ポンペ病患者における抵抗運動トレーニングの安全性と有効性。 (ExercisPompe)
2019年9月24日 更新者：Virginia Kimonis、University of California, Irvine
遅発性ポンペ病患者における抵抗運動トレーニングの安全性と有効性 - パイロット研究
この調査研究の目的は、運動がポンペ病患者の筋力、持久力、および生活の質を改善するのに役立つかどうかを判断することです.
これは、食事療法と運動療法の組み合わせで治療されたポンペ病患者の転帰をさらに明確にするための調査研究です。
調査の概要
詳細な説明
対象：16歳以上で、遺伝子検査によりポンペ病と診断され、筋力低下等の症状がある者
時間のコミットメント:
研究は8ヶ月続きます。 この研究は、9週目、16週目、24週目、32週目のベースライン訪問と再訪問で構成されています。 9週目の訪問時に、被験者は次の24週間にわたって実行される個別の運動計画を与えられます. 被験者は、16週目、24週目、32週目にさらに3回来院するよう求められます。 24 週間のトレーニング期間には、週に 3 回、それぞれ約 15 ～ 30 分のワークアウトが含まれます。 また、セッションごとに 10 ～ 15 分間、1 日 2 回、自宅で行うことができる呼吸運動も含まれます。 研究訪問には、運動計画、身体検査、採血、アンケートが含まれます。
期待される利点:
考えられる利点には、筋力低下の進行を遅らせることが含まれます。 この研究から得られた知識は、研究者が運動が病気に及ぼす影響を理解するのに役立ちます。 これは最終的に、将来の症状発症の新しい形態の予防につながる可能性があります.
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697
- UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -プロトコルに完全に同意できる。
- 12 週間の抵抗運動を身体的に実行できる。
- -ポンペ病の確定診断を受けた患者。
- 年齢は16歳から75歳まで。
- 現在ERTを受けています。
- -少なくとも1年間ERTを受けている患者。
除外基準:
- -組織からのGAA酵素欠損症および/または2つのGAA遺伝子変異を明らかにする分子検査のいずれかによって、ポンペ病の診断が確認されていない患者
- 歩くことも自転車に乗ることもできない
- 研究/手順に同意できない
- 妊娠中または授乳中の女性
- 心臓病
- 血管修復に使用される金属製クリップなどの金属が体内にある患者、および/または MRI の実施を妨げる心臓ペースメーカーなどの埋め込み型デバイスがある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：抵抗運動トレーニング
参加者には、2 か月の観察期間の後、レジスタンス トレーニングのレジメンが与えられます。
参加者は 6 か月間トレーニングを受けます (合計 = 72 トレーニング セッション)。
筋力トレーニング プログラムには、2 つの筋肉群 (四肢) が含まれます。
参加者は、圧力閾値呼吸トレーナーを使用した呼吸筋力トレーニングも開始されます。
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レジスタンス エクササイズ トレーニング: 膝の伸展と肘の屈曲を週に 3 回、各セッションで 3 セット。 10回/セットを6ヶ月間 呼吸筋力トレーニング: 25 回 - 1 日 2 回、週 6 日、6 か月間 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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8週目から32週目までの等尺性筋力の変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6 分間の歩行テストを 8 週目から 32 週目までに変更
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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8週目から32週目までの最大吸気圧のパーセント変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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8週目から32週目までのMRCスコアの変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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MR イメージングを使用した 8 週目から 32 週目までの筋肉量と質感の変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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8週目から32週目までの大腿四頭筋のグリコーゲン含有量の変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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8週目から32週目までのGAA酵素活性の変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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8週目から32週目までのHEX4の変化
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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その他の肺活量測定パラメータは、8 週目から 32 週目まで変化します
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Virginia Kimonis, MD MRCP、University of California, Irvine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Bembi B, Pisa FE, Confalonieri M, Ciana G, Fiumara A, Parini R, Rigoldi M, Moglia A, Costa A, Carlucci A, Danesino C, Pittis MG, Dardis A, Ravaglia S. Long-term observational, non-randomized study of enzyme replacement therapy in late-onset glycogenosis type II. J Inherit Metab Dis. 2010 Dec;33(6):727-35. doi: 10.1007/s10545-010-9201-8. Epub 2010 Sep 14.
- Bodamer OA, Leonard JV, Halliday D. Dietary treatment in late-onset acid maltase deficiency. Eur J Pediatr. 1997 Aug;156 Suppl 1:S39-42. doi: 10.1007/pl00014270.
- Schoser B, Hill V, Raben N. Therapeutic approaches in glycogen storage disease type II/Pompe Disease. Neurotherapeutics. 2008 Oct;5(4):569-78. doi: 10.1016/j.nurt.2008.08.009.
- Slonim AE, Coleman RA, McElligot MA, Najjar J, Hirschhorn K, Labadie GU, Mrak R, Evans OB, Shipp E, Presson R. Improvement of muscle function in acid maltase deficiency by high-protein therapy. Neurology. 1983 Jan;33(1):34-8. doi: 10.1212/wnl.33.1.34.
- Slonim AE, Bulone L, Goldberg T, Minikes J, Slonim E, Galanko J, Martiniuk F. Modification of the natural history of adult-onset acid maltase deficiency by nutrition and exercise therapy. Muscle Nerve. 2007 Jan;35(1):70-7. doi: 10.1002/mus.20665.
- Sveen ML, Jeppesen TD, Hauerslev S, Kober L, Krag TO, Vissing J. Endurance training improves fitness and strength in patients with Becker muscular dystrophy. Brain. 2008 Nov;131(Pt 11):2824-31. doi: 10.1093/brain/awn189. Epub 2008 Sep 6.
- Terzis G, Dimopoulos F, Papadimas GK, Papadopoulos C, Spengos K, Fatouros I, Kavouras SA, Manta P. Effect of aerobic and resistance exercise training on late-onset Pompe disease patients receiving enzyme replacement therapy. Mol Genet Metab. 2011 Nov;104(3):279-83. doi: 10.1016/j.ymgme.2011.05.013. Epub 2011 May 19.
- Winkel LP, Van den Hout JM, Kamphoven JH, Disseldorp JA, Remmerswaal M, Arts WF, Loonen MC, Vulto AG, Van Doorn PA, De Jong G, Hop W, Smit GP, Shapira SK, Boer MA, van Diggelen OP, Reuser AJ, Van der Ploeg AT. Enzyme replacement therapy in late-onset Pompe's disease: a three-year follow-up. Ann Neurol. 2004 Apr;55(4):495-502. doi: 10.1002/ana.20019.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- van den Berg LE, Favejee MM, Wens SC, Kruijshaar ME, Praet SF, Reuser AJ, Bussmann JB, van Doorn PA, van der Ploeg AT. Safety and efficacy of exercise training in adults with Pompe disease: evalution of endurance, muscle strength and core stability before and after a 12 week training program. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jul 19;10:87. doi: 10.1186/s13023-015-0303-0.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年10月1日
一次修了 (実際)
2018年8月6日
研究の完了 (実際)
2019年9月24日
試験登録日
最初に提出
2015年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月11日
最初の投稿 (見積もり)
2016年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月24日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HS# 2013-9365
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
個々の参加者データは、データが査読付きジャーナルに掲載された後、参加者が利用できるようになります。
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