Documentar la carga de la enfermedad en la calidad de vida y el impacto en la utilización de la atención médica en sujetos (beta) con β-talasemia que son dependientes de transfusiones (TD) y no dependientes de transfusiones (NTD) que reciben atención estándar
6 de abril de 2017 actualizado por: Celgene
Carga de beta-talasemia: calidad de vida y utilización de recursos de atención médica: un estudio observacional prospectivo
Este es un estudio observacional, prospectivo y multicéntrico implementado en centros de tratamiento de β-talasemia de 5 países (Italia, Turquía, Grecia, Líbano y Tailandia).
Se identificarán aproximadamente uno o dos sitios de estudio por país y se inscribirán aproximadamente 20 sujetos con β-talasemia por país (10 dependientes de transfusiones (TD) y 10 no dependientes de transfusiones (NTD) con un total de aproximadamente 100 sujetos.
Este estudio no interferirá ni influirá en el tratamiento clínico habitual de los pacientes con β-talasemia.
Los resultados de interés se recopilarán prospectivamente durante un máximo de 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Goudi
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Athens, Goudi, Grecia, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
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Beirut, Líbano, 4407 2020
- American University of Beirut Medical center
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Cukurova, Pavo, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Bangkoknoi
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Bangkok, Bangkoknoi, Tailandia, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con β-talasemia que son dependientes de transfusiones (TD) y no dependientes de transfusiones (NTD)
Descripción
Criterios de inclusión:
Para los sujetos dependientes de transfusiones (TD):
- Hombre o mujer, mayor de 18 años al momento de firmar el documento de consentimiento informado (ICF);
- Diagnóstico documentado de β-talasemia o hemoglobina E/ β-talasemia;
- TD - definida como: ≥6 unidades de glóbulos rojos (RBC) en las 24 semanas anteriores a la participación en el estudio y ningún período libre de transfusiones durante ≥35 días durante ese período; y
- Estado funcional: puntaje del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 a 1.
Para la subpoblación no dependiente de transfusiones (NTD)
- Hombre o mujer, mayor de 18 años al momento de firmar el documento de consentimiento informado (ICF).
- Diagnóstico documentado de β-talasemia o hemoglobina E/ β-talasemia
- NTD: definido como: 0 a 5 unidades de glóbulos rojos recibidas durante el período de 24 semanas antes de la participación en el estudio (sin incluir las unidades de transfusiones de glóbulos rojos administradas para cirugía electiva);
- Hemoglobina más reciente ≤10 g/dL (se excluirán los valores de hemoglobina ≤ 21 días posteriores a la transfusión)
- Estado funcional: puntuación ECOG de 0 a 1.
Criterio de exclusión:
Para la subpoblación TD:
- Un diagnóstico de hemoglobina S/β-talasemia;
- Cualquier condición psiquiátrica o médica significativa no relacionada con la talasemia que impida que el sujeto participe en el estudio;
- Incapacidad para leer o comprender los idiomas oficiales locales; o
- Participó en otro ensayo clínico (intervencionista) <30 días antes de la participación en el estudio
Para la subpoblación de NTD:
- Recibió una transfusión de glóbulos rojos ≤ 8 semanas antes de la inscripción en el estudio;
- Un diagnóstico de hemoglobina S/β-talasemia;
- Cualquier condición psiquiátrica o médica significativa no relacionada con la talasemia que impida que el sujeto participe en el estudio;
- Incapacidad para leer o comprender los idiomas oficiales locales; o
- Participó en otro ensayo clínico (intervencionista) <30 días antes de la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Sujetos dependientes de transfusiones de β-talasemia
Los participantes completarán 3 instrumentos de calidad de vida (es decir,
FACT-AN, SF-36v2 y TranQol) una vez cada 3 semanas, además de un instrumento TranQol el día de la transfusión de glóbulos rojos.
Se realizará un seguimiento continuo de la utilización de los recursos de atención médica durante el transcurso del estudio en cada visita clínica.
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Monitoreo de evaluaciones FACT-AN, SF-36V2, TransQol y NTD PRO,
Monitoreo y revisión de la información de utilización de recursos de atención médica.
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Sujetos no dependientes de transfusión (NTD) de β-talasemia
Los participantes completarán 2 instrumentos de calidad de vida (es decir,
FACT-An y el SF-36v2l) una vez cada 3 semanas, además de completar diariamente la herramienta de resultado registrado del paciente (PRO) no dependiente de la transfusión.
Se realizará un seguimiento continuo de la utilización de los recursos de atención médica durante el transcurso del estudio en cada visita clínica.
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Monitoreo de evaluaciones FACT-AN, SF-36V2, TransQol y NTD PRO,
Monitoreo y revisión de la información de utilización de recursos de atención médica.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación del componente físico (PSC) durante el período de estudio frente a las normas de población específicas del país utilizando el instrumento de calidad de vida de formato corto de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La Encuesta de salud de 36 ítems de formato corto, versión 2 (SF-36) es un instrumento autoadministrado que mide el impacto de la enfermedad en la calidad de vida general y consta de 36 preguntas en ocho dominios (función física, dolor, salud general y mental). , vitalidad, función social, salud física y emocional).
En los análisis se utilizaron puntajes basados en normas, calibrados de modo que 50 sea el puntaje promedio y la desviación estándar sea igual a 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento.
El dominio de funcionamiento físico evalúa las limitaciones en las actividades físicas debido a problemas de salud.
Un cambio positivo con respecto a la puntuación inicial indica una mejora.
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Hasta 6 meses
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Cambio en la puntuación del componente mental (MCS) durante el período de estudio en comparación con las normas de población específicas del país utilizando el instrumento de calidad de vida de formato corto de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La Encuesta de salud de 36 ítems de formato corto, versión 2 (SF-36) es un instrumento autoadministrado que mide el impacto de la enfermedad en la calidad de vida general y consta de 36 preguntas en ocho dominios (función física, dolor, salud general y mental). , vitalidad, función social, salud física y emocional).
En los análisis se utilizaron puntajes basados en normas, calibrados de modo que 50 sea el puntaje promedio y la desviación estándar sea igual a 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento.
El dominio de funcionamiento físico evalúa las limitaciones en las actividades físicas debido a problemas de salud.
Un cambio positivo con respecto a la puntuación inicial indica una mejora.
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Hasta 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en las puntuaciones totales durante el período de estudio utilizando el cuestionario The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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El cuestionario FACT-An se utiliza para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).
Mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente.
El rango de puntaje general para FACT-An es 0-188.
Las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS.
Además de la CVRS general, FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente.
Los pacientes con niveles más altos de hemoglobina y un mejor estado funcional informaron puntuaciones significativamente más altas en estos instrumentos (incluidas las subescalas recién creadas) que aquellos con niveles más bajos de hemoglobina y un peor estado funcional.
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Hasta 6 meses
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Cambio en las puntuaciones totales durante el período de estudio utilizando el cuestionario Tran-QOL
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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El Tran Qol es una nueva medida de calidad de vida específica de la enfermedad para adultos con talasemia B con una puntuación que oscila entre 0 y 100.
Mide los problemas de calidad de vida de los pacientes con talasemia B mediante la evaluación de la salud física, la salud emocional, el funcionamiento familiar y el funcionamiento escolar/profesional.
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).
Un cambio positivo desde el inicio indica una mejora en la CVRS general.
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Hasta 6 meses
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Cambio en las puntuaciones totales durante el período de estudio utilizando el cuestionario de resultados informados por el paciente (PRO) en sujetos no dependientes de transfusiones (NTD)
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Para los sujetos de NTD, completarán un resultado informado por el paciente (PRO) PRO a través de un diario electrónico todas las noches antes de acostarse.
Para todos los sujetos, las actividades físicas se registrarán continuamente a través de Fitbit durante todo el período de estudio.
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Hasta 6 meses
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Cambios en el Healthcare Resource Care (HRC) anual que implican el número de visitas al consultorio
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La utilización de recursos de atención médica se medirá por la cantidad de visitas al consultorio que un paciente B-thal tiene en el transcurso de 6 meses mientras participa en el estudio.
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Hasta 6 meses
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Número de minutos dedicados a estilos de vida sedentarios, poco activos, bastante activos o muy activos
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Número de minutos que un paciente pasará en los niveles sedentario, ligeramente activo, bastante activo y muy activo.
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Hasta 6 meses
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Cambios en el Healthcare Resource Care (HRC) anual en relación con el número de recetas dispensadas
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La utilización de los recursos de atención médica se medirá por la cantidad de recetas dispensadas a un paciente B-thal en el transcurso de 6 meses mientras participe en el estudio.
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Hasta 6 meses
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Cambios en el Healthcare Resource Care (HRC) anual en relación con el número de procedimientos realizados
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La utilización de recursos de atención médica se medirá por la cantidad de procedimientos a los que se somete un paciente B-thal en el transcurso de 6 meses mientras participa en el estudio.
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Hasta 6 meses
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Cambios en el Healthcare Resource Care (HRC) anual que implican el número de evaluaciones de laboratorio completadas
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La utilización de recursos de atención médica se medirá por la cantidad de evaluaciones de laboratorio completadas para un paciente B-thal en el transcurso de 6 meses mientras participa en el estudio, en relación con las siguientes evaluaciones de laboratorio: hematología, química clínica, renal, hepática, parámetros de hierro, parámetros endocrinos y análisis de orina.
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Hasta 6 meses
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Cambios en el Healthcare Resource Care (HRC) anual que implican el número de días que un paciente está hospitalizado
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La utilización de recursos de atención médica se medirá por la cantidad de días que el paciente B-thal estuvo hospitalizado en el transcurso de 6 meses mientras participaba en el estudio, incluida la cantidad de días que el paciente estuvo en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI)
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Hasta 6 meses
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Cambios en el Healthcare Resource Care (HRC) anual que involucran el número de visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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La utilización de los recursos de atención médica se medirá por la cantidad de visitas a la sala de emergencias que tuvo el paciente B-thal en el transcurso de los 6 meses mientras participó en el estudio.
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Hasta 6 meses
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Porcentaje de tiempo dedicado a estilos de vida sedentarios, poco activos, bastante activos o muy activos
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Porcentaje de tiempo que un paciente pasará en un estilo de vida sedentario, poco activo, bastante activo o muy activo
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Hasta 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2016
Finalización primaria (Actual)
3 de enero de 2017
Finalización del estudio (Actual)
3 de enero de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de abril de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2017
Última verificación
1 de abril de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ACE-536-B-THAL-003
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .