Desmopresina como terapia para la enuresis nocturna en niños con enfermedad de células falciformes
25 de mayo de 2022 actualizado por: Kerry Morrone, Montefiore Medical Center
Desmopresina como terapia para la enuresis nocturna en pacientes con enfermedad de células falciformes
Este estudio evalúa si el uso del medicamento desmopresina disminuirá la enuresis nocturna en niños con enfermedad de células falciformes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Mojar la cama durante la noche es una complicación común de la enfermedad de células falciformes y afecta hasta al 30 % de los niños. La desmopresina es un medicamento oral que aumenta la reabsorción de agua en los riñones. Los estudios han demostrado que es eficaz para disminuir los episodios de enuresis nocturna en niños sin enfermedad de células falciformes. Los episodios crónicos de anemia falciforme que causan daño a los riñones pueden causar daño permanente y pueden hacer que este tratamiento sea ineficaz en la enfermedad de células falciformes. Este ensayo informará a los médicos pediátricos de células falciformes si la desmopresina es un tratamiento adecuado para la enuresis nocturna en los pacientes de los investigadores.
Este trabajo continúa en el estudio ID: 2020-11268.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
14
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio consistirá en niños (de 8 a 21 años) con hemoglobina SS, SC, SB0thal o SB+thal y con enuresis nocturna que reciben tratamiento en la clínica de hematología para pacientes ambulatorios de los hospitales infantiles y/o en la unidad de hematología para pacientes hospitalizados.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con Hemoglobina SS, SC, SB0thal o SB+thal
- Pacientes con al menos dos episodios de enuresis nocturna primaria por semana o cuatro episodios durante las dos semanas anteriores a la inscripción.
- Pacientes con enuresis secundaria que han sido evaluados y aprobados por un urólogo pediátrico por no tener otras etiologías de enuresis (p. actividad hiperactiva del detrusor, una anomalía anatómica genitourinaria)
Criterio de exclusión:
- Pacientes con retraso en el desarrollo o disfunción neurológica secundaria a ictus.
- Pacientes con hipertensión o enfermedad renal subyacente.
- Pacientes con anomalías anatómicas genitourinarias. Cualquier ecografía renal previa que muestre una anatomía genitourinaria normal es suficiente para autorizar a un paciente para el estudio.
- Pacientes con incontinencia urinaria diurna
- Pacientes con glucosuria en el análisis de orina.
- Pacientes con enuresis nocturna secundaria que no hayan sido evaluados por un urólogo pediátrico para descartar otras etiologías de enuresis.
- Pacientes que están embarazadas.
- Pacientes que reciben otro medicamento para la enuresis nocturna (p. imipramina).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Desmopresina
Comprimidos de 0,2 mg, dosis ajustada al efecto
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Dos comprimidos de 0,2 mg de desmopresina a la hora de acostarse durante 14 días y controlar si
Otros nombres:
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Placebo
Comparador de placebos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción de los episodios de enuresis nocturna
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
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Evaluar prospectivamente si el uso de desmopresina en pacientes con enfermedad de células falciformes y enuresis nocturna disminuirá el número de episodios nocturnos de enuresis en un 50 % después de iniciar DDAVP a una dosis de 0,4 mg por la noche con aumento de la dosis según lo indicado clínicamente en comparación con el grupo de control.
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Línea de base y 4 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medida de calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
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Determinar si los pacientes con enfermedad de células falciformes y enuresis nocturna que reciben desmopresina tendrán una mejor calidad de vida en comparación con el grupo de control.
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Línea de base y 4 semanas
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Reducción de los despertares nocturnos
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
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Determinar si el uso de desmopresina en pacientes con enuresis nocturna mejora las tasas de nocturia, definida como episodios de despertar nocturno para orinar en niños ≥ 5 años, en comparación con el grupo control.
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Línea de base y 4 semanas
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Reducción de la fatiga diurna
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
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Determinar si los pacientes con enfermedad de células falciformes y enuresis nocturna que reciben desmopresina tendrán menos fatiga diurna en comparación con el grupo de control.
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Línea de base y 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kerry A Morrone, MD, Children's Hospital at Montefiore
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
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- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
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- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de agosto de 2015
Finalización primaria (Actual)
27 de octubre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
27 de octubre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2022
Última verificación
1 de mayo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síntomas de comportamiento
- Desordenes mentales
- Enfermedades urológicas
- Síntomas del tracto urinario inferior
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la micción
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Trastornos de Eliminación
- Incontinencia urinaria
- Anemia de células falciformes
- Enuresis
- Orina nocturna al dormir
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes natriuréticos
- Hemostáticos
- Coagulantes
- Agentes antidiuréticos
- Deamino Arginina Vasopresina
Otros números de identificación del estudio
- 2014-3768
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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