund af helbredsproblemer. En positiv ændring fra baseline-score indikerer en forbedring.
Op til 6 måneder
Ændring i den mentale komponentscore (MCS) i løbet af undersøgelsesperioden versus de landespecifikke befolkningsnormer ved brug af 36-elements Short Form (SF-36) livskvalitetsinstrumentet
Tidsramme: Op til 6 måneder
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) er et selvadministreret instrument, der måler sygdoms indvirkning på den overordnede livskvalitet og består af 36 spørgsmål inden for otte domæner (fysisk funktion, smerte, generel og mental sundhed) , vitalitet, social funktion, fysisk og følelsesmæssig sundhed). Normbaserede scores blev brugt i analyser, kalibreret således, at 50 er den gennemsnitlige score, og standardafvigelsen er lig med 10. Højere score indikerer et højere funktionsniveau. Det fysiske funktionsdomæne vurderer begrænsninger i fysiske aktiviteter på grund af helbredsproblemer. En positiv ændring fra baseline-score indikerer en forbedring.
Op til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i de samlede score i løbet af undersøgelsesperioden ved hjælp af spørgeskemaet The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anæmi (FACT-An)
Tidsramme: Op til 6 måneder
FACT-An spørgeskemaet bruges til at vurdere læderrelateret livskvalitet (HRQol). Den måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion. Det samlede scoreinterval for FACT-An er 0-188. Højere score indikerer bedre HRQoL. Ud over generel HRQoL måler FACT-An virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion. Patienter med højere hæmoglobinniveauer og bedre præstationsstatus rapporterede signifikant højere score på disse instrumenter (inklusive de nyoprettede subskalaer) end dem med lavere hæmoglobinniveauer og dårligere præstationsstatus.
Op til 6 måneder
Ændring i den samlede score i løbet af undersøgelsesperioden ved hjælp af Tran-QOL spørgeskemaet
Tidsramme: Op til 6 måneder
Tran Qol er et nyt sygdomsspecifikt QOL-mål for voksne med B-thalassæmi med en score fra 0-100. Den måler livskvalitetsproblemer for patienter med B-thalassæmi ved at vurdere fysisk sundhed, følelsesmæssig sundhed, familiefunktion og skole-/karrierefunktion. Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL). En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring i den samlede HRQol.
Op til 6 måneder
Ændring i den samlede score i løbet af undersøgelsesperioden ved hjælp af spørgeskemaet Patient Reported Outcome (PRO) hos ikke-transfusionsafhængige (NTD) emner
Tidsramme: Op til 6 måneder
For NTD-personer vil de gennemføre et Patient Reported Outcome (PRO) PRO via e-dagbog hver aften før sengetid. For alle fag vil fysiske aktiviteter blive registreret løbende via Fitbit i hele studieperioden.
Op til 6 måneder
Ændringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC), der involverer antallet af kontorbesøg
Tidsramme: Op til 6 måneder
Sundhedsressourceudnyttelsen vil blive målt ved antallet af kontorbesøg en B-thal patient har i løbet af 6 måneder, mens han er involveret i undersøgelsen.
Op til 6 måneder
Antal minutter brugt i stillesiddende, let aktiv, ret aktiv eller meget aktiv livsstil
Tidsramme: Op til 6 måneder
Antal minutter en patient vil tilbringe i stillesiddende, let aktiv, ret aktiv og meget aktiv niveau.
Op til 6 måneder
Ændringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC), der involverer antallet af udleverede recepter
Tidsramme: Op til 6 måneder
Sundhedsressourceudnyttelsen vil blive målt ved antallet af recepter udleveret til en B-thal patient i løbet af 6 måneder, mens den er involveret i undersøgelsen
Op til 6 måneder
Ændringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC), der involverer antallet af gennemgåede procedurer
Tidsramme: Op til 6 måneder
Sundhedsressourceudnyttelsen vil blive målt ved antallet af procedurer, der er gennemgået for en B-thal-patient i løbet af 6 måneder, mens den er involveret i undersøgelsen
Op til 6 måneder
Ændringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC), der involverer antallet af gennemførte laboratorievurderinger
Tidsramme: Op til 6 måneder
Udnyttelsen af ​​sundhedsressourcer vil blive målt ved antallet af laboratorievurderinger gennemført for en B-thal patient i løbet af 6 måneder, mens den er involveret i undersøgelsen, relateret til følgende laboratorievurderinger: hæmatologi, klinisk kemi, nyre-, lever-, jernparametre, endokrine parametre og urinanalyse.
Op til 6 måneder
Ændringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC), der involverer det antal dage, en patient er indlagt
Tidsramme: Op til 6 måneder
Udnyttelsen af ​​sundhedsressourcer vil blive målt ved det antal dage, B-thal-patienten var indlagt i løbet af 6 måneder, mens han var involveret i undersøgelsen, inklusive antallet af dage, som patienten var på intensivafdelingen (ICU)
Op til 6 måneder
Ændringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC), der involverer antallet af skadestuebesøg
Tidsramme: Op til 6 måneder
Sundhedsressourceudnyttelsen vil blive målt ved antallet af skadestuebesøg, som B-thal-patienten havde i løbet af de 6 måneder, mens han var involveret i undersøgelsen
Op til 6 måneder
Procentdel af tid brugt i stillesiddende, let aktiv, ret aktiv eller meget aktiv livsstil
Tidsramme: Op til 6 måneder
Procentdel af tid en patient vil tilbringe i stillesiddende, let aktiv, ret aktiv eller meget aktiv livsstil
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Celgene

Efterforskere

  • Studieleder: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

3. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2015

Først opslået (Skøn)

10. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2017

Sidst verificeret

1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACE-536-B-THAL-003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Spørgeskemaer vedrørende livskvalitet (QOL).

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner