For å dokumentere sykdomsbyrden på livskvaliteten og innvirkningen på helsevesenet hos (beta) β-thalassemi-subjekter som er transfusjonsavhengige (TD) og ikke-transfusjonsavhengige (NTD) som mottar standardbehandling
6. april 2017 oppdatert av: Celgene
Burden of Beta-thalassemia - Livskvalitet og helsevesenets ressursutnyttelse - En prospektiv observasjonsstudie
Dette er en prospektiv, observasjonsstudie med flere steder implementert i behandlingssentre for β-thalassemi fra 5 land (Italia, Tyrkia, Hellas, Libanon og Thailand).
Omtrent ett til to studiesteder vil bli identifisert per land og ca. 20 β-thalassemi-individer vil bli registrert per land (10 transfusjonsavhengige (TD) og 10 ikke-transfusjonsavhengige (NTD) med totalt ca. 100 personer.
Denne studien vil ikke forstyrre eller påvirke rutinemessig klinisk behandling av β-thalassemipasienter.
Utfall av interesse vil bli samlet inn prospektivt i opptil 6 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Hellas, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Cukurova, Tyrkia, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
β-thalassemi-individer som er transfusjonsavhengige (TD) og ikke-transfusjonsavhengige (NTD)
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
For transfusjonsavhengige (TD) personer:
- Mann eller kvinne, >18 år på tidspunktet for signering av dokumentet for informert samtykke (ICF);
- Dokumentert diagnose av β-thalassemi eller hemoglobin E/β-thalassemi;
- TD - definert som: ≥6 røde blodceller (RBC)-enheter i løpet av de 24 ukene før studiedeltakelsen og ingen transfusjonsfri periode i ≥35 dager i løpet av denne perioden; og
- Ytelsesstatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poengsum på 0 til 1.
For den ikke-transfusjonsavhengige (NTD) subpopulasjonen
- Mann eller kvinne, >18 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykkedokument (ICF).
- Dokumentert diagnose av β-thalassemi eller hemoglobin E/ β-thalassemi
- NTD - definert som: 0 til 5 RBC-enheter mottatt i løpet av den 24-ukers perioden før studiedeltakelsen (ikke inkludert RBC-transfusjonsenheter administrert for elektiv kirurgi);
- Seneste hemoglobin ≤10 g/dL (hemoglobinverdier ≤ 21 dager etter transfusjon vil bli ekskludert)
- Ytelsesstatus: ECOG-score på 0 til 1.
Ekskluderingskriterier:
For TD-underpopulasjon:
- En diagnose av hemoglobin S/β-thalassemi;
- Eventuelle betydelige psykiatriske eller medisinske tilstander som ikke er relatert til talassemi som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien;
- Manglende evne til å lese eller forstå de lokale offisielle språkene; eller
- Deltok i en annen klinisk studie (intervensjon) <30 dager før studiedeltakelse
For NTD-underpopulasjon:
- Mottok RBC-transfusjon ≤ 8 uker før studieregistrering;
- En diagnose av hemoglobin S/β-thalassemi;
- Eventuelle betydelige psykiatriske eller medisinske tilstander som ikke er relatert til talassemi som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien;
- Manglende evne til å lese eller forstå de lokale offisielle språkene; eller
- Deltok i en annen klinisk studie (intervensjon) <30 dager før studiedeltakelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
β-thalassemi transfusjonsavhengige personer
Deltakerne skal fullføre 3 livskvalitetsinstrumenter (dvs.
FACT-AN, SF-36v2 og TranQol) en gang hver 3. uke, i tillegg til et TranQol-instrument på dagen for en RBC-transfusjon.
Kontinuerlig overvåking av helseressursutnyttelsen vil bli utført i løpet av studien ved hvert klinisk besøk.
|
Overvåking av FACT-AN, SF-36V2, TransQol og NTD PRO vurderinger,
Overvåke og gjennomgå informasjon om ressursutnyttelse i helsevesenet.
|
|
β-thalassemi ikke-transfusjonsavhengige (NTD) personer
Deltakerne skal fullføre 2 livskvalitetsinstrumenter (dvs.
FACT-An og SF-36v2l) en gang hver 3. uke, i tillegg til å fullføre det ikke-transfusjonsavhengige Patient Recorded Outcome (PRO)-verktøyet på daglig basis.
Kontinuerlig overvåking av helseressursutnyttelsen vil bli utført i løpet av studien ved hvert klinisk besøk.
|
Overvåking av FACT-AN, SF-36V2, TransQol og NTD PRO vurderinger,
Overvåke og gjennomgå informasjon om ressursutnyttelse i helsevesenet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i den fysiske komponentpoengsummen (PSC) i løpet av studieperioden versus de landsspesifikke befolkningsnormene ved bruk av 36-elements Short Form (SF-36) livskvalitetsinstrumentet
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Short Form 36-Item Health Survey, versjon 2 (SF-36) er et selvadministrert instrument som måler virkningen av sykdom på generell livskvalitet og består av 36 spørsmål i åtte domener (fysisk funksjon, smerte, generell og mental helse , vitalitet, sosial funksjon, fysisk og følelsesmessig helse).
Normbaserte skårer ble brukt i analyser, kalibrert slik at 50 er gjennomsnittsskåren og standardavviket tilsvarer 10.
Høyere skårer indikerer et høyere funksjonsnivå.
Det fysiske funksjonsdomenet vurderer begrensninger i fysiske aktiviteter på grunn av helseproblemer.
En positiv endring fra Baseline-score indikerer en forbedring.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endring i den mentale komponentscore (MCS) i løpet av studieperioden versus de landsspesifikke befolkningsnormene ved bruk av 36-elements Short Form (SF-36) livskvalitetsinstrumentet
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Short Form 36-Item Health Survey, versjon 2 (SF-36) er et selvadministrert instrument som måler virkningen av sykdom på generell livskvalitet og består av 36 spørsmål i åtte domener (fysisk funksjon, smerte, generell og mental helse , vitalitet, sosial funksjon, fysisk og følelsesmessig helse).
Normbaserte skårer ble brukt i analyser, kalibrert slik at 50 er gjennomsnittsskåren og standardavviket tilsvarer 10.
Høyere skårer indikerer et høyere funksjonsnivå.
Det fysiske funksjonsdomenet vurderer begrensninger i fysiske aktiviteter på grunn av helseproblemer.
En positiv endring fra Baseline-score indikerer en forbedring.
|
Inntil 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i den totale poengsummen over studieperioden ved å bruke spørreskjemaet The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
FACT-An-spørreskjemaet brukes til å vurdere skinnrelatert livskvalitet (HRQol).
Den måler effekten av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon.
Det totale poengområdet for FACT-An er 0-188.
Høyere skårer indikerer bedre HRQoL.
I tillegg til generell HRQoL, måler FACT-An effekten av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon.
Pasienter med høyere hemoglobinnivåer og bedre ytelsesstatus rapporterte signifikant høyere skår på disse instrumentene (inkludert de nyopprettede subskalaene) enn de med lavere hemoglobinnivåer og dårligere ytelsesstatus.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endring i den totale poengsummen over studieperioden ved å bruke Tran-QOL spørreskjemaet
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Tran Qol er et nytt sykdomsspesifikt QOL-mål for voksne med B-thalassemi med en skåre fra 0-100.
Den måler livskvalitetsproblemene til pasienter med B-thalassemi ved å vurdere fysisk helse, emosjonell helse, familiefunksjon og skole-/karrierefunksjon.
Høyere skårer indikerer bedre helserelatert livskvalitet (HRQOL).
En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring i den generelle HRQol.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endring i den totale poengsummen over studieperioden ved å bruke spørreskjemaet Patient Reported Outcome (PRO) hos ikke-transfusjonsavhengige (NTD) emner
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
For NTD-emner vil de fullføre en Patient Reported Outcome (PRO) PRO via e-dagbok hver kveld før sengetid.
For alle fag vil fysiske aktiviteter registreres fortløpende via Fitbit i hele studieperioden.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC) som involverer antall kontorbesøk
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Helseressursutnyttelsen vil bli målt ved antall kontorbesøk en B-thal-pasient har i løpet av 6 måneder mens han er involvert i studien.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Antall minutter brukt i stillesittende, lett aktiv, ganske aktiv eller svært aktiv livsstil
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Antall minutter en pasient vil tilbringe i stillesittende, lett aktiv, ganske aktiv og svært aktive nivåer.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC) som involverer antall utleverte resepter
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Helseressursutnyttelsen vil bli målt ved antall resepter utlevert til en B-thal-pasient i løpet av 6 måneder mens han er involvert i studien
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC) som involverer antall prosedyrer som er gjennomgått
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Helseressursutnyttelsen vil bli målt ved antall prosedyrer som er gjennomgått for en B-thal-pasient i løpet av 6 måneder mens han var involvert i studien
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC) som involverer antall utførte laboratorievurderinger
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Helsevesenets ressursutnyttelse vil bli målt ved antall laboratorievurderinger fullført for en B-thal-pasient i løpet av 6 måneder mens han er involvert i studien, relatert til følgende laboratorievurderinger: hematologi, klinisk kjemi, nyre-, lever-, jernparametre, endokrine parametere og urinanalyse.
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC) som involverer antall dager en pasient er innlagt på sykehus
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Helsevesenets ressursutnyttelse vil bli målt ved antall dager B-thal-pasienten var innlagt på sykehus i løpet av 6 måneder mens han var involvert i studien, inkludert antall dager pasienten var på intensivavdelingen (ICU)
|
Inntil 6 måneder
|
|
Endringer i den årlige Healthcare Resource Care (HRC) som involverer antall legevaktbesøk
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Helseressursutnyttelsen vil bli målt ved antall legevaktbesøk B-thal-pasienten hadde i løpet av de 6 månedene mens han var involvert i studien
|
Inntil 6 måneder
|
|
Prosentandel av tid brukt i stillesittende, lett aktiv, ganske aktiv eller svært aktiv livsstil
Tidsramme: Inntil 6 måneder
|
Prosentandel av tiden en pasient vil tilbringe i stillesittende, lett aktiv, ganske aktiv eller svært aktiv livsstil
|
Inntil 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mars 2016
Primær fullføring (Faktiske)
3. januar 2017
Studiet fullført (Faktiske)
3. januar 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. november 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2015
Først lagt ut (Anslag)
10. desember 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ACE-536-B-THAL-003
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .