폼페병 환자의 저항운동 훈련의 안전성과 효과. (ExercisPompe)
2019년 9월 24일 업데이트: Virginia Kimonis, University of California, Irvine
후기 발병 폼페병 환자의 저항 운동 훈련의 안전성 및 효과 - 파일럿 연구
이 연구의 목적은 운동이 폼페병 환자의 근력, 지구력 및 삶의 질을 개선하는 데 도움이 되는지 확인하는 것입니다.
이것은 복합 식이 요법과 운동 요법으로 치료받은 폼페병 환자의 결과를 더 자세히 정의하기 위한 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
적격: 만 16세 이상으로 유전자 검사를 통해 폼페병 진단을 받은 자로서 근력 약화 등의 증상을 보이는 자
시간 약속:
연구는 8개월 동안 지속됩니다. 이 연구는 9주차, 16주차, 24주차 및 32주차의 기준선 방문 및 재방문으로 구성됩니다. 9주차 방문에서 피험자는 다음 24주 동안 수행될 개별화된 운동 계획을 받게 됩니다. 피험자는 16주, 24주 및 32주에 세 번 더 방문하도록 요청받을 것입니다. 24주 훈련 기간에는 매주 약 15-30분씩 3번의 운동이 포함됩니다. 또한 주제가 세션당 10-15분 동안 매일 두 번 집에서 할 수 있는 호흡 운동을 포함합니다. 연구 방문에는 운동 계획, 신체 검사, 채혈 및 설문지가 포함됩니다.
예상되는 이점:
가능한 이점에는 근력 약화의 진행 지연이 포함됩니다. 이 연구에서 얻은 지식은 연구자들이 운동이 질병에 미치는 영향을 이해하는 데 도움이 될 것입니다. 이것은 결국 미래에 새로운 형태의 증상 발병 예방으로 이어질 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 프로토콜에 완전히 동의할 수 있습니다.
- 12주 동안 저항 운동을 물리적으로 수행할 수 있습니다.
- 폼페병 진단이 확정된 환자.
- 16세부터 75세까지.
- 현재 ERT를 받고 있습니다.
- 최소 1년 동안 ERT를 받는 환자.
제외 기준:
- 모든 조직의 GAA 효소 결핍 및/또는 2개의 GAA 유전자 돌연변이를 나타내는 분자 검사에 의해 확인된 폼페병 진단이 없는 환자
- 걷거나 자전거를 탈 수 없음
- 연구/절차에 동의할 수 없음
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
- 심장 질환
- 혈관 수리에 사용되는 금속 클립과 같은 신체 내부에 금속이 있는 환자 및/또는 MRI 촬영을 방해하는 심장 박동기 같은 이식 장치.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저항 운동 훈련
참가자는 2개월의 관찰 기간 후에 저항 훈련 요법을 받게 됩니다.
참가자는 6개월 동안 교육을 받게 됩니다(총= 72 교육 세션).
두 개의 근육 그룹(사지)이 저항 훈련 프로그램에 포함됩니다.
참가자는 또한 압력 역치 호흡 트레이너를 사용하여 호흡 근력 훈련을 시작합니다.
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저항 운동 훈련: 무릎 확장 및 팔꿈치 굴곡 각 주당 3회 각 세션당 3세트; 6개월 동안 10회/세트 호흡근력 훈련 : 25회 반복 - 6개월 동안 1일 2회, 주 6일 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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8주차부터 32주차까지 등척성 근력 변화
기간: 8개월
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8개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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8주부터 32주까지 6분 걷기 테스트 변경
기간: 8개월
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8개월
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8주부터 32주까지 최대 흡기압 백분율 변화
기간: 8개월
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8개월
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8주부터 32주까지 MRC 점수 변경
기간: 8개월
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8개월
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MR 영상을 이용한 8주차부터 32주차까지의 근육량 및 질감 변화
기간: 8개월
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8개월
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8주부터 32주까지 대퇴사두근의 글리코겐 함량 변화
기간: 8개월
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8개월
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8주부터 32주까지의 GAA 효소 활성 변화
기간: 8개월
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8개월
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8주차부터 32주차까지 HEX4 변경
기간: 8개월
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8개월
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기타 폐활량 측정 매개변수는 8주부터 32주까지 변경됩니다.
기간: 8개월
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8개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Virginia Kimonis, MD MRCP, University of California, Irvine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Bembi B, Pisa FE, Confalonieri M, Ciana G, Fiumara A, Parini R, Rigoldi M, Moglia A, Costa A, Carlucci A, Danesino C, Pittis MG, Dardis A, Ravaglia S. Long-term observational, non-randomized study of enzyme replacement therapy in late-onset glycogenosis type II. J Inherit Metab Dis. 2010 Dec;33(6):727-35. doi: 10.1007/s10545-010-9201-8. Epub 2010 Sep 14.
- Bodamer OA, Leonard JV, Halliday D. Dietary treatment in late-onset acid maltase deficiency. Eur J Pediatr. 1997 Aug;156 Suppl 1:S39-42. doi: 10.1007/pl00014270.
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- Slonim AE, Coleman RA, McElligot MA, Najjar J, Hirschhorn K, Labadie GU, Mrak R, Evans OB, Shipp E, Presson R. Improvement of muscle function in acid maltase deficiency by high-protein therapy. Neurology. 1983 Jan;33(1):34-8. doi: 10.1212/wnl.33.1.34.
- Slonim AE, Bulone L, Goldberg T, Minikes J, Slonim E, Galanko J, Martiniuk F. Modification of the natural history of adult-onset acid maltase deficiency by nutrition and exercise therapy. Muscle Nerve. 2007 Jan;35(1):70-7. doi: 10.1002/mus.20665.
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- Winkel LP, Van den Hout JM, Kamphoven JH, Disseldorp JA, Remmerswaal M, Arts WF, Loonen MC, Vulto AG, Van Doorn PA, De Jong G, Hop W, Smit GP, Shapira SK, Boer MA, van Diggelen OP, Reuser AJ, Van der Ploeg AT. Enzyme replacement therapy in late-onset Pompe's disease: a three-year follow-up. Ann Neurol. 2004 Apr;55(4):495-502. doi: 10.1002/ana.20019.
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- van den Berg LE, Favejee MM, Wens SC, Kruijshaar ME, Praet SF, Reuser AJ, Bussmann JB, van Doorn PA, van der Ploeg AT. Safety and efficacy of exercise training in adults with Pompe disease: evalution of endurance, muscle strength and core stability before and after a 12 week training program. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jul 19;10:87. doi: 10.1186/s13023-015-0303-0.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 8월 6일
연구 완료 (실제)
2019년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 12월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 1월 11일
처음 게시됨 (추정)
2016년 1월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 24일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HS# 2013-9365
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
개별 참가자 데이터는 동료 검토 저널에 데이터가 게시된 후 참가자가 사용할 수 있습니다.
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