Att dokumentera sjukdomsbördan på livskvaliteten och påverkan på sjukvårdsanvändning hos (beta) β-talassemipatienter som är transfusionsberoende (TD) och icke-transfusionsberoende (NTD) som får vårdstandard
6 april 2017 uppdaterad av: Celgene
Burden of Beta-Thalassemi - Livskvalitet och hälsovårdsresurser - En prospektiv observationsstudie
Detta är en prospektiv observationsstudie på flera platser som genomförts i behandlingscentra för β-talassemi från 5 länder (Italien, Turkiet, Grekland, Libanon och Thailand).
Ungefär en till två studieplatser kommer att identifieras per land och cirka 20 patienter med β-talassemi kommer att registreras per land (10 transfusionsberoende (TD) och 10 icke-transfusionsberoende (NTD) med totalt cirka 100 patienter.
Denna studie kommer inte att störa eller påverka den rutinmässiga kliniska behandlingen av β-talassemipatienter.
Utfall av intresse kommer att samlas in prospektivt i upp till 6 månader.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
100
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Grekland, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
-
Cukurova, Kalkon, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
β-talassemipatienter som är transfusionsberoende (TD) och icke-transfusionsberoende (NTD)
Beskrivning
Inklusionskriterier:
För transfusionsberoende (TD) patienter:
- Man eller kvinna, >18 år vid tidpunkten för undertecknandet av dokumentet för informerat samtycke (ICF);
- Dokumenterad diagnos av β-talassemi eller hemoglobin E/β-talassemi;
- TD - definieras som: ≥6 röda blodkroppar (RBC) enheter under de 24 veckorna före studiedeltagandet och ingen transfusionsfri period under ≥35 dagar under den perioden; och
- Prestandastatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) poäng på 0 till 1.
För den icke-transfusionsberoende (NTD) subpopulationen
- Man eller kvinna, >18 år vid tidpunkten för undertecknandet av dokumentet för informerat samtycke (ICF).
- Dokumenterad diagnos av β-talassemi eller hemoglobin E/β-talassemi
- NTD - definieras som: 0 till 5 RBC-enheter mottagna under 24-veckorsperioden före studiedeltagandet (ej inklusive RBC-transfusionsenheter administrerade för elektiv kirurgi);
- Senaste hemoglobin ≤10 g/dL (hemoglobinvärden ≤ 21 dagar efter transfusion kommer att uteslutas)
- Prestandastatus: ECOG-poäng på 0 till 1.
Exklusions kriterier:
För TD-underpopulation:
- En diagnos av hemoglobin S/β-talassemi;
- Alla betydande psykiatriska eller medicinska tillstånd som inte är relaterade till talassemi som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien;
- Oförmåga att läsa eller förstå de lokala officiella språken; eller
- Deltog i en annan klinisk prövning (intervention) <30 dagar före studiedeltagande
För NTD-underpopulation:
- Fick RBC-transfusion ≤ 8 veckor före studieregistrering;
- En diagnos av hemoglobin S/β-talassemi;
- Alla betydande psykiatriska eller medicinska tillstånd som inte är relaterade till talassemi som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien;
- Oförmåga att läsa eller förstå de lokala officiella språken; eller
- Deltog i en annan klinisk prövning (intervention) <30 dagar före studiedeltagande.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
β-talassemitransfusionsberoende patienter
Deltagarna kommer att fylla i tre livskvalitetsinstrument (dvs.
FACT-AN, SF-36v2 och TranQol) en gång var tredje vecka, förutom ett TranQol-instrument på dagen för en RBC-transfusion.
Kontinuerlig övervakning av sjukvårdens resursanvändning kommer att genomföras under hela studiens gång vid varje kliniskt besök.
|
Övervakning av FACT-AN, SF-36V2, TransQol och NTD PRO bedömningar,
Övervaka och granska information om hälso- och sjukvårdsresurser.
|
|
β-talassemi icke-transfusionsberoende (NTD) patienter
Deltagarna kommer att fylla i två livskvalitetsinstrument (dvs.
FACT-An och SF-36v2l) en gång var tredje vecka, förutom att fylla i det icke-transfusionsberoende Patient Recorded Outcome (PRO)-verktyget på daglig basis.
Kontinuerlig övervakning av sjukvårdens resursanvändning kommer att genomföras under hela studiens gång vid varje kliniskt besök.
|
Övervakning av FACT-AN, SF-36V2, TransQol och NTD PRO bedömningar,
Övervaka och granska information om hälso- och sjukvårdsresurser.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i den fysiska komponentpoängen (PSC) under studieperioden jämfört med de landsspecifika befolkningsnormerna med hjälp av 36-objekt Short Form (SF-36) livskvalitetsinstrumentet
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) är ett självadministrativt instrument som mäter sjukdomens inverkan på övergripande livskvalitet och består av 36 frågor inom åtta domäner (fysisk funktion, smärta, allmän och mental hälsa , vitalitet, social funktion, fysisk och emotionell hälsa).
Normbaserade poäng användes i analyser, kalibrerade så att 50 är medelpoängen och standardavvikelsen är lika med 10.
Högre poäng indikerar en högre funktionsnivå.
Den fysiska funktionsdomänen bedömer begränsningar i fysiska aktiviteter på grund av hälsoproblem.
En positiv förändring från Baseline-poängen indikerar en förbättring.
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändring i den mentala komponentpoängen (MCS) under studieperioden jämfört med de landsspecifika befolkningsnormerna med hjälp av 36-objekt Short Form (SF-36) livskvalitetsinstrumentet
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) är ett självadministrativt instrument som mäter sjukdomens inverkan på övergripande livskvalitet och består av 36 frågor inom åtta domäner (fysisk funktion, smärta, allmän och mental hälsa , vitalitet, social funktion, fysisk och emotionell hälsa).
Normbaserade poäng användes i analyser, kalibrerade så att 50 är medelpoängen och standardavvikelsen är lika med 10.
Högre poäng indikerar en högre funktionsnivå.
Den fysiska funktionsdomänen bedömer begränsningar i fysiska aktiviteter på grund av hälsoproblem.
En positiv förändring från Baseline-poängen indikerar en förbättring.
|
Upp till 6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av totalpoängen under studieperioden med hjälp av frågeformuläret The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Tidsram: Upp till 6 månader
|
FACT-An frågeformuläret används för att bedöma läderrelaterad livskvalitet (HRQol).
Den mäter effekten av trötthet och andra anemirelaterade symtom på patientens funktion.
Det totala poängintervallet för FACT-An är 0-188.
Högre poäng indikerar bättre HRQoL.
Förutom allmän HRQoL mäter FACT-An effekten av trötthet och andra anemirelaterade symtom på patientens funktion.
Patienter med högre hemoglobinnivåer och bättre prestationsstatus rapporterade signifikant högre poäng på dessa instrument (inklusive de nyskapade subskalorna) än de med lägre hemoglobinnivåer och sämre prestationsstatus gjorde.
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändring av totalpoängen under studieperioden med hjälp av enkäten Tran-QOL
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Tran Qol är ett nytt sjukdomsspecifikt QOL-mått för vuxna med B-thalassemi med en poäng som sträcker sig från 0-100.
Den mäter livskvalitetsproblemen för patienter med B-thalassemi genom att bedöma fysisk hälsa, emotionell hälsa, familjefunktion och skol-/karriärfunktion.
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL).
En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring av den totala HRQol.
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändring av totalpoängen under studieperioden med hjälp av frågeformuläret Patient Reported Outcome (PRO) i icke-transfusionsberoende (NTD) patienter
Tidsram: Upp till 6 månader
|
För NTD-personer kommer de att slutföra ett Patient Reported Outcome (PRO) PRO via e-dagbok varje kväll före läggdags.
För alla ämnen kommer fysiska aktiviteter att spelas in kontinuerligt via Fitbit under hela studietiden.
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändringar i den årliga Healthcare Resource Care (HRC) som involverar antalet kontorsbesök
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Vårdens resursutnyttjande kommer att mätas genom antalet kontorsbesök en B-thal-patient har under loppet av 6 månader medan han är involverad i studien.
|
Upp till 6 månader
|
|
Antal minuter tillbringade i stillasittande, lätt aktiv, ganska aktiv eller mycket aktiv livsstil
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Antal minuter en patient kommer att spendera i stillasittande, lätt aktiv, ganska aktiv och mycket aktiv nivå.
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändringar i den årliga hälsovårdens resursvård (HRC) som involverar antalet utskrivna recept
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Sjukvårdens resursutnyttjande kommer att mätas genom antalet recept som expedierats för en B-thal-patient under loppet av 6 månader medan den är involverad i studien
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändringar i den årliga Healthcare Resource Care (HRC) som involverar antalet ingrepp som genomgåtts
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Sjukvårdens resursutnyttjande kommer att mätas genom antalet procedurer som genomgåtts för en B-thal-patient under loppet av 6 månader medan den var involverad i studien
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändringar i den årliga Healthcare Resource Care (HRC) som involverar antalet genomförda labbbedömningar
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Sjukvårdens resursutnyttjande kommer att mätas genom antalet labbbedömningar som genomförts för en B-thal-patient under loppet av 6 månader medan den var inblandad i studien, relaterade till följande labbbedömningar: hematologi, klinisk kemi, njur-, lever-, järnparametrar, endokrina parametrar och urinanalys.
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändringar i den årliga Healthcare Resource Care (HRC) som involverar antalet dagar som en patient är inlagd på sjukhus
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Sjukvårdens resursutnyttjande kommer att mätas genom antalet dagar som B-thal-patienten var inlagd på sjukhus under loppet av 6 månader medan han var involverad i studien, inklusive antalet dagar som patienten var på intensivvårdsavdelningen (ICU)
|
Upp till 6 månader
|
|
Förändringar i den årliga Healthcare Resource Care (HRC) som involverar antalet akutbesök
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Sjukvårdens resursutnyttjande kommer att mätas genom antalet akutbesök som B-thal-patienten hade under loppet av de sex månaderna när han var involverad i studien
|
Upp till 6 månader
|
|
Andel av tiden som spenderas i stillasittande, lätt aktiv, ganska aktiv eller mycket aktiv livsstil
Tidsram: Upp till 6 månader
|
Procentandel av tiden en patient kommer att spendera i stillasittande, lätt aktiv, ganska aktiv eller mycket aktiv livsstil
|
Upp till 6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 mars 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
3 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
3 januari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 november 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 december 2015
Första postat (Uppskatta)
10 december 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 april 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 april 2017
Senast verifierad
1 april 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ACE-536-B-THAL-003
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .