Desmopressina como terapia para enurese em crianças com doença falciforme
25 de maio de 2022 atualizado por: Kerry Morrone, Montefiore Medical Center
Desmopressina como terapia para enurese noturna em pacientes com doença falciforme
Este estudo avalia se o uso do medicamento desmopressina diminuirá a enurese noturna em crianças com doença falciforme.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A enurese noturna é uma complicação comum da doença falciforme e afeta até 30% das crianças. A desmopressina é um medicamento oral que aumenta a reabsorção de água nos rins. Estudos demonstraram que é eficaz na diminuição dos episódios de enurese noturna em crianças sem doença falciforme. Episódios crônicos de falcização que causam danos aos rins podem causar danos permanentes e podem tornar este tratamento ineficaz na doença falciforme. Este estudo informará os médicos pediátricos falcêmicos se a desmopressina é um tratamento apropriado para enurese noturna nos pacientes dos investigadores.
Este trabalho está sendo continuado no ID do estudo: 2020-11268.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
14
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo consistirá em crianças (de 8 a 21 anos) com Hemoglobina SS, SC, SB0thal ou SB+thal e com Enurese Noturna que são tratadas no ambulatório de hematologia do hospital infantil e/ou na unidade de internação de hematologia.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com hemoglobina SS, SC, SB0thal ou SB+thal
- Pacientes com pelo menos dois episódios de enurese noturna primária por semana ou quatro episódios nas duas semanas anteriores à inscrição.
- Pacientes com enurese secundária que foram avaliados e liberados por um urologista pediátrico como não tendo outras etiologias de enurese (p. atividade hiperativa do detrusor, uma anormalidade anatômica geniturinária)
Critério de exclusão:
- Pacientes com atraso no desenvolvimento ou disfunção neurológica secundária a acidente vascular cerebral.
- Pacientes com hipertensão ou doença renal subjacente.
- Pacientes com anormalidades anatômicas geniturinárias. Qualquer ultrassonografia renal anterior mostrando anatomia geniturinária normal é suficiente para liberar um paciente para o estudo.
- Pacientes com incontinência urinária diurna
- Pacientes com glicosúria no exame de urina.
- Pacientes com enurese noturna secundária que não foram avaliados por um urologista pediátrico para descartar outras etiologias de enurese.
- Pacientes grávidas.
- Doentes a receber outro medicamento para a enurese nocturna (p. imipramina).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Desmopressina
Comprimidos de 0,2 mg, dose titulada para efeito
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Dois comprimidos de desmopressina 0,2 mg ao deitar durante 14 dias e monitorizar se
Outros nomes:
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Placebo
Comparador de Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução de episódios de enurese
Prazo: Linha de base e 4 semanas
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Avaliar prospectivamente se o uso de desmopressina em pacientes com doença falciforme e enurese noturna diminuirá o número de episódios noturnos de enurese em 50% após iniciar DDAVP na dose noturna de 0,4 mg com escalonamento de dose conforme clinicamente indicado em comparação ao grupo controle.
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Linha de base e 4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medida de qualidade de vida
Prazo: Linha de base e 4 semanas
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Determinar se os pacientes com doença falciforme e enurese noturna recebendo desmopressina terão melhor qualidade de vida em comparação com o grupo controle.
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Linha de base e 4 semanas
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Redução de despertares noturnos
Prazo: Linha de base e 4 semanas
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Determinar se o uso de desmopressina em pacientes com enurese noturna melhora as taxas de noctúria, definidas como episódios de despertar noturno para urinar em crianças ≥5 anos de idade, em comparação com o grupo controle.
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Linha de base e 4 semanas
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Redução da Fadiga Diurna
Prazo: Linha de base e 4 semanas
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Determinar se os pacientes com doença falciforme e enurese noturna recebendo desmopressina terão menos fadiga diurna em comparação com o grupo controle.
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Linha de base e 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kerry A Morrone, MD, Children's Hospital at Montefiore
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Real)
27 de outubro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
27 de outubro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de dezembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
21 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sintomas Comportamentais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Urológicas
- Sintomas do Trato Urinário Inferior
- Manifestações Urológicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Distúrbios de Eliminação
- Incontinencia urinaria
- Anemia Falciforme
- Enurese
- Enurese Noturna
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Natriuréticos
- Hemostáticos
- Coagulantes
- Antidiuréticos
- Deamino Arginina Vasopressina
Outros números de identificação do estudo
- 2014-3768
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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