フックス角膜内皮ジストロフィー（FCED）の治療のためのエラミプレチド局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を調査する研究 (SPIFD-101)
2021年8月20日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
パート A: フックス角膜内皮ジストロフィー (FCED) を呈する被験者におけるエラミプレチド局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、前向き、無作為化、ダブルマスク、ビークル制御、ペアアイ第 1/2 相臨床試験軽度から中等度の角膜浮腫 パート B: 軽度から中等度の角膜を呈する FCED 患者におけるエラミプレチド局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、前向き、無作為化、ダブルマスク、溶媒制御、第 1/2 相臨床試験浮腫。
これは、フックス角膜内皮ジストロフィー (FCED) を呈する患者におけるエラミプレチド局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、2 つの部分からなる第 1/2 相前向き無作為化二重盲検ビヒクル対照試験です。軽度から中等度の角膜浮腫。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
これは、2 つの部分からなる第 1/2 相試験です。
パート A は、フックス角膜内皮ジストロフィー (FCED) を呈する患者におけるエラミプレチド 1.0% 局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、約 16 人の被験者を対象とした前向き、無作為化、ダブルマスク、ビヒクル制御、ペアアイ研究です。軽度から中等度の角膜浮腫。
パート B は、軽度から中等度の角膜浮腫を呈する FCED 患者におけるエラミプレチド 3.0% 局所点眼液の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、約 11 人の被験者を対象とした前向き無作為二重盲検ビヒクル対照研究です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kentucky
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Edgewood、Kentucky、アメリカ、41017
- Cincinnati Eye Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -スクリーニング訪問時に18歳以上の成人
- 臨床および眼科検査結果に基づくFCED OU（両眼）の診断
- -次の兆候の1つ以上を含む、FCEDと診断された角膜浮腫OUの臨床的証拠：角膜上皮小嚢胞、角膜上皮水疱、間質のひだ、または間質の曇り
- -FCEDと診断された少なくとも1つの眼の中心角膜厚が550μm〜700μm（包括的）で、スクリーニング来院時およびベースライン来院時に超音波パキメトリーで測定
- -スクリーニング訪問時およびベースライン訪問OU時の20/25〜20/320（包括的）の最良矯正遠方視力（BCVA）
- -出産の可能性のある女性は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した日から最後の研究後まで、プロトコルで指定されているように避妊を使用することに同意する必要があります
- -インフォームドコンセントを与えることができ、すべての研究訪問と検査を喜んで順守する
- パート B のみ: 研究者によって決定された中心内皮の存在で、角膜中心部から 1 mm 以内に隣接する内皮細胞の領域があり、共焦点レーザー走査顕微鏡法 (CLSM) またはスクリーニング時の鏡面顕微鏡法によって測定されます。
除外基準:
- -いずれかの眼のあらゆるタイプの角膜所見（間質ヘイズまたは間質瘢痕を含むが、これらに限定されない）、研究者の評価に基づいて、角膜の腫れ後の視力改善の可能性を制限する
- -緑内障または高眼圧症を除く、局所点眼薬による治療を必要とする眼の病理
- -スクリーニングの3日前および研究期間中の局所高張食塩水滴の使用
- -角膜疾患（FCED以外）または角膜手術の既往歴
- -研究中の任意の時点でのコンタクトレンズの現在の使用または使用の可能性が高い
- -LASIK、屈折矯正角膜切除術、内皮角膜形成術、貫通角膜形成術白内障手術または緑内障手術などの以前の角膜または前眼部手術の病歴。
- -研究者の意見では、被験者が研究に参加することを妨げる、または研究結果を混乱させる可能性のある疾患または病状
- -登録前30日以内の他の治験薬またはデバイスの臨床試験への参加、または研究完了から30日以内に他の治験薬またはデバイスの臨床試験に参加する予定
- 妊娠中または授乳中の女性
- パート B のみ: SPIFD-101 のパート A に参加
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エラミプレチド 1.0% 点眼液パート A (コホート 1)
パートA 各被験者は、無作為に選択された研究眼（コホート1）に1滴のエラミプレチド1.0％点眼液BIDを受け取ります。
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パートA 各被験者は、無作為に選択された研究眼に1滴のエラミプレチド1.0％点眼液BIDを受け取ります。
他の名前：
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実験的：エラミプレチド3.0％点眼液パートB（コホート2）
パートB 各被験者は、左右の試験眼の両方に1滴のエラミプレチド3.0％点眼液BIDを受け取ります（コホート2）。
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パートB 各被験者は、両眼に1滴のエラミプレチド3.0％点眼液BIDを受け取ります。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ A
パート A: 各被験者は、無作為に選択された研究眼 (コホート 1) のペアの眼にビヒクル溶液 BID を 1 滴受け取ります。
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パートA 各被験者は、無作為に選択された研究眼のペアの眼にビヒクル点眼液BIDを1滴受け取ります。
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プラセボコンパレーター：パートB プラセボ
パート B 各被験者は、左右の試験眼の両方でビヒクル溶液 BID を 1 滴受け取ります (コホート 2)。
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パート B: 各被験者は、両眼にビヒクル点眼液 BID を 1 滴受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼のTEAEの発生率と重症度。
時間枠：スクリーニング訪問、ベースライン (1 日目)、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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眼科治療緊急有害事象（TEAE）の発生率と重症度
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スクリーニング訪問、ベースライン (1 日目)、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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全身有害事象の発生率と重症度
時間枠：スクリーニング訪問、ベースライン (1 日目)、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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全身治療緊急有害事象（TEAE）の発生率と重症度
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スクリーニング訪問、ベースライン (1 日目)、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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細隙灯検査 (SLE) パート A の所見のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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パート A の細隙灯検査 (SLE) のベースラインから、臨床的に有意でない正常または異常から異常な臨床的に有意な (CS) 所見に変化した参加者の数。目。
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ベースライン、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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細隙灯検査 (SLE) パート B の所見のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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パート B の細隙灯検査 (SLE) のベースラインから、臨床的に有意でない正常または異常から異常な臨床的に有意な (CS) 所見に変化した眼の数。パート A は別の結果として報告されます。
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ベースライン、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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パート A の眼圧 (IOP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目
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パート A のゴールドマン圧平眼圧計を使用した眼圧 (IOP) のベースラインからの変化
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ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目
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パート B の眼圧 (IOP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週、または早期中止の来院
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パート B のゴールドマン圧平眼圧計を使用した眼圧 (IOP) のベースラインからの変化。パート A は個別に報告されます。
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ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週、または早期中止の来院
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A のパキメトリーで測定された、パート A の訪問による角膜中心部の厚さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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パート A のパキメトリーによって測定された訪問による中央角膜厚のベースラインからの変化。パート B は、別の結果測定として報告されます。
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ベースライン、1 週目、4 週目、8 週目、12 週目、16 週目
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角膜中央部の厚さ パート B
時間枠：ベースライン（1日目）、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目、または早期中止の来院
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角膜中心部の厚さ: Pachymetry および Pentacam によって測定された被験者別データ。
パート A は、別のアウトカム指標として報告されます。
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ベースライン（1日目）、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目、または早期中止の来院
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パート A の全 12 週間にわたる内皮細胞の六角形のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、1、4、8、および 12 週目
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パート A の全 12 週間にわたる内皮細胞六角形のベースラインからの変化率。鏡面顕微鏡法は、角膜内皮の可視化と分析を可能にする非侵襲的な写真技術です。
鏡面顕微鏡は、コンピューター支援形態計測を使用して、内皮細胞のサイズ、形状、および集団を分析します。
組織学的には、健康な角膜細胞は最初は六角形をしています。
内皮細胞が死ぬと、隣接する細胞が拡大して、かつて細胞が占めていた空きスペースを覆います。
これにより、残りのセルの六角形が失われます。
評価は、パート A のフレックス センター法とフルオート法を使用して実行され、フレックス センター法のデータが要約されました。
パート B にはフレックス センター法が使用されました。パート B のパーセントは、別の結果測定値として入力されます。
ベースラインからの細胞六方性 % の減少は悪い結果を意味し、ベースラインからの増加はより良い結果を意味します。
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ベースライン、1、4、8、および 12 週目
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角膜内皮細胞の六角形 パート B
時間枠：ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週、または早期中止の来院
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角膜内皮細胞の六角形のパーセンテージによる被験者別データ: パート B. データは、画像が定量化するのに十分な品質の週にのみリストされました。
鏡面顕微鏡法は、角膜内皮の視覚化と分析を可能にする非侵襲的な写真技術です。
鏡面顕微鏡は、コンピューター支援形態計測を使用して、内皮細胞のサイズ、形状、および集団を分析します。
組織学的には、健康な角膜細胞は最初は六角形をしています。
内皮細胞が死ぬと、隣接する細胞が拡大して、かつて細胞が占めていた空きスペースを覆います。
これにより、残りのセルの六角形が失われます。
パート B ではフレックス センター法が使用されました。ベースラインからのセル六角形のパーセントの減少は悪い結果を意味し、ベースラインからの増加はより良い結果を意味します。
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ベースライン、第 1 週、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週、または早期中止の来院
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パート A の早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) スケールを使用した最高矯正視力 (BCVA) のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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訪問による早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）スケールを使用した最良矯正視力（BCVA）。
ETDRS チャートは、文字と行の間の標準化された間隔で、各行に同じ難易度の一連の 5 文字を表示します。合計 14 行 (70 文字) があり、文字サイズは各行で 1.2589 (または 0.1 log 単位) の係数でさらに幾何学的かつ同等に増加し、チャートを上に移動します。
最小スコア 0、最大スコア 100。
ベースラインからの変化: 負のスコアが大きいほど結果は悪く、正のスコアが大きいほど結果は良好です。
スコアが低いほど正しく読める文字が少なくなり (悪い結果)、スコアが高いほど正しく読める文字が多くなることを意味します (良い結果)。
パート B は別に記載されていました。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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パート B の ETDRS スケールを使用した最高矯正視力 (BCVA) スコア
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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訪問による早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）スケールを使用した最良矯正視力（BCVA）。
ETDRS チャートは、文字と行の間の標準化された間隔で、各行に同じ難易度の一連の 5 文字を表示します。合計 14 行 (70 文字) があり、文字サイズは各行で 1.2589 (または 0.1 log 単位) の係数でさらに幾何学的かつ同等に増加し、チャートを上に移動します。
最小スコア 0、最大スコア 100。
ベースラインからの変化: 負のスコアが大きいほど結果は悪く、正のスコアが大きいほど結果は良好です。
スコアが低いほど正しく読める文字が少なくなり (悪い結果)、スコアが高いほど正しく読める文字が多くなることを意味します (良い結果)。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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パート A の 12 週間すべてにわたる内皮細胞密度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、4、8、および 12 週目
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パート A の 12 週間すべてにわたる内皮細胞数または密度 (カウント/mm^2) のベースラインからの変化。パート B は別の結果測定として入力されます。
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ベースライン、1、4、8、および 12 週目
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角膜内皮細胞密度 パート B
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週。
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角膜内皮細胞密度: パート B、画像が読み取れたすべての時点の被験者別データ。
「低品質の画像」または「登録するにはセルが少なすぎる」というすべての時点で、利用可能なデータがなく、これらは以下にリストされていません。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週。
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パート A の 12 週間すべてにわたる内皮細胞変動係数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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全 12 週間にわたる内皮細胞変動係数のベースラインからの変化。
変動係数 (CV) は、分析した内皮細胞の平均細胞面積で割った細胞面積の標準偏差 (SD) です。
CV は、内皮細胞のサイズの変動の係数または程度を表します (多発性)。
内皮細胞間のサイズの変動を測定することにより、システムは細胞損失がどの程度発生しているかを測定できます。
変動が大きいほど、結果は悪化します。
パート B は、別のアウトカム指標として入力されます。
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ベースライン、12週目
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変動係数 (CoV) パート B
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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パート B、画像が読み取れるすべての時点の被験者別データ。
「低品質の画像」または「登録するにはセルが少なすぎる」というすべての時点で、利用可能なデータはありませんでした。
CoV は、内皮細胞のサイズの変動の係数または程度を表します。
内皮細胞間のサイズの変動を測定することにより、システムは細胞損失がどの程度発生しているかを測定できます。
40未満のCoVは正常です。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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パート A の小嚢胞の影響を受ける角膜領域のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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パート A の訪問による小嚢胞の影響を受ける角膜領域のベースラインからの変化。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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小嚢胞の影響を受ける角膜領域: パート B
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週目、または早期中止来院
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小嚢胞の影響を受けた角膜領域: パート B の被験者別データ。どの時点でも小嚢胞は存在しませんでした。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週目、または早期中止来院
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パート A の角膜ブラのベースラインからの変更。
時間枠：ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目
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治療による水疱の数、大きさ、位置の参加者数。
パート B は個別にリストされています。
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ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目
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角膜水疱：パート B
時間枠：ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目、または早期中止の来院
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角膜水疱の数、サイズ、および位置: 被験者別データ: パート B.
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ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目、または早期中止の来院
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パート A の角膜実質襞の重症度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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訪問による角膜実質ひだの重症度のベースラインからの変化。
治験責任医師による記述的評価;重症度はスケールを使用して評価されません。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週
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角膜実質ヒダの重症度:パート B
時間枠：ベースライン、1、4、8、12、および 16 週目、または早期中止来院
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訪問による被験者データごとの角膜実質ひだの重症度。
以下のカテゴリーで治験責任医師が行った記述的評価：存在しない、微量、軽度。
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ベースライン、1、4、8、12、および 16 週目、または早期中止来院
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パート A のコントラスト感度 (ログ スコア) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1 週間、4 週間、8 週間、12 週間
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Vector Vision の CSV-1000E を使用して、12 週間にわたって 1 度あたり 3、6、12、18 サイクル (cpd) でのコントラスト感度のベースラインからの変化を記録します。
VectorVision の CSV-1000E モデルの標準テーブルを使用して、線形結果をログ値に変換しました。
ログスコアが低いほど、コントラスト感度が低くなり、結果が悪化します。
ログ スコアが高いほど、コントラスト感度が高く、結果が良好であることを意味します。
3cpd の場合、範囲は 0.7 ～ 2.08 です。
6 cpd: 0.91-2.29;
12 cpd: 0.61-1.99;
18cpd: 0.17-1.55、
格子が見えない限り。
格子が見えない場合、.3
log は、3、6、および 12cpd の最低スコアから差し引かれました。
18cpd.01の場合
log が使用された、または基本的に 100% のコントラスト。
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ベースライン、1 週間、4 週間、8 週間、12 週間
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パート B のコントラスト感度。被験者別データ
時間枠：ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目、または早期中止の来院
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Vector Vision の CSV-1000E 被験者別データ、パート B を使用した 3、6、12、18 サイクル/度 (cpd) でのコントラスト感度ログ スコア。パート A は個別にリストされています。
VectorVision の CSV-1000E モデルの標準テーブルを使用して、線形結果をログ値に変換しました。
ログスコアが低いほど、コントラスト感度が低くなり、結果が悪化します。
ログ スコアが高いほど、コントラスト感度が高く、結果が良好であることを意味します。
3cpd の場合、範囲は 0.7 ～ 2.08 です。
6 cpd: 0.91-2.29;
12 cpd: 0.61-1.99;
18cpd: 0.17-1.55、
格子が見えない限り。
格子が見えない場合、.3
log は、3、6、および 12cpd の最低スコアから差し引かれました。
18cpd.01の場合
log が使用された、または基本的に 100% のコントラスト。
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ベースライン、1週目、4週目、8週目、12週目、16週目、または早期中止の来院
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Michael Raizman, MD、Ophthalmic Consultants of Boston
- 主任研究者：Edward Holland, MD、Cincinnati Eye Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年2月1日
一次修了 (実際)
2018年3月1日
研究の完了 (実際)
2018年12月1日
試験登録日
最初に提出
2015年12月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年1月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月20日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPIFD-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。