Om de ziektelast op de kwaliteit van leven en de impact op het gebruik van de gezondheidszorg te documenteren bij (bèta) β-thalassemiepatiënten die transfusieafhankelijk (TD) en niet-transfusieafhankelijk (NTD) zijn die standaardzorg ontvangen
6 april 2017 bijgewerkt door: Celgene
Burden of Beta-thalassemie - Kwaliteit van leven en gebruik van gezondheidszorgbronnen - Een prospectieve observatiestudie
Dit is een multi-site, prospectieve, observationele studie uitgevoerd in β-thalassemie behandelcentra uit 5 landen (Italië, Turkije, Griekenland, Libanon en Thailand).
Per land zullen ongeveer één tot twee onderzoekslocaties worden geïdentificeerd en per land zullen ongeveer 20 proefpersonen met β-thalassemie worden ingeschreven (10 afhankelijk van transfusie (TD) en 10 niet-transfusieafhankelijk (NTD) met in totaal ongeveer 100 proefpersonen.
Deze studie zal de routinematige klinische behandeling van β-thalassemiepatiënten niet verstoren of beïnvloeden.
Uitkomsten van belang zullen prospectief worden verzameld gedurende maximaal 6 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
100
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Griekenland, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
-
Cukurova, Kalkoen, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
β-thalassemiepatiënten die transfusieafhankelijk (TD) en niet-transfusieafhankelijk (NTD) zijn
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Voor de transfusie-afhankelijke (TD) proefpersonen:
- Man of vrouw, >18 jaar oud op het moment van ondertekening van het document voor geïnformeerde toestemming (ICF);
- Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of hemoglobine E/β-thalassemie;
- TD - gedefinieerd als: ≥6 eenheden rode bloedcellen (RBC) in de 24 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en geen transfusievrije periode gedurende ≥35 dagen gedurende die periode; En
- Prestatiestatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score van 0 tot 1.
Voor de niet-transfusieafhankelijke (NTD) subpopulatie
- Man of vrouw, >18 jaar oud op het moment van ondertekening van het document voor geïnformeerde toestemming (ICF).
- Gedocumenteerde diagnose van β-thalassemie of hemoglobine E/β-thalassemie
- NTD - gedefinieerd als: 0 tot 5 RBC-eenheden ontvangen tijdens de periode van 24 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek (exclusief RBC-transfusie-eenheden toegediend voor electieve chirurgie);
- Meest recente hemoglobine ≤10 g/dl (hemoglobinewaarden ≤ 21 dagen na transfusie worden uitgesloten)
- Prestatiestatus: ECOG-score van 0 tot 1.
Uitsluitingscriteria:
Voor TD-subpopulatie:
- Een diagnose van hemoglobine S/β-thalassemie;
- Alle significante psychiatrische of medische aandoeningen die geen verband houden met thalassemie en die de proefpersoon ervan zouden weerhouden deel te nemen aan het onderzoek;
- Onvermogen om de lokale officiële talen te lezen of te begrijpen; of
- Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek (interventie) <30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
Voor NTD-subpopulatie:
- Ontvangen RBC-transfusie ≤ 8 weken voorafgaand aan studie-inschrijving;
- Een diagnose van hemoglobine S/β-thalassemie;
- Alle significante psychiatrische of medische aandoeningen die geen verband houden met thalassemie en die de proefpersoon ervan zouden weerhouden deel te nemen aan het onderzoek;
- Onvermogen om de lokale officiële talen te lezen of te begrijpen; of
- Deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek (interventie) <30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
β-thalassemie transfusieafhankelijke proefpersonen
Deelnemers vullen 3 instrumenten voor kwaliteit van leven in (d.w.z.
FACT-AN, de SF-36v2 en de TranQol) eenmaal per 3 weken, naast een TranQol-instrument op de dag van een RBC-transfusie.
Gedurende de hele studie zal bij elk klinisch bezoek continu toezicht worden gehouden op het gebruik van gezondheidszorgmiddelen.
|
Monitoring van FACT-AN, SF-36V2, TransQol en NTD PRO assessments,
Bewaken en beoordelen van informatie over het gebruik van gezondheidszorgbronnen.
|
|
β-thalassemie Non Transfusion Dependent (NTD) proefpersonen
Deelnemers vullen 2 instrumenten voor kwaliteit van leven in (d.w.z.
FACT-An en de SF-36v2l) eenmaal per 3 weken, naast het dagelijks invullen van de niet-transfusieafhankelijke Patient Recorded Outcome (PRO)-tool.
Gedurende de hele studie zal bij elk klinisch bezoek continu toezicht worden gehouden op het gebruik van gezondheidszorgmiddelen.
|
Monitoring van FACT-AN, SF-36V2, TransQol en NTD PRO assessments,
Bewaken en beoordelen van informatie over het gebruik van gezondheidszorgbronnen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de fysieke componentscore (PSC) gedurende de onderzoeksperiode versus de landspecifieke populatienormen met behulp van het 36-item Short Form (SF-36) Quality of Life-instrument
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Korte gezondheidsenquête met 36 items, versie 2 (SF-36) is een instrument dat u zelf kunt invullen en dat de impact van ziekte op de algehele kwaliteit van leven meet. Het bestaat uit 36 vragen in acht domeinen (fysiek functioneren, pijn, algemene en geestelijke gezondheid). vitaliteit, sociaal functioneren, fysieke en emotionele gezondheid).
In analyses werden op normen gebaseerde scores gebruikt, gekalibreerd zodat 50 de gemiddelde score is en de standaarddeviatie gelijk is aan 10.
Hogere scores duiden op een hoger niveau van functioneren.
Het domein fysiek functioneren beoordeelt beperkingen in fysieke activiteiten als gevolg van gezondheidsproblemen.
Een positieve verandering ten opzichte van de basislijnscore duidt op een verbetering.
|
Tot 6 maanden
|
|
Verandering in de mentale componentscore (MCS) gedurende de onderzoeksperiode versus de landspecifieke populatienormen met behulp van het 36-item Short Form (SF-36) Quality of Life-instrument
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Korte gezondheidsenquête met 36 items, versie 2 (SF-36) is een instrument dat u zelf kunt invullen en dat de impact van ziekte op de algehele kwaliteit van leven meet. Het bestaat uit 36 vragen in acht domeinen (fysiek functioneren, pijn, algemene en geestelijke gezondheid). vitaliteit, sociaal functioneren, fysieke en emotionele gezondheid).
In analyses werden op normen gebaseerde scores gebruikt, gekalibreerd zodat 50 de gemiddelde score is en de standaarddeviatie gelijk is aan 10.
Hogere scores duiden op een hoger niveau van functioneren.
Het domein fysiek functioneren beoordeelt beperkingen in fysieke activiteiten als gevolg van gezondheidsproblemen.
Een positieve verandering ten opzichte van de basislijnscore duidt op een verbetering.
|
Tot 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de totale scores gedurende de onderzoeksperiode met behulp van de vragenlijst The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
De FACT-An-vragenlijst wordt gebruikt om de aan de gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven (HRQol) te beoordelen.
Het meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt.
Het totale scorebereik voor de FACT-An is 0-188.
Hogere scores duiden op een betere HRQoL.
Naast de algemene HRQoL, meet de FACT-An de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt.
Patiënten met een hoger hemoglobinegehalte en een betere prestatiestatus rapporteerden significant hogere scores op deze instrumenten (inclusief de nieuw gecreëerde subschalen) dan degenen met een lager hemoglobinegehalte en een slechtere prestatiestatus
|
Tot 6 maanden
|
|
Verandering in de totaalscores gedurende de onderzoeksperiode met behulp van de Tran-QOL-vragenlijst
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
De Tran Qol is een nieuwe ziektespecifieke QOL-maat voor volwassenen met B-thalassemie met een score van 0-100.
Het meet de kwaliteit van leven van patiënten met B-thalassemie door fysieke gezondheid, emotionele gezondheid, gezinsfunctioneren en school/carrière-functioneren te beoordelen.
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL).
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering van de algehele HRQol.
|
Tot 6 maanden
|
|
Verandering in de totaalscores gedurende de onderzoeksperiode met behulp van de Patient Reported Outcome (PRO)-vragenlijst bij niet-transfusieafhankelijke (NTD) proefpersonen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
NTD-proefpersonen vullen elke avond voor het slapengaan een Patient Reported Outcome (PRO) PRO in via e-dagboek.
Voor alle proefpersonen worden gedurende de gehele studieperiode fysieke activiteiten continu geregistreerd via Fitbit.
|
Tot 6 maanden
|
|
Wijzigingen in de jaarlijkse Healthcare Resource Care (HRC) met betrekking tot het aantal kantoorbezoeken
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden gemeten aan de hand van het aantal kantoorbezoeken dat een B-thal-patiënt in de loop van 6 maanden heeft afgelegd tijdens zijn deelname aan het onderzoek.
|
Tot 6 maanden
|
|
Aantal minuten doorgebracht in een sedentaire, licht actieve, tamelijk actieve of zeer actieve levensstijl
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Aantal minuten dat een patiënt sedentair, licht actief, redelijk actief en zeer actief is.
|
Tot 6 maanden
|
|
Wijzigingen in de jaarlijkse Healthcare Resource Care (HRC) met betrekking tot het aantal verstrekte recepten
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden gemeten aan de hand van het aantal recepten dat in de loop van 6 maanden aan een B-thal-patiënt is verstrekt tijdens zijn deelname aan het onderzoek
|
Tot 6 maanden
|
|
Wijzigingen in de jaarlijkse Healthcare Resource Care (HRC) met betrekking tot het aantal ondergaan procedures
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden gemeten aan de hand van het aantal procedures dat een B-thal-patiënt in de loop van 6 maanden heeft ondergaan tijdens zijn deelname aan het onderzoek
|
Tot 6 maanden
|
|
Wijzigingen in de jaarlijkse Healthcare Resource Care (HRC) met betrekking tot het aantal voltooide laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden gemeten aan de hand van het aantal voltooide laboratoriumbeoordelingen voor een B-thal-patiënt in de loop van 6 maanden terwijl hij betrokken was bij het onderzoek, met betrekking tot de volgende laboratoriumbeoordelingen: hematologie, klinische chemie, nier-, lever-, ijzerparameters, endocriene parameters en urineonderzoek.
|
Tot 6 maanden
|
|
Wijzigingen in de jaarlijkse Healthcare Resource Care (HRC) met betrekking tot het aantal dagen dat een patiënt in het ziekenhuis ligt
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden gemeten aan de hand van het aantal dagen dat de B-thal-patiënt in de loop van 6 maanden in het ziekenhuis werd opgenomen terwijl hij betrokken was bij het onderzoek, inclusief het aantal dagen dat de patiënt op de Intensive Care (ICU) lag.
|
Tot 6 maanden
|
|
Wijzigingen in de jaarlijkse Healthcare Resource Care (HRC) met betrekking tot het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Het gebruik van gezondheidszorgmiddelen zal worden gemeten aan de hand van het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp dat de B-thal-patiënt heeft gehad in de loop van de 6 maanden dat hij betrokken was bij het onderzoek
|
Tot 6 maanden
|
|
Percentage van de tijd besteed aan een zittende, licht actieve, tamelijk actieve of zeer actieve levensstijl
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
|
Percentage van de tijd dat een patiënt een sedentaire, licht actieve, tamelijk actieve of zeer actieve levensstijl zal doorbrengen
|
Tot 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 maart 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 januari 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 januari 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 november 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 december 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
10 december 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 april 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 april 2017
Laatst geverifieerd
1 april 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ACE-536-B-THAL-003
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .