Udokumentowanie obciążenia chorobą na jakość życia i wpływu na wykorzystanie opieki zdrowotnej u pacjentów z (beta) talasemią β, którzy są uzależnieni od transfuzji krwi (TD) i nie uzależnieni od transfuzji krwi (NTD) otrzymujących standardową opiekę
6 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Celgene
Obciążenie talasemią beta – jakość życia i wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej – prospektywne badanie obserwacyjne
Jest to wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne realizowane w ośrodkach leczenia β-talasemii z 5 krajów (Włochy, Turcja, Grecja, Liban i Tajlandia).
W każdym kraju zostanie zidentyfikowanych około jednego do dwóch ośrodków badawczych, aw każdym kraju zostanie włączonych około 20 pacjentów z talasemią β (10 zależnych od transfuzji (TD) i 10 niewymagających transfuzji (NTD), w sumie około 100 pacjentów.
To badanie nie będzie kolidować ani wpływać na rutynowe postępowanie kliniczne z pacjentami z talasemią β.
Interesujące wyniki będą gromadzone prospektywnie przez okres do 6 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
100
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Grecja, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Cukurova, Indyk, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Tajlandia, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Milano, Włochy, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z talasemią β, którzy są zależni od transfuzji (TD) i niezależni od transfuzji (NTD)
Opis
Kryteria przyjęcia:
Dla pacjentów zależnych od transfuzji (TD):
- Mężczyzna lub kobieta, >18 lat w momencie podpisania dokumentu świadomej zgody (ICF);
- Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii lub hemoglobiny E/ β-talasemii;
- TD – zdefiniowana jako: ≥6 jednostek krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 24 tygodni poprzedzających udział w badaniu i brak okresu bez transfuzji przez ≥35 dni w tym okresie; I
- Stan sprawności: wynik Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 1.
Dla subpopulacji osób niewymagających transfuzji krwi (NTD).
- Mężczyzna lub kobieta, >18 lat w momencie podpisania dokumentu świadomej zgody (ICF).
- Udokumentowane rozpoznanie β-talasemii lub hemoglobiny E/ β-talasemii
- NTD – zdefiniowana jako: 0 do 5 jednostek krwinek czerwonych otrzymanych w okresie 24 tygodni poprzedzających udział w badaniu (nie licząc jednostek transfuzji krwinek czerwonych podanych podczas planowej operacji);
- Ostatnia hemoglobina ≤10 g/dl (wartości hemoglobiny ≤ 21 dni po transfuzji zostaną wykluczone)
- Stan sprawności: wynik ECOG od 0 do 1.
Kryteria wyłączenia:
Dla subpopulacji TD:
- Rozpoznanie hemoglobiny S/β-talasemii;
- Wszelkie istotne schorzenia psychiatryczne lub medyczne niezwiązane z talasemią, które uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu;
- Nieumiejętność czytania lub rozumienia lokalnych języków urzędowych; Lub
- Uczestniczył w innym badaniu klinicznym (interwencyjnym) <30 dni przed udziałem w badaniu
Dla subpopulacji NTD:
- Otrzymano transfuzję krwinek czerwonych ≤ 8 tygodni przed włączeniem do badania;
- Rozpoznanie hemoglobiny S/β-talasemii;
- Wszelkie istotne schorzenia psychiatryczne lub medyczne niezwiązane z talasemią, które uniemożliwiłyby uczestnikowi udział w badaniu;
- Nieumiejętność czytania lub rozumienia lokalnych języków urzędowych; Lub
- Uczestniczył w innym badaniu klinicznym (interwencyjnym) <30 dni przed udziałem w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Osoby zależne od transfuzji β-talasemii
Uczestnicy uzupełnią 3 instrumenty jakości życia (tj.
FACT-AN, SF-36v2 i TranQol) raz na 3 tygodnie, oprócz aparatu TranQol w dniu transfuzji krwinek czerwonych.
Ciągłe monitorowanie wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej będzie prowadzone przez cały czas trwania badania podczas każdej wizyty klinicznej.
|
Monitorowanie ocen FACT-AN, SF-36V2, TransQol, NTD PRO,
Monitorowanie i przeglądanie informacji o wykorzystaniu zasobów opieki zdrowotnej.
|
|
Pacjenci z β-talasemią nieuzależnieni od transfuzji (NTD).
Uczestnicy uzupełnią 2 instrumenty jakości życia (tj.
FACT-An i SF-36v2l) raz na 3 tygodnie, jako dodatek do codziennego wypełniania narzędzia niezależnego od transfuzji (ang. Patient Recorded Outcome, PRO).
Ciągłe monitorowanie wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej będzie prowadzone przez cały czas trwania badania podczas każdej wizyty klinicznej.
|
Monitorowanie ocen FACT-AN, SF-36V2, TransQol, NTD PRO,
Monitorowanie i przeglądanie informacji o wykorzystaniu zasobów opieki zdrowotnej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wyniku komponentu fizycznego (PSC) w okresie badania w porównaniu z normami populacyjnymi dla poszczególnych krajów przy użyciu 36-punktowego kwestionariusza jakości życia (SF-36)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Krótka ankieta zdrowia składająca się z 36 pozycji, wersja 2 (SF-36) to narzędzie do samodzielnego wypełniania, które mierzy wpływ choroby na ogólną jakość życia i składa się z 36 pytań w ośmiu domenach (funkcjonalność fizyczna, ból, zdrowie ogólne i psychiczne). witalność, funkcje społeczne, zdrowie fizyczne i emocjonalne).
W analizach wykorzystano wyniki oparte na normach, skalibrowane tak, aby 50 było wynikiem średnim, a odchylenie standardowe równe 10.
Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania.
Dziedzina funkcjonowania fizycznego ocenia ograniczenia w aktywności fizycznej spowodowane problemami zdrowotnymi.
Dodatnia zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazuje na poprawę.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiana wyniku komponentu psychicznego (MCS) w okresie badania w porównaniu z normami populacyjnymi specyficznymi dla danego kraju przy użyciu 36-itemowego kwestionariusza jakości życia (SF-36)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Krótka ankieta zdrowia składająca się z 36 pozycji, wersja 2 (SF-36) to narzędzie do samodzielnego wypełniania, które mierzy wpływ choroby na ogólną jakość życia i składa się z 36 pytań w ośmiu domenach (funkcjonalność fizyczna, ból, zdrowie ogólne i psychiczne). witalność, funkcje społeczne, zdrowie fizyczne i emocjonalne).
W analizach wykorzystano wyniki oparte na normach, skalibrowane tak, aby 50 było wynikiem średnim, a odchylenie standardowe równe 10.
Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania.
Dziedzina funkcjonowania fizycznego ocenia ograniczenia w aktywności fizycznej spowodowane problemami zdrowotnymi.
Dodatnia zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego wskazuje na poprawę.
|
Do 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana łącznej punktacji w okresie badania za pomocą kwestionariusza The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Kwestionariusz FACT-An służy do oceny jakości życia związanej ze skórą (HRQol).
Mierzy wpływ zmęczenia i innych objawów związanych z niedokrwistością na funkcjonowanie pacjenta.
Ogólny zakres wyników dla FACT-An wynosi 0-188.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą HRQoL.
Oprócz ogólnego HRQoL, FACT-An mierzy wpływ zmęczenia i innych objawów związanych z niedokrwistością na funkcjonowanie pacjenta.
Pacjenci z wyższymi poziomami hemoglobiny i lepszym stanem sprawności zgłaszali znacznie wyższe wyniki na tych instrumentach (w tym nowo utworzonych podskalach) niż pacjenci z niższym poziomem hemoglobiny i gorszym stanem sprawności
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiana całkowitych wyników w okresie badania przy użyciu kwestionariusza Tran-QOL
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Tran Qol to nowa specyficzna dla choroby miara QOL dla dorosłych z B-talasemią z wynikiem w zakresie od 0-100.
Mierzy problemy z jakością życia pacjentów z B-talasemią poprzez ocenę zdrowia fizycznego, zdrowia emocjonalnego, funkcjonowania rodziny oraz funkcjonowania szkoły/zawodu.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQOL).
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę ogólnego HRQol.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiana całkowitej punktacji w okresie badania za pomocą kwestionariusza PRO (Patient Reported Outcome) u pacjentów niewymagających transfuzji krwi (NTD)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
W przypadku pacjentów z NTD będą oni wypełniać Raportowany wynik pacjenta (PRO) PRO za pośrednictwem e-dziennika każdego wieczoru przed snem.
Aktywność fizyczna wszystkich badanych będzie rejestrowana przez Fitbit w sposób ciągły przez cały okres nauki.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiany w rocznych Zasobach Opieki Zdrowotnej (HRC) dotyczące liczby wizyt w gabinecie
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie mierzone liczbą wizyt w gabinecie, które pacjent B-thal odbył w ciągu 6 miesięcy biorących udział w badaniu.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Liczba minut spędzonych na siedzącym, mało aktywnym, dość aktywnym lub bardzo aktywnym stylu życia
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Liczba minut, które pacjent spędzi na siedzącym, mało aktywnym, dość aktywnym i bardzo aktywnym poziomie.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiany w rocznych Zasobach Opieki Zdrowotnej (HRC) dotyczące liczby zrealizowanych recept
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie mierzone na podstawie liczby recept wydanych pacjentowi B-thal w ciągu 6 miesięcy, w których uczestniczył w badaniu
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiany w rocznych Zasobach Opieki Zdrowotnej (HRC) dotyczące liczby wykonanych zabiegów
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie mierzone na podstawie liczby zabiegów wykonanych u pacjenta B-thal w ciągu 6 miesięcy, kiedy był on zaangażowany w badanie
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiany w rocznej opiece nad zasobami opieki zdrowotnej (HRC) dotyczące liczby przeprowadzonych ocen laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie mierzone liczbą ocen laboratoryjnych przeprowadzonych dla pacjenta B-thal w ciągu 6 miesięcy biorącego udział w badaniu, w odniesieniu do następujących ocen laboratoryjnych: hematologia, chemia kliniczna, parametry nerek, wątroby, żelaza, parametry endokrynologiczne i badanie moczu.
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiany w rocznych Zasobach Opieki Zdrowotnej (HRC) dotyczące liczby dni hospitalizacji pacjenta
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie mierzone na podstawie liczby dni, przez które pacjent B-thal był hospitalizowany w ciągu 6 miesięcy podczas udziału w badaniu, w tym liczby dni, przez które pacjent przebywał na oddziale intensywnej terapii (OIOM)
|
Do 6 miesięcy
|
|
Zmiany w rocznych Zasobach Opieki Zdrowotnej (HRC) dotyczące liczby wizyt na izbach przyjęć
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie mierzone na podstawie liczby wizyt na izbie przyjęć, które pacjent B-thal odbył w ciągu 6 miesięcy, kiedy był zaangażowany w badanie
|
Do 6 miesięcy
|
|
Procent czasu spędzonego na siedzącym, mało aktywnym, dość aktywnym lub bardzo aktywnym stylu życia
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
|
Procent czasu, jaki pacjent spędzi na siedzącym, mało aktywnym, dość aktywnym lub bardzo aktywnym stylu życia
|
Do 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 stycznia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 stycznia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 listopada 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 grudnia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
10 grudnia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 kwietnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 kwietnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACE-536-B-THAL-003
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .