La desmopressine comme traitement de l'énurésie chez les enfants atteints de drépanocytose
25 mai 2022 mis à jour par: Kerry Morrone, Montefiore Medical Center
La desmopressine comme traitement de l'énurésie nocturne chez les patients atteints de drépanocytose
Cette étude évalue si l'utilisation du médicament desmopressine réduira l'énurésie nocturne chez les enfants atteints de drépanocytose.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'énurésie nocturne est une complication fréquente de la drépanocytose et touche jusqu'à 30 % des enfants. La desmopressine est un médicament oral qui augmente la réabsorption d'eau dans les reins. Des études ont montré qu'il est efficace pour diminuer les épisodes d'énurésie nocturne chez les enfants sans drépanocytose. Les épisodes chroniques de drépanocytose causant des dommages aux reins pourraient causer des dommages permanents et rendre ce traitement inefficace dans la drépanocytose. Cet essai informera les médecins pédiatriques drépanocytaires si la desmopressine est un traitement approprié pour l'énurésie chez les patients investigateurs.
Ce travail se poursuit sur l'étude ID : 2020-11268.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
14
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population à l'étude sera composée d'enfants (âgés de 8 à 21 ans) atteints d'hémoglobine SS, SC, SB0thal ou SB+thal et d'énurésie nocturne qui sont traités à la clinique d'hématologie ambulatoire des hôpitaux pour enfants et/ou à l'unité d'hématologie hospitalière.
La description
Critère d'intégration:
- Patients avec hémoglobine SS, SC, SB0thal ou SB+thal
- Patients ayant au moins deux épisodes d'énurésie nocturne primaire par semaine ou quatre épisodes au cours des deux semaines précédant l'inscription.
- Les patients atteints d'énurésie secondaire qui ont été évalués et autorisés par un urologue pédiatrique comme n'ayant pas d'autres étiologies d'énurésie (par ex. activité hyperactive du détrusor, une anomalie anatomique génito-urinaire)
Critère d'exclusion:
- Patients présentant un retard de développement ou un dysfonctionnement neurologique secondaire à un AVC.
- Patients souffrant d'hypertension ou d'insuffisance rénale sous-jacente.
- Patients présentant des anomalies anatomiques génito-urinaires. Toute échographie rénale antérieure montrant une anatomie génito-urinaire normale est suffisante pour autoriser un patient à participer à l'étude.
- Patients souffrant d'incontinence urinaire diurne
- Patients atteints de glycosurie à l'analyse d'urine.
- Patients atteints d'énurésie nocturne secondaire qui n'ont pas été évalués par un urologue pédiatrique pour exclure d'autres étiologies d'énurésie.
- Patientes enceintes.
- Les patients recevant un autre médicament pour l'énurésie nocturne (par ex. imipramine).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Desmopressine
Comprimés de 0,2 mg, dose titrée à effet
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Deux comprimés de desmopressine 0,2 mg au coucher pendant 14 jours et surveillance si
Autres noms:
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Placebo
Comparateur placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réduction des épisodes d'énurésie nocturne
Délai: Base de référence et 4 semaines
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Évaluer de manière prospective si l'utilisation de la desmopressine chez les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne réduira le nombre d'épisodes nocturnes d'énurésie de 50 % après le début de la DDAVP à une dose de 0,4 mg par nuit avec une augmentation de la dose comme cliniquement indiqué par rapport au groupe témoin.
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Base de référence et 4 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesure de la qualité de vie
Délai: Base de référence et 4 semaines
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Déterminer si les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne recevant de la desmopressine auront une meilleure qualité de vie par rapport au groupe témoin.
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Base de référence et 4 semaines
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Réduction des réveils nocturnes
Délai: Base de référence et 4 semaines
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Déterminer si l'utilisation de la desmopressine chez les patients souffrant d'énurésie nocturne améliore les taux de nycturie, définis comme des épisodes de réveil nocturne pour uriner chez les enfants de ≥ 5 ans, par rapport au groupe témoin.
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Base de référence et 4 semaines
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Réduction de la fatigue diurne
Délai: Base de référence et 4 semaines
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Déterminer si les patients atteints de drépanocytose et d'énurésie nocturne recevant de la desmopressine auront moins de fatigue diurne par rapport au groupe témoin.
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Base de référence et 4 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kerry A Morrone, MD, Children's Hospital at Montefiore
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Neveus T, von Gontard A, Hoebeke P, Hjalmas K, Bauer S, Bower W, Jorgensen TM, Rittig S, Walle JV, Yeung CK, Djurhuus JC. The standardization of terminology of lower urinary tract function in children and adolescents: report from the Standardisation Committee of the International Children's Continence Society. J Urol. 2006 Jul;176(1):314-24. doi: 10.1016/S0022-5347(06)00305-3.
- Barakat LP, Smith-Whitley K, Schulman S, Rosenberg D, Puri R, Ohene-Frempong K. Nocturnal enuresis in pediatric sickle cell disease. J Dev Behav Pediatr. 2001 Oct;22(5):300-5. doi: 10.1097/00004703-200110000-00004.
- Readett DR, Morris JS, Serjeant GR. Nocturnal enuresis in sickle cell haemoglobinopathies. Arch Dis Child. 1990 Mar;65(3):290-3. doi: 10.1136/adc.65.3.290.
- Field JJ, Austin PF, An P, Yan Y, DeBaun MR. Enuresis is a common and persistent problem among children and young adults with sickle cell anemia. Urology. 2008 Jul;72(1):81-4. doi: 10.1016/j.urology.2008.02.006. Epub 2008 Apr 2.
- Naitoh Y, Kawauchi A, Soh J, Kamoi K, Miki T. Health related quality of life for monosymptomatic enuretic children and their mothers. J Urol. 2012 Nov;188(5):1910-4. doi: 10.1016/j.juro.2012.07.012. Epub 2012 Sep 19.
- Glazener CM, Evans JH. Desmopressin for nocturnal enuresis in children. Cochrane Database Syst Rev. 2002;(3):CD002112. doi: 10.1002/14651858.CD002112.
- Becker AM. Sickle cell nephropathy: challenging the conventional wisdom. Pediatr Nephrol. 2011 Dec;26(12):2099-109. doi: 10.1007/s00467-010-1736-2. Epub 2011 Jan 4.
- Statius van Eps LW, Schouten H, Haar Romeny-Wachter CC, La Porte-Wijsman LW. The relation between age and renal concentrating capacity in sickle cell disease and hemoglobin C disease. Clin Chim Acta. 1970 Mar;27(3):501-11. doi: 10.1016/0009-8981(70)90305-0. No abstract available.
- Figueroa TE, Benaim E, Griggs ST, Hvizdala EV. Enuresis in sickle cell disease. J Urol. 1995 Jun;153(6):1987-9.
- Robson WL, Leung AK, Norgaard JP. The comparative safety of oral versus intranasal desmopressin for the treatment of children with nocturnal enuresis. J Urol. 2007 Jul;178(1):24-30. doi: 10.1016/j.juro.2007.03.015. Epub 2007 May 11.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 août 2015
Achèvement primaire (Réel)
27 octobre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
27 octobre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 décembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2015
Première publication (Estimation)
21 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 mai 2022
Dernière vérification
1 mai 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Symptômes comportementaux
- Les troubles mentaux
- Maladies urologiques
- Symptômes des voies urinaires inférieures
- Manifestations urologiques
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles urinaires
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Troubles d'élimination
- Incontinence urinaire
- Anémie, Drépanocytose
- Énurésie
- Énurésie nocturne
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents natriurétiques
- Hémostatique
- Coagulants
- Agents antidiurétiques
- Déamino Arginine Vasopressine
Autres numéros d'identification d'étude
- 2014-3768
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .