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Documentare l'onere della malattia sulla qualità della vita e l'impatto sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria nei soggetti con beta-talassemia (beta) dipendenti da trasfusioni (TD) e non dipendenti da trasfusioni (NTD) che ricevono uno standard di cura

6 aprile 2017 aggiornato da: Celgene

Onere della beta-talassemia - Qualità della vita e utilizzo delle risorse sanitarie - Uno studio osservazionale prospettico

Si tratta di uno studio osservazionale multi-sito, prospettico, implementato nei centri di trattamento della β-talassemia di 5 paesi (Italia, Turchia, Grecia, Libano e Tailandia). Saranno identificati circa uno o due centri di studio per paese e saranno arruolati circa 20 soggetti β-talassemici per paese (10 dipendenti da trasfusioni (TD) e 10 non dipendenti da trasfusioni (NTD) per un totale di circa 100 soggetti. Questo studio non interferirà né influenzerà la gestione clinica di routine dei pazienti con β-talassemia. Gli esiti di interesse saranno raccolti prospetticamente per un massimo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Grecia
    • Goudi
      • Athens, Goudi, Grecia, 11527
        • Aghia Sofia Children's Hosptial
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
  • Libano
      • Beirut, Libano, 4407 2020
        • American University of Beirut Medical Center
  • Tacchino
      • Cukurova, Tacchino, 1330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
  • Tailandia
    • Bangkoknoi
      • Bangkok, Bangkoknoi, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti β-talassemici dipendenti da trasfusioni (TD) e non dipendenti da trasfusioni (NTD)

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per i soggetti trasfusionali (TD):

  1. Maschio o femmina, > 18 anni di età al momento della firma del documento di consenso informato (ICF);
  2. Diagnosi documentata di β-talassemia o emoglobina E/ β-talassemia;
  3. TD - definito come: ≥6 unità di globuli rossi (RBC) nelle 24 settimane precedenti la partecipazione allo studio e nessun periodo libero da trasfusioni per ≥35 giorni durante tale periodo; E
  4. Performance status: punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 1.

Per la sottopopolazione non dipendente dalle trasfusioni (NTD).

  1. Maschio o femmina, > 18 anni di età al momento della firma del documento di consenso informato (ICF).
  2. Diagnosi documentata di β-talassemia o emoglobina E/ β-talassemia
  3. NTD - definito come: da 0 a 5 unità di RBC ricevute durante il periodo di 24 settimane prima della partecipazione allo studio (escluse le unità di trasfusione di RBC somministrate per chirurgia elettiva);
  4. Emoglobina più recente ≤10 g/dL (saranno esclusi i valori di emoglobina ≤ 21 giorni dopo la trasfusione)
  5. Performance status: punteggio ECOG da 0 a 1.

Criteri di esclusione:

Per la sottopopolazione TD:

  1. Una diagnosi di emoglobina S/β-talassemia;
  2. Eventuali condizioni psichiatriche o mediche significative non correlate alla talassemia che impedirebbero al soggetto di partecipare allo studio;
  3. Incapacità di leggere o comprendere le lingue ufficiali locali; O
  4. Partecipazione a un altro studio clinico (interventistico) <30 giorni prima della partecipazione allo studio

Per la sottopopolazione NTD:

  1. Trasfusione di globuli rossi ricevuta ≤ 8 settimane prima dell'arruolamento nello studio;
  2. Una diagnosi di emoglobina S/β-talassemia;
  3. Eventuali condizioni psichiatriche o mediche significative non correlate alla talassemia che impedirebbero al soggetto di partecipare allo studio;
  4. Incapacità di leggere o comprendere le lingue ufficiali locali; O
  5. Partecipazione a un altro studio clinico (interventistico) <30 giorni prima della partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti dipendenti da trasfusione di β-talassemia
I partecipanti completeranno 3 strumenti sulla qualità della vita (ad es. FACT-AN, SF-36v2 e TranQol) una volta ogni 3 settimane, oltre a uno strumento TranQol il giorno di una trasfusione di globuli rossi. Il monitoraggio continuo dell'utilizzo delle risorse sanitarie sarà condotto durante il corso dello studio ad ogni visita clinica.
Altro: Questionari sulla qualità della vita (QOL).
Monitoraggio delle valutazioni FACT-AN, SF-36V2, TransQol e NTD PRO,
Altro: Utilizzo delle risorse sanitarie
Monitoraggio e revisione delle informazioni sull'utilizzo delle risorse sanitarie.
Soggetti β-talassemici non trasfusionali (NTD).
I partecipanti completeranno 2 strumenti sulla qualità della vita (ad es. FACT-An e SF-36v2l) una volta ogni 3 settimane, oltre a completare quotidianamente lo strumento Patient Recorded Outcome (PRO) non dipendente dalle trasfusioni. Il monitoraggio continuo dell'utilizzo delle risorse sanitarie sarà condotto durante il corso dello studio ad ogni visita clinica.
Altro: Questionari sulla qualità della vita (QOL).
Monitoraggio delle valutazioni FACT-AN, SF-36V2, TransQol e NTD PRO,
Altro: Utilizzo delle risorse sanitarie
Monitoraggio e revisione delle informazioni sull'utilizzo delle risorse sanitarie.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio della componente fisica (PSC) durante il periodo di studio rispetto alle norme della popolazione specifiche del paese utilizzando lo strumento per la qualità della vita breve a 36 voci (SF-36)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) è uno strumento autosomministrato che misura l'impatto della malattia sulla qualità generale della vita e consiste di 36 domande in otto domini (funzione fisica, dolore, salute generale e mentale , vitalità, funzione sociale, salute fisica ed emotiva). Nelle analisi sono stati utilizzati punteggi basati sulla norma, calibrati in modo che 50 sia il punteggio medio e la deviazione standard sia uguale a 10. Punteggi più alti indicano un livello più alto di funzionamento. Il dominio del funzionamento fisico valuta le limitazioni nelle attività fisiche a causa di problemi di salute. Una variazione positiva rispetto al punteggio di base indica un miglioramento.
Fino a 6 mesi
Variazione del punteggio della componente mentale (MCS) durante il periodo di studio rispetto alle norme della popolazione specifiche del paese utilizzando lo strumento per la qualità della vita della forma breve a 36 voci (SF-36)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) è uno strumento autosomministrato che misura l'impatto della malattia sulla qualità generale della vita e consiste di 36 domande in otto domini (funzione fisica, dolore, salute generale e mentale , vitalità, funzione sociale, salute fisica ed emotiva). Nelle analisi sono stati utilizzati punteggi basati sulla norma, calibrati in modo che 50 sia il punteggio medio e la deviazione standard sia uguale a 10. Punteggi più alti indicano un livello più alto di funzionamento. Il dominio del funzionamento fisico valuta le limitazioni nelle attività fisiche a causa di problemi di salute. Una variazione positiva rispetto al punteggio di base indica un miglioramento.
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi totali durante il periodo di studio utilizzando il questionario The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Il questionario FACT-An viene utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla pelle (HRQol). Misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente. L'intervallo di punteggio complessivo per il FACT-An è 0-188. Punteggi più alti indicano una migliore HRQoL. Oltre alla HRQoL generale, il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente. I pazienti con livelli di emoglobina più elevati e un migliore stato delle prestazioni hanno riportato punteggi significativamente più alti su questi strumenti (comprese le sottoscale appena create) rispetto a quelli con livelli di emoglobina più bassi e un peggiore stato delle prestazioni
Fino a 6 mesi
Variazione dei punteggi totali durante il periodo di studio utilizzando il questionario Tran-QOL
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Il Tran Qol è una nuova misura della qualità della vita specifica per la malattia per adulti con talassemia B con un punteggio compreso tra 0 e 100. Misura i problemi di qualità della vita dei pazienti con talassemia B valutando la salute fisica, la salute emotiva, il funzionamento familiare e il funzionamento scolastico/professionale. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute (HRQOL). Una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento della HRQol complessiva.
Fino a 6 mesi
Variazione dei punteggi totali durante il periodo di studio utilizzando il questionario Risultato riferito dal paziente (PRO) in soggetti non dipendenti dalle trasfusioni (NTD)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Per i soggetti NTD, completeranno un risultato riportato dal paziente (PRO) PRO tramite diario elettronico ogni sera prima di coricarsi. Per tutti i soggetti, le attività fisiche verranno registrate continuamente tramite Fitbit per l'intero periodo di studio.
Fino a 6 mesi
Modifiche nell'annuale Healthcare Resource Care (HRC) che coinvolgono il numero di visite ambulatoriali
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà misurato dal numero di visite ambulatoriali che un paziente B-thal ha effettuato nel corso di 6 mesi mentre era coinvolto nello studio.
Fino a 6 mesi
Numero di minuti trascorsi in stili di vita sedentari, poco attivi, abbastanza attivi o molto attivi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Numero di minuti che un paziente trascorrerà in livelli sedentari, poco attivi, abbastanza attivi e molto attivi.
Fino a 6 mesi
Modifiche nell'annuale Healthcare Resource Care (HRC) che coinvolgono il numero di prescrizioni dispensate
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà misurato dal numero di prescrizioni dispensate per un paziente B-thal nel corso di 6 mesi mentre era coinvolto nello studio
Fino a 6 mesi
Modifiche nell'annuale Healthcare Resource Care (HRC) che coinvolgono il numero di procedure subite
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà misurato dal numero di procedure subite per un paziente B-thal nel corso di 6 mesi mentre era coinvolto nello studio
Fino a 6 mesi
Modifiche nell'annuale Healthcare Resource Care (HRC) che coinvolgono il numero di valutazioni di laboratorio completate
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà misurato dal numero di valutazioni di laboratorio completate per un paziente B-thal nel corso di 6 mesi mentre era coinvolto nello studio, relative alle seguenti valutazioni di laboratorio: ematologia, chimica clinica, parametri renali, epatici, del ferro, parametri endocrini e analisi delle urine.
Fino a 6 mesi
Modifiche nell'annuale Healthcare Resource Care (HRC) che coinvolgono il numero di giorni in cui un paziente è ricoverato in ospedale
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà misurato dal numero di giorni in cui il paziente B-thal è stato ricoverato nel corso di 6 mesi mentre era coinvolto nello studio, compreso il numero di giorni in cui il paziente è stato nell'unità di terapia intensiva (ICU)
Fino a 6 mesi
Modifiche nell'annuale Healthcare Resource Care (HRC) che coinvolgono il numero di visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L'utilizzo delle risorse sanitarie sarà misurato dal numero di visite al pronto soccorso che il paziente B-thal ha avuto nel corso dei 6 mesi mentre era coinvolto nello studio
Fino a 6 mesi
Percentuale di tempo trascorso in stili di vita sedentari, poco attivi, abbastanza attivi o molto attivi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Percentuale di tempo che un paziente trascorrerà in uno stile di vita sedentario, poco attivo, abbastanza attivo o molto attivo
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Direttore dello studio: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

3 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

3 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

10 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACE-536-B-THAL-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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