Desmopressiini hoitona sirppisolusairautta sairastavien lasten yökastelun hoitoon
keskiviikko 25. toukokuuta 2022 päivittänyt: Kerry Morrone, Montefiore Medical Center
Desmopressiini yöllisen enureesin hoitona sirppisolutautia sairastavilla potilailla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan, vähentääkö desmopressiinin käyttö öistä yökastelua sirppisolusairautta sairastavilla lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Yökastelu yöaikaan on sirppisolusairauden yleinen komplikaatio, ja sitä esiintyy jopa 30 %:lla lapsista. Desmopressiini on suun kautta otettava lääke, joka lisää veden takaisinimeytymistä munuaisissa. Tutkimukset ovat osoittaneet, että se vähentää tehokkaasti yökastelujaksoja lapsilla, joilla ei ole sirppisolusairautta. Krooniset munuaisvaurioita aiheuttavat sirppijaksot voivat aiheuttaa pysyviä vaurioita ja voivat tehdä tästä hoidosta tehottoman sirppisolusairaudessa. Tämä tutkimus kertoo lasten sirppisolulääkäreille, onko desmopressiini sopiva hoitoon tutkijapotilaiden vuodekastelu.
Tätä työtä jatketaan tutkimuksella ID: 2020-11268.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu lapsista (8-21-vuotiaat), joilla on Hemoglobin SS, SC, SB0thal tai SB+thal ja yönureesi, joita hoidetaan lastensairaaloiden avohematologian klinikalla ja/tai hematologian osastolla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on hemoglobiini SS, SC, SB0thal tai SB+thal
- Potilaat, joilla on vähintään kaksi primaarista yönureesijaksoa viikossa tai neljä episodia kahden viikon aikana ennen ilmoittautumista.
- Potilaat, joilla on sekundaarinen enureesi ja jotka lasten urologi on arvioinut ja selvittänyt, ettei niillä ole muita enureesin etiologioita (esim. yliaktiivinen detrusor-toiminta, urogenitaalinen anatominen poikkeavuus)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on aivohalvauksen aiheuttama kehitysviive tai neurologinen toimintahäiriö.
- Potilaat, joilla on verenpainetauti tai taustalla oleva munuaissairaus.
- Potilaat, joilla on sukuelinten anatomisia poikkeavuuksia. Mikä tahansa aikaisempi munuaisten ultraääni, joka osoittaa normaalin urogenitaalisen anatomian, riittää poistamaan potilaan tutkimuksesta.
- Potilaat, joilla on päiväaikainen virtsankarkailu
- Potilaat, joilla on glukosuria virtsatutkimuksessa.
- Potilaat, joilla on sekundaarinen yöllinen enureesi, joita lasten urologi ei ole arvioinut muiden enureesin etiologioiden sulkemiseksi pois.
- Potilaat, jotka ovat raskaana.
- Potilaat, jotka saavat toista lääkettä yönureesiin (esim. imipramiini).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Desmopressiini
0,2 mg tabletit, annos titrattu vaikutuksen mukaan
|
Kaksi desmopressiinia 0,2 mg tablettia nukkumaan mennessä 14 vuorokauden ajan ja seuranta jos
Muut nimet:
|
|
Plasebo
Placebo Comparator
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuoteenkastelujaksojen vähentäminen
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
|
Arvioida ennakoivasti, vähentääkö desmopressiinin käyttö potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enureesi, öisten enureesikohtausten määrää 50 % sen jälkeen, kun DDAVP on aloitettu 0,4 mg:n yöannoksella ja annosta nostetaan kliinisesti indikoidulla tavalla kontrolliryhmään verrattuna.
|
Perustaso ja 4 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun mitta
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko desmopressiinia saavilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enurees, parempi elämänlaatu verrattuna kontrolliryhmään.
|
Perustaso ja 4 viikkoa
|
|
Yöheräilyjen väheneminen
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, parantaako desmopressiinin käyttö potilailla, joilla on yöllinen enureesi, nokturiaa, joka määritellään öisinä heräämisjaksoina yli 5-vuotiailla lapsilla, verrattuna kontrolliryhmään.
|
Perustaso ja 4 viikkoa
|
|
Päiväväsymyksen vähentäminen
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko desmopressiinia saavilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja yöllinen enureesi, vähemmän päiväväsymystä verrattuna kontrolliryhmään.
|
Perustaso ja 4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kerry A Morrone, MD, Children's Hospital at Montefiore
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 27. lokakuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 27. lokakuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. joulukuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. joulukuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 21. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 31. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Käyttäytymisoireet
- Mielenterveyshäiriöt
- Urologiset sairaudet
- Alempien virtsateiden oireet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Eliminaatiohäiriöt
- Virtsankarkailu
- Anemia, sirppisolu
- Enureesi
- Yöllinen enureesi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Natriureettiset aineet
- Hemostaatit
- Koagulantit
- Antidiureettiset aineet
- Deamino arginiini vasopressiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014-3768
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .