Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Desmopressin som terapi til sengevædning hos børn med seglcellesygdom

25. maj 2022 opdateret af: Kerry Morrone, Montefiore Medical Center

Desmopressin som en terapi for natlig enurese hos patienter med seglcellesygdom

Denne undersøgelse vurderer, om brugen af ​​medicinen desmopressin vil mindske sengevædning om natten hos børn med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sengevædning om natten er en almindelig komplikation til seglcellesygdom og rammer op til 30 % af børnene. Desmopressin er en oral medicin, der øger vandreabsorptionen i nyrerne. Undersøgelser har vist, at det er effektivt til at reducere sengevædningsepisoder hos børn uden seglcellesygdom. Kroniske seglepisoder, der forårsager skade på nyrerne, kan forårsage permanent skade og kan gøre denne behandling ineffektiv ved seglcellesygdom. Dette forsøg vil informere pædiatriske seglcellelæger, om desmopressin er en passende behandling for sengevædning hos efterforskernes patienter.

Dette arbejde fortsættes på studie-id: 2020-11268.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

14

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil bestå af børn (8-21 år) med hæmoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal og med natlig enuresis, som behandles på børnehospitalets hæmatologiske ambulatorium og/eller den døgnhæmatologiske enhed.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med hæmoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal
  2. Patienter med mindst to episoder med primær natlig enuresis om ugen eller fire episoder i løbet af de to uger før indskrivning.
  3. Patienter med sekundær enurese, som er blevet vurderet og afklaret af en pædiatrisk urolog som ikke at have andre ætiologier for enurese (f. overaktiv detrusoraktivitet, en genitourinær anatomisk abnormitet)

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med udviklingsforsinkelse eller neurologisk dysfunktion sekundært til slagtilfælde.
  2. Patienter med hypertension eller underliggende nyresygdom.
  3. Patienter med genitourinære anatomiske abnormiteter. Enhver tidligere renal ultralyd, der viser normal genitourinær anatomi, er tilstrækkelig til at klare en patient til undersøgelsen.
  4. Patienter med urininkontinens i dagtimerne
  5. Patienter med glucosuri i urinanalyse.
  6. Patienter med sekundær natlig enurese, som ikke er blevet evalueret af en pædiatrisk urolog for at udelukke andre ætiologier af enurese.
  7. Patienter, der er gravide.
  8. Patienter, der får anden medicin mod natlig enuresis (f. imipramin).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Desmopressin
0,2 mg tabletter, dosistitreret til effekt
Medicin: Desmopressin
To desmopressin 0,2 mg tabletter ved sengetid i 14 dage og overvågning af evt
Andre navne:
  • DDAVP
Placebo
Placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af sengevædningsepisoder
Tidsramme: Baseline og 4 uger
For prospektivt at vurdere, om brugen af ​​desmopressin til patienter med seglcellesygdom og natlig enurese vil reducere antallet af natlige episoder med enurese med 50 % efter påbegyndelse af DDAVP ved 0,4 mg natlig dosis med dosiseskalering som klinisk indiceret sammenlignet med kontrolgruppen.
Baseline og 4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 4 uger
For at afgøre, om patienter med seglcellesygdom og natlig enuresis, der får desmopressin, vil have en forbedret livskvalitet sammenlignet med kontrolgruppen.
Baseline og 4 uger
Reduktion af natlige opvågninger
Tidsramme: Baseline og 4 uger
For at afgøre, om brugen af ​​desmopressin hos patienter med natlig enurese forbedrer frekvensen af ​​nocturi, defineret som episoder af natlig opvågning til tomhed hos børn ≥5 år, sammenlignet med kontrolgruppen.
Baseline og 4 uger
Reduktion af træthed i dagtimerne
Tidsramme: Baseline og 4 uger
For at afgøre, om patienter med seglcellesygdom og natlig enuresis, der får desmopressin, vil have mindre træthed i dagtimerne sammenlignet med kontrolgruppen.
Baseline og 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kerry A Morrone, MD, Children's Hospital at Montefiore

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

27. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2015

Først opslået (Skøn)

21. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014-3768

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Desmopressin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner