Zdokumentovat zátěž nemocí na kvalitu života a dopad na využití zdravotní péče u (beta) β-talasemických subjektů, které jsou závislé na transfuzi (TD) a netransfuze závislé (NTD) dostávají standardní péči
6. dubna 2017 aktualizováno: Celgene
Zátěž beta-thalasémie – kvalita života a využití zdrojů zdravotní péče – prospektivní observační studie
Jedná se o vícemístnou, prospektivní, observační studii realizovanou v centrech pro léčbu β-talasémie z 5 zemí (Itálie, Turecko, Řecko, Libanon a Thajsko).
V každé zemi bude identifikováno přibližně jedno až dvě místa studie a v každé zemi bude zařazeno přibližně 20 subjektů s p-talasémií (10 závislých na transfuzi (TD) a 10 nezávislých na transfuzi (NTD) s celkovým počtem přibližně 100 subjektů.
Tato studie nebude zasahovat ani neovlivňovat rutinní klinickou léčbu pacientů s β-talasémií.
Výsledky úroků budou shromažďovány prospektivně po dobu až 6 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
-
-
-
-
-
Cukurova, Krocan, 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 4407 2020
- American University of Beirut Medical Center
-
-
-
-
Bangkoknoi
-
Bangkok, Bangkoknoi, Thajsko, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
Goudi
-
Athens, Goudi, Řecko, 11527
- Aghia Sofia Children's Hosptial
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty s β-talasémií, kteří jsou závislí na transfuzi (TD) a nezávislí na transfuzi (NTD)
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pro subjekty závislé na transfuzi (TD):
- Muž nebo žena, starší 18 let v době podpisu dokumentu o informovaném souhlasu (ICF);
- Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie nebo hemoglobin E/β-talasémie;
- TD - definováno jako: ≥6 jednotek červených krvinek (RBC) během 24 týdnů před účastí ve studii a období bez transfuze po dobu ≥35 dnů během tohoto období; a
- Stav výkonnosti: skóre východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) 0 až 1.
Pro subpopulaci nezávislou na transfuzi (NTD).
- Muž nebo žena, starší 18 let v době podpisu dokumentu o informovaném souhlasu (ICF).
- Zdokumentovaná diagnóza β-talasémie nebo hemoglobinu E/β-talasémie
- NTD - definováno jako: 0 až 5 jednotek erytrocytů přijatých během 24týdenního období před účastí ve studii (nezahrnuje jednotky transfuze erytrocytů podávané při plánované operaci);
- Poslední hemoglobin ≤ 10 g/dl (hodnoty hemoglobinu ≤ 21 dní po transfuzi budou vyloučeny)
- Stav výkonu: ECOG skóre 0 až 1.
Kritéria vyloučení:
Pro subpopulaci TD:
- Diagnóza hemoglobinové S/β-talasémie;
- Jakékoli významné psychiatrické nebo zdravotní stavy nesouvisející s thalasémií, které by subjektu bránily v účasti ve studii;
- Neschopnost číst nebo rozumět místním úředním jazykům; nebo
- Účast v jiné klinické studii (intervenční) <30 dní před účastí ve studii
Pro podpopulaci NTD:
- Přijatá transfuze červených krvinek ≤ 8 týdnů před zařazením do studie;
- Diagnóza hemoglobinové S/β-talasémie;
- Jakékoli významné psychiatrické nebo zdravotní stavy nesouvisející s thalasémií, které by subjektu bránily v účasti ve studii;
- Neschopnost číst nebo rozumět místním úředním jazykům; nebo
- Účast v jiné klinické studii (intervenční) <30 dní před účastí ve studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Subjekty závislé na β-talasémii na transfuzi
Účastníci absolvují 3 nástroje kvality života (tj.
FACT-AN, SF-36v2 a TranQol) jednou za 3 týdny, navíc k přístroji TranQol v den transfuze červených krvinek.
Průběžné monitorování využití zdrojů zdravotní péče bude prováděno v průběhu studie při každé klinické návštěvě.
|
Monitorování hodnocení FACT-AN, SF-36V2, TransQol a NTD PRO,
Monitorování a kontrola informací o využití zdrojů HealthCare.
|
|
Subjekty s β-talasémií nezávislí na transfuzi (NTD).
Účastníci absolvují 2 nástroje kvality života (tj.
FACT-An a SF-36v2l) jednou za 3 týdny, kromě toho, že každý den vyplňuje nástroj pro záznam výsledku pacienta (PRO) bez závislosti na transfuzi.
Průběžné monitorování využití zdrojů zdravotní péče bude prováděno v průběhu studie při každé klinické návštěvě.
|
Monitorování hodnocení FACT-AN, SF-36V2, TransQol a NTD PRO,
Monitorování a kontrola informací o využití zdrojů HealthCare.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre fyzické složky (PSC) za sledované období oproti populačním normám specifickým pro danou zemi pomocí nástroje kvality života s 36 položkami v krátké formě (SF-36)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) je samostatně spravovaný nástroj, který měří dopad nemoci na celkovou kvalitu života a skládá se z 36 otázek v osmi doménách (fyzické funkce, bolest, obecné a duševní zdraví , vitalita, sociální funkce, fyzické a emocionální zdraví).
V analýzách byla použita skóre založená na normách, kalibrovaná tak, že 50 je průměrné skóre a standardní odchylka se rovná 10.
Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň fungování.
Oblast fyzického fungování posuzuje omezení pohybových aktivit z důvodu zdravotních problémů.
Pozitivní změna od základního skóre znamená zlepšení.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změna skóre mentální složky (MCS) za období studie oproti populačním normám specifickým pro danou zemi pomocí nástroje kvality života 36 položek Short Form (SF-36)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Short Form 36-Item Health Survey, Version 2 (SF-36) je samostatně spravovaný nástroj, který měří dopad nemoci na celkovou kvalitu života a skládá se z 36 otázek v osmi doménách (fyzické funkce, bolest, obecné a duševní zdraví , vitalita, sociální funkce, fyzické a emocionální zdraví).
V analýzách byla použita skóre založená na normách, kalibrovaná tak, že 50 je průměrné skóre a standardní odchylka se rovná 10.
Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň fungování.
Oblast fyzického fungování posuzuje omezení pohybových aktivit z důvodu zdravotních problémů.
Pozitivní změna od základního skóre znamená zlepšení.
|
Až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkových skóre za období studie pomocí dotazníku The Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia (FACT-An)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Dotazník FACT-An se používá k hodnocení kvality života související s kůží (HRQol).
Měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta.
Celkový rozsah skóre pro FACT-An je 0-188.
Vyšší skóre značí lepší HRQoL.
Kromě obecné HRQoL měří FACT-An dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta.
Pacienti s vyššími hladinami hemoglobinu a lepším výkonnostním stavem vykazovali významně vyšší skóre na těchto přístrojích (včetně nově vytvořených subškál) než pacienti s nižšími hladinami hemoglobinu a horším výkonnostním stavem.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změna v celkových skóre za období studie pomocí dotazníku Tran-QOL
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Tran Qol je nové měření QOL specifické pro onemocnění pro dospělé s B-Thalasemií se skóre v rozmezí 0-100.
Měří problémy kvality života pacientů s B-thalasémií hodnocením fyzického zdraví, emocionálního zdraví, fungování rodiny a fungování školy/kariéry.
Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím (HRQOL).
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě ukazuje na zlepšení celkové HRQol.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změna celkových skóre za období studie pomocí dotazníku Patient Reported Outcome (PRO) u subjektů nezávislých na transfuzi (NTD)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Subjekty s NTD vyplní každý večer před spaním prostřednictvím e-deníku Patient Reported Outcome (PRO) PRO.
U všech předmětů budou pohybové aktivity průběžně zaznamenávány přes Fitbit po celou dobu studia.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změny v roční péči o zdroje zdravotní péče (HRC) týkající se počtu návštěv ordinací
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití zdrojů zdravotní péče bude měřeno počtem návštěv ordinace, které pacient B-thal absolvoval v průběhu 6 měsíců, když byl zapojen do studie.
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet minut strávených sedavým, málo aktivním, poměrně aktivním nebo velmi aktivním životním stylem
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Počet minut, které pacient stráví v sedavém, mírně aktivním, poměrně aktivním a velmi aktivním stavu.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změny v roční péči o zdroje zdravotní péče (HRC) týkající se počtu vydaných receptů
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití zdrojů zdravotní péče bude měřeno počtem receptů vydaných pro pacienta B-thal v průběhu 6 měsíců, kdy byl zapojen do studie.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změny v roční péči o zdroje zdravotní péče (HRC) zahrnující počet podstupovaných procedur
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití zdrojů zdravotní péče bude měřeno počtem procedur, které pacient B-thal podstoupil v průběhu 6 měsíců, když byl zapojen do studie.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změny v roční péči o zdroje zdravotní péče (HRC) zahrnující počet dokončených laboratorních hodnocení
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití zdrojů zdravotní péče bude měřeno počtem laboratorních vyšetření dokončených u pacienta B-thal v průběhu 6 měsíců, když byl zapojen do studie, týkající se následujících laboratorních hodnocení: hematologie, klinická chemie, renální, jaterní parametry, parametry železa, endokrinní parametry a analýza moči.
|
Až 6 měsíců
|
|
Změny v roční péči o zdroje zdravotní péče (HRC) zahrnující počet dní, po které je pacient hospitalizován
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití zdrojů zdravotní péče bude měřeno počtem dní, kdy byl pacient B-thal hospitalizován v průběhu 6 měsíců, kdy byl zapojen do studie, včetně počtu dní, kdy byl pacient na jednotce intenzivní péče (JIP).
|
Až 6 měsíců
|
|
Změny v roční péči o zdroje zdravotní péče (HRC) zahrnující počet návštěv pohotovosti
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Využití zdrojů zdravotní péče bude měřeno počtem návštěv na pohotovosti, které pacient B-thal absolvoval v průběhu 6 měsíců, kdy byl zapojen do studie.
|
Až 6 měsíců
|
|
Procento času stráveného sedavým, málo aktivním, poměrně aktivním nebo velmi aktivním životním stylem
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Procento času, který pacient stráví sedavým, málo aktivním, poměrně aktivním nebo velmi aktivním životním stylem
|
Až 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Xiaohan (Henry) HU, MD, MPH, PhD, Celgene
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2016
Primární dokončení (Aktuální)
3. ledna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
3. ledna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. prosince 2015
První zveřejněno (Odhad)
10. prosince 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. dubna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACE-536-B-THAL-003
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .