Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Desmopressin som terapi for sengevæting hos barn med sigdcellesykdom

25. mai 2022 oppdatert av: Kerry Morrone, Montefiore Medical Center

Desmopressin som en terapi for nattlig enurese hos pasienter med sigdcellesykdom

Denne studien vurderer om bruk av medisinen desmopressin vil redusere sengevæting om natten hos barn med sigdcellesykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sengevæting om natten er en vanlig komplikasjon av sigdcellesykdom, og rammer opptil 30 % av barna. Desmopressin er et oralt medikament som øker vannreabsorpsjonen i nyrene. Studier har vist at det er effektivt for å redusere sengevætingsepisoder hos barn uten sigdcellesykdom. Kroniske sigdepisoder som forårsaker skade på nyrene kan forårsake permanent skade og kan gjøre denne behandlingen ineffektiv ved sigdcellesykdom. Denne studien vil informere pediatriske sigdcelleleger om desmopressin er en passende behandling for sengevæting hos etterforskernes pasienter.

Dette arbeidet videreføres på studie-ID: 2020-11268.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

14

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bestå av barn (8-21 år) med Hemoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal og med Nattlig enurese som behandles ved barnesykehusets polikliniske hematologiske klinikk og/eller døgnavdelingen for hematologi.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med hemoglobin SS, SC, SB0thal eller SB+thal
  2. Pasienter med minst to episoder med primær nattlig enurese per uke eller fire episoder i løpet av de to ukene før registrering.
  3. Pasienter med sekundær enurese som har blitt evaluert og godkjent av en pediatrisk urolog som ikke har andre etiologier for enurese (f. overaktiv detrusoraktivitet, en genitourinær anatomisk abnormitet)

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med utviklingsforsinkelse eller nevrologisk dysfunksjon sekundært til hjerneslag.
  2. Pasienter med hypertensjon eller underliggende nyresykdom.
  3. Pasienter med genitourinære anatomiske abnormiteter. Enhver tidligere nyre-ultralyd som viser normal genitourinær anatomi er tilstrekkelig til å klare en pasient for studien.
  4. Pasienter med urininkontinens på dagtid
  5. Pasienter med glukosuri i urinanalyse.
  6. Pasienter med sekundær nattlig enurese som ikke har blitt evaluert av en pediatrisk urolog for å utelukke andre etiologier av enurese.
  7. Pasienter som er gravide.
  8. Pasienter som får et annet legemiddel for nattlig enurese (f. imipramin).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Desmopressin
0,2 mg tabletter, dosetitrert til effekt
Legemiddel: Desmopressin
To desmopressin 0,2 mg tabletter ved sengetid i 14 dager og overvåking hvis
Andre navn:
  • DDAVP
Placebo
Placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon i sengevætingsepisoder
Tidsramme: Baseline og 4 uker
For prospektivt å vurdere om bruk av desmopressin hos pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese vil redusere antall nattepisoder med enurese med 50 % etter oppstart av DDAVP med 0,4 mg nattdose med doseøkning som klinisk indisert sammenlignet med kontrollgruppen.
Baseline og 4 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål for livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 4 uker
For å avgjøre om pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese som får desmopressin vil ha en forbedret livskvalitet sammenlignet med kontrollgruppen.
Baseline og 4 uker
Reduksjon i nattlige oppvåkninger
Tidsramme: Baseline og 4 uker
For å bestemme om bruk av desmopressin hos pasienter med nattlig enurese forbedrer forekomsten av natturi, definert som episoder med nattlig oppvåkning til tomhet hos barn ≥5 år, sammenlignet med kontrollgruppen.
Baseline og 4 uker
Reduksjon i tretthet på dagtid
Tidsramme: Baseline og 4 uker
For å avgjøre om pasienter med sigdcellesykdom og nattlig enurese som får desmopressin vil ha mindre tretthet på dagtid sammenlignet med kontrollgruppen.
Baseline og 4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kerry A Morrone, MD, Children's Hospital at Montefiore

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

27. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

27. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

21. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2014-3768

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere