鎌状赤血球症の小児におけるおねしょの治療法としてのデスモプレシン
2022年5月25日 更新者：Kerry Morrone、Montefiore Medical Center
鎌状赤血球症患者の夜尿症治療薬としてのデスモプレシン
この研究では、薬のデスモプレシンを使用すると、鎌状赤血球症の子供の夜間のおねしょが減少するかどうかを評価します.
調査の概要
詳細な説明
夜間のおねしょは、鎌状赤血球症の一般的な合併症であり、最大 30% の子供に影響を及ぼします。 デスモプレシンは、腎臓での水の再吸収を増加させる経口薬です。 研究によると、鎌状赤血球症のない子供の夜尿症のエピソードを減らすのに効果的であることが示されています. 腎臓に損傷を与える慢性的な鎌状疱疹のエピソードは、永久的な損傷を引き起こす可能性があり、鎌状赤血球症ではこの治療法が無効になる可能性があります. この試験は、デスモプレシンが治験責任医師の患者の夜尿症に対する適切な治療法であるかどうかを、小児鎌状赤血球症の医師に知らせます。
この作業は、研究 ID: 2020-11268 で継続されています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
14
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Children's Hospital at Montefiore
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、ヘモグロビンSS、SC、SB0thalまたはSB + thalおよび小児病院の外来血液クリニックおよび/または入院血液学ユニットで治療される夜尿症の子供（8〜21歳）で構成されます。
説明
包含基準:
- -ヘモグロビンSS、SC、SB0thalまたはSB+thalの患者
- -一週間に少なくとも2回の原発性夜尿症のエピソード、または登録前の2週間で4回のエピソードがある患者。
- 小児泌尿器科医によって評価され、他の遺尿症の病因がないとしてクリアされた二次遺尿症の患者 (例: 排尿筋の過活動、泌尿生殖器の解剖学的異常)
除外基準:
- 脳卒中に続発する発達遅延または神経機能障害のある患者。
- 高血圧または基礎腎疾患のある患者。
- 泌尿生殖器の解剖学的異常のある患者。 正常な尿生殖器の解剖学的構造を示す以前の腎臓の超音波検査は、研究のために患者をクリアするのに十分です。
- 日中尿失禁のある方
- 尿検査で糖尿の患者。
- 小児泌尿器科医による評価を受けていない続発性夜尿症の患者。
- 妊娠中の患者。
- 夜尿症で他のお薬を服用されている方（例：夜尿症） イミプラミン）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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デスモプレシン
0.2mg錠、効果に応じて用量調節
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デスモプレシン 0.2 mg 錠剤 2 錠を就寝時に 14 日間服用し、モニタリング
他の名前：
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プラセボ
プラセボコンパレーター
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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おねしょエピソードの減少
時間枠：ベースラインと 4 週間
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鎌状赤血球症および夜尿症の患者におけるデスモプレシンの使用が、対照群と比較して、臨床的に示されているように用量漸増を伴う夜間用量 0.4 mg で DDAVP を開始した後、夜尿症のエピソード数を 50% 減少させるかどうかを前向きに評価すること。
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ベースラインと 4 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質の測定
時間枠：ベースラインと 4 週間
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デスモプレシンを投与された鎌状赤血球症および夜尿症患者の生活の質が、対照群と比較して改善されるかどうかを判断すること。
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ベースラインと 4 週間
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夜間覚醒の減少
時間枠：ベースラインと 4 週間
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夜尿症患者におけるデスモプレシンの使用が、5 歳以上の小児における夜尿症の発生率を改善するかどうかを判断すること。
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ベースラインと 4 週間
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日中の疲労軽減
時間枠：ベースラインと 4 週間
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デスモプレシンを投与された鎌状赤血球症および夜尿症の患者が、対照群と比較して日中の疲労が少ないかどうかを判断すること。
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ベースラインと 4 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Kerry A Morrone, MD、Children's Hospital at Montefiore
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年8月26日
一次修了 (実際)
2018年10月27日
研究の完了 (実際)
2018年10月27日
試験登録日
最初に提出
2015年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月18日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月25日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2014-3768
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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