Документировать бремя болезни на качество жизни и влияние на использование медицинских услуг у субъектов (бета) β-талассемии, которые зависят от переливания крови (TD) и не зависят от переливания крови (NTD), получая стандарт лечения
6 апреля 2017 г. обновлено: Celgene
Бремя бета-талассемии - качество жизни и использование ресурсов здравоохранения - проспективное обсервационное исследование
Это многоцентровое проспективное обсервационное исследование, проведенное в центрах лечения β-талассемии в 5 странах (Италия, Турция, Греция, Ливан и Таиланд).
В каждой стране будет определено примерно от одного до двух исследовательских центров, и в каждой стране будет зачислено примерно 20 пациентов с β-талассемией (10 зависимых от переливания крови (TD) и 10 независимых от переливания крови (NTD), всего около 100 субъектов.
Это исследование не будет мешать или влиять на рутинное клиническое ведение пациентов с β-талассемией.
Интересующие результаты будут собираться проспективно на срок до 6 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
100
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Греция, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Milano, Италия, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Таиланд, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Cukurova, Турция, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты β-талассемии, зависимые от переливания крови (TD) и не зависящие от переливания крови (NTD)
Описание
Критерии включения:
Для субъектов, зависимых от переливания крови (TD):
- Мужчина или женщина старше 18 лет на момент подписания документа об информированном согласии (ICF);
- Документально подтвержденный диагноз β-талассемии или гемоглобина Е/β-талассемии;
- TD - определяется как: ≥6 единиц эритроцитов (RBC) за 24 недели до участия в исследовании и отсутствие периода без переливания в течение ≥35 дней в течение этого периода; и
- Статус эффективности: Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) от 0 до 1.
Для субпопуляции, не зависящей от трансфузий (NTD)
- Мужчина или женщина старше 18 лет на момент подписания документа об информированном согласии (ICF).
- Документально подтвержденный диагноз β-талассемии или гемоглобина Е/β-талассемии
- NTD - определяется как: от 0 до 5 единиц эритроцитов, полученных в течение 24-недельного периода до участия в исследовании (не включая единицы переливания эритроцитов, введенные для плановой операции);
- Самый последний гемоглобин ≤10 г/дл (значения гемоглобина ≤ 21 дня после переливания будут исключены)
- Состояние работоспособности: оценка по шкале ECOG от 0 до 1.
Критерий исключения:
Для субпопуляции TD:
- Диагноз гемоглобин S/β-талассемия;
- Любые серьезные психические или медицинские состояния, не связанные с талассемией, которые могут помешать субъекту участвовать в исследовании;
- Неспособность читать или понимать местные официальные языки; или
- Участвовал в другом клиническом исследовании (интервенционном) менее чем за 30 дней до участия в исследовании.
Для субпопуляции NTD:
- Переливание эритроцитов ≤ 8 недель до включения в исследование;
- Диагноз гемоглобин S/β-талассемия;
- Любые серьезные психические или медицинские состояния, не связанные с талассемией, которые могут помешать субъекту участвовать в исследовании;
- Неспособность читать или понимать местные официальные языки; или
- Участвовал в другом клиническом исследовании (интервенционном) менее чем за 30 дней до участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Субъекты, зависимые от трансфузии β-талассемии
Участники заполнят 3 инструмента качества жизни (т.е.
FACT-AN, SF-36v2 и TranQol) один раз каждые 3 недели в дополнение к прибору TranQol в день переливания эритроцитов.
Непрерывный мониторинг использования медицинских ресурсов будет проводиться на протяжении всего исследования при каждом клиническом посещении.
|
Мониторинг оценок FACT-AN, SF-36V2, TransQol и NTD PRO,
Мониторинг и проверка информации об использовании ресурсов HealthCare.
|
|
β-талассемия, не зависящая от переливания крови (NTD) субъекты
Участники заполнят 2 инструмента оценки качества жизни (т.е.
FACT-An и SF-36v2l) один раз каждые 3 недели, в дополнение к ежедневному заполнению инструмента «Зарегистрированные результаты пациента, не зависящие от переливания крови» (PRO).
Непрерывный мониторинг использования медицинских ресурсов будет проводиться на протяжении всего исследования при каждом клиническом посещении.
|
Мониторинг оценок FACT-AN, SF-36V2, TransQol и NTD PRO,
Мониторинг и проверка информации об использовании ресурсов HealthCare.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение оценки физического компонента (PSC) за период исследования по сравнению с нормами для населения в конкретной стране с использованием краткой формы из 36 пунктов (SF-36) инструмента качества жизни.
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Краткая форма опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов, версия 2 (SF-36) представляет собой инструмент для самостоятельного применения, который измеряет влияние болезни на общее качество жизни и состоит из 36 вопросов в восьми областях (физические функции, боль, общее и психическое здоровье). жизненная сила, социальная функция, физическое и эмоциональное здоровье).
В анализе использовались баллы, основанные на норме, откалиброванные таким образом, что 50 — это средний балл, а стандартное отклонение равно 10.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования.
Домен физического функционирования оценивает ограничения физической активности из-за проблем со здоровьем.
Положительное изменение по сравнению с исходным показателем указывает на улучшение.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменение оценки психического компонента (MCS) за период исследования по сравнению с нормами для населения в конкретной стране с использованием краткой формы (SF-36) из 36 пунктов «Качество жизни»
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Краткая форма опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов, версия 2 (SF-36) представляет собой инструмент для самостоятельного применения, который измеряет влияние болезни на общее качество жизни и состоит из 36 вопросов в восьми областях (физические функции, боль, общее и психическое здоровье). жизненная сила, социальная функция, физическое и эмоциональное здоровье).
В анализе использовались баллы, основанные на норме, откалиброванные таким образом, что 50 — это средний балл, а стандартное отклонение равно 10.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования.
Домен физического функционирования оценивает ограничения физической активности из-за проблем со здоровьем.
Положительное изменение по сравнению с исходным показателем указывает на улучшение.
|
До 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение суммарных баллов за период исследования по опроснику «Функциональная оценка терапии рака-анемии» (FACT-An)
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Опросник FACT-An используется для оценки качества жизни, связанного со смертью (HRQol).
Он измеряет влияние усталости и других симптомов, связанных с анемией, на функционирование пациента.
Общий диапазон баллов для FACT-An составляет 0-188.
Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни HRQoL.
В дополнение к общему КЖСЗ FACT-An измеряет влияние утомляемости и других симптомов, связанных с анемией, на функционирование пациента.
Пациенты с более высоким уровнем гемоглобина и лучшим функциональным статусом сообщали о значительно более высоких баллах по этим инструментам (включая недавно созданные субшкалы), чем пациенты с более низким уровнем гемоглобина и худшим функциональным статусом.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменение суммарных баллов за период исследования по опроснику Tran-QOL
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Tran Qol — это новая специфическая для заболевания мера качества жизни для взрослых с B-талассемией с оценкой от 0 до 100.
Он измеряет проблемы качества жизни пациентов с B-талассемией путем оценки физического здоровья, эмоционального здоровья, функционирования семьи и функционирования в школе / карьере.
Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL).
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение общего HRQol.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменение общих баллов за период исследования с использованием опросника, сообщаемого пациентом (PRO), у субъектов, не зависимых от переливания крови (NTD)
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Для субъектов NTD они будут заполнять отчет пациента о результатах (PRO) PRO через электронный дневник каждый вечер перед сном.
Для всех испытуемых физическая активность будет непрерывно записываться через Fitbit в течение всего периода исследования.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменения в ежегодном уходе за медицинскими ресурсами (HRC), связанные с количеством посещений офиса
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование ресурсов здравоохранения будет измеряться количеством посещений врача пациентом B-thal в течение 6 месяцев во время участия в исследовании.
|
До 6 месяцев
|
|
Количество минут, проведенных в сидячем, малоподвижном, довольно или очень активном образе жизни.
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Количество минут, которое пациент проведет в малоподвижном, малоподвижном, относительно активном и очень активном состоянии.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменения в ежегодной программе Healthcare Resource Care (HRC), связанные с количеством выписанных рецептов
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование ресурсов здравоохранения будет измеряться количеством рецептов, выданных пациенту B-thal в течение 6 месяцев во время участия в исследовании.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменения в ежегодном уходе за медицинскими ресурсами (HRC), связанные с количеством пройденных процедур
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование ресурсов здравоохранения будет измеряться количеством процедур, проведенных пациентом B-thal в течение 6 месяцев во время участия в исследовании.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменения в ежегодном уходе за медицинскими ресурсами (HRC), связанные с количеством выполненных лабораторных оценок
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование медицинских ресурсов будет измеряться количеством лабораторных анализов, выполненных для пациента с B-thal в течение 6 месяцев во время участия в исследовании, в отношении следующих лабораторных анализов: гематология, клиническая биохимия, почечные, печеночные параметры, параметры железа, эндокринные показатели, анализ мочи.
|
До 6 месяцев
|
|
Изменения в ежегодном уходе за ресурсами здравоохранения (HRC), связанные с количеством дней, в течение которых пациент находится в больнице.
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование ресурсов здравоохранения будет измеряться количеством дней, в течение которых пациент B-thal был госпитализирован в течение 6 месяцев во время участия в исследовании, включая количество дней, в течение которых пациент находился в отделении интенсивной терапии (ОИТ).
|
До 6 месяцев
|
|
Изменения в ежегодной программе Healthcare Resource Care (HRC), связанные с количеством посещений отделений неотложной помощи
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Использование ресурсов здравоохранения будет измеряться количеством посещений отделения неотложной помощи пациентом B-thal в течение 6 месяцев во время участия в исследовании.
|
До 6 месяцев
|
|
Процент времени, проведенного в малоподвижном, малоподвижном, довольно или очень активном образе жизни
Временное ограничение: До 6 месяцев
|
Процент времени, которое пациент проводит сидячим, малоподвижным, довольно активным или очень активным образом жизни.
|
До 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 марта 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 января 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 января 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 ноября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 апреля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 апреля 2017 г.
Последняя проверка
1 апреля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ACE-536-B-THAL-003
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .