Безопасность и эффективность тренировок с отягощениями у пациентов с болезнью Помпе. (ExercisPompe)
24 сентября 2019 г. обновлено: Virginia Kimonis, University of California, Irvine
Безопасность и эффективность тренировок с отягощениями у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом — пилотное исследование
Цель этого исследования — определить, помогут ли упражнения улучшить мышечную силу, выносливость и качество жизни у людей с болезнью Помпе.
Это исследование направлено на дальнейшее определение результатов лечения пациентов с болезнью Помпе комбинированной диетой и лечебной физкультурой.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Право на участие: Субъекты в возрасте 16 лет и старше, у которых была диагностирована болезнь Помпе с помощью генетического тестирования и проявляются такие симптомы, как мышечная слабость.
Обязательство по времени:
Исследование продлится 8 месяцев. Это исследование состоит из исходного посещения и повторных посещений на 9-й, 16-й, 24-й и 32-й неделе. При посещении на 9-й неделе субъекту будет предоставлен индивидуальный план упражнений, который будет выполняться в течение следующих 24 недель. Субъекту будет предложено вернуться еще для трех посещений на неделе 16, неделе 24 и неделе 32. 24-недельный тренировочный период будет включать 3 тренировки в неделю примерно по 15-30 минут каждая. Это также будет включать дыхательное упражнение, которое субъект может выполнять дома два раза в день по 10-15 минут за сеанс. Учебные визиты будут включать в себя план упражнений, медицинский осмотр, забор крови и анкетирование.
Ожидаемые преимущества:
Возможные преимущества включают задержку прогрессирования мышечной слабости. Знания, полученные в результате этого исследования, помогут исследователям понять влияние физических упражнений на заболевание. Это может в конечном итоге привести к новым формам предотвращения появления симптомов в будущем.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
- UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 75 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Способен полностью согласиться с протоколом.
- Физически способен выполнять упражнения с отягощениями в течение 12 недель.
- Пациенты с подтвержденным диагнозом болезни Помпе.
- Возраст от 16 лет до 75 лет.
- В настоящее время получает ERT.
- Пациент на ФЗТ не менее 1 года.
Критерий исключения:
- Пациенты с неподтвержденным диагнозом болезни Помпе либо из-за дефицита фермента GAA в любой ткани, либо из-за молекулярного тестирования, выявляющего две мутации гена GAA.
- Невозможно ходить или ездить на велосипеде
- Невозможно дать согласие на исследование/процедуры
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Сердечное заболевание
- Пациенты с металлическими предметами внутри тела, такими как металлические зажимы, используемые для восстановления сосудов, и/или имплантированные устройства, такие как кардиостимуляторы, которые мешают им проводить МРТ.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Тренировка с сопротивлением
Участникам будет назначен режим силовых тренировок после 2-месячного периода наблюдения.
Участники будут обучаться в течение 6 месяцев (всего = 72 тренинга).
Две группы мышц (конечности) будут включены в программу тренировок с отягощениями.
Участники также пройдут тренировку силы дыхательных мышц с использованием дыхательных тренажеров с пороговым давлением.
|
Тренировка с отягощениями: разгибание коленей и сгибание локтей 3 раза в неделю по 3 подхода на каждое занятие; 10 повторений/сет в течение 6 месяцев Тренировка силы дыхательных мышц: 25 повторений – два раза в день, 6 дней в неделю в течение 6 месяцев. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение изометрической мышечной силы с 8-й по 32-ю неделю
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение теста 6-минутной ходьбы с 8-й по 32-ю неделю
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Процентное изменение максимального давления на вдохе с 8-й по 32-ю неделю
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Изменение оценки MRC с 8-й по 32-ю неделю
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Изменение объема и текстуры мышц с 8-й по 32-ю неделю с помощью МРТ
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Изменение содержания гликогена в четырехглавой мышце с 8-й по 32-ю неделю.
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Изменение активности фермента GAA с 8 по 32 неделю
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Изменение HEX4 с 8 по 32 неделю
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
|
Другие параметры спирометрии изменяются с 8-й по 32-ю неделю.
Временное ограничение: Восемь месяцев
|
Восемь месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Virginia Kimonis, MD MRCP, University of California, Irvine
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Bembi B, Pisa FE, Confalonieri M, Ciana G, Fiumara A, Parini R, Rigoldi M, Moglia A, Costa A, Carlucci A, Danesino C, Pittis MG, Dardis A, Ravaglia S. Long-term observational, non-randomized study of enzyme replacement therapy in late-onset glycogenosis type II. J Inherit Metab Dis. 2010 Dec;33(6):727-35. doi: 10.1007/s10545-010-9201-8. Epub 2010 Sep 14.
- Bodamer OA, Leonard JV, Halliday D. Dietary treatment in late-onset acid maltase deficiency. Eur J Pediatr. 1997 Aug;156 Suppl 1:S39-42. doi: 10.1007/pl00014270.
- Schoser B, Hill V, Raben N. Therapeutic approaches in glycogen storage disease type II/Pompe Disease. Neurotherapeutics. 2008 Oct;5(4):569-78. doi: 10.1016/j.nurt.2008.08.009.
- Slonim AE, Coleman RA, McElligot MA, Najjar J, Hirschhorn K, Labadie GU, Mrak R, Evans OB, Shipp E, Presson R. Improvement of muscle function in acid maltase deficiency by high-protein therapy. Neurology. 1983 Jan;33(1):34-8. doi: 10.1212/wnl.33.1.34.
- Slonim AE, Bulone L, Goldberg T, Minikes J, Slonim E, Galanko J, Martiniuk F. Modification of the natural history of adult-onset acid maltase deficiency by nutrition and exercise therapy. Muscle Nerve. 2007 Jan;35(1):70-7. doi: 10.1002/mus.20665.
- Sveen ML, Jeppesen TD, Hauerslev S, Kober L, Krag TO, Vissing J. Endurance training improves fitness and strength in patients with Becker muscular dystrophy. Brain. 2008 Nov;131(Pt 11):2824-31. doi: 10.1093/brain/awn189. Epub 2008 Sep 6.
- Terzis G, Dimopoulos F, Papadimas GK, Papadopoulos C, Spengos K, Fatouros I, Kavouras SA, Manta P. Effect of aerobic and resistance exercise training on late-onset Pompe disease patients receiving enzyme replacement therapy. Mol Genet Metab. 2011 Nov;104(3):279-83. doi: 10.1016/j.ymgme.2011.05.013. Epub 2011 May 19.
- Winkel LP, Van den Hout JM, Kamphoven JH, Disseldorp JA, Remmerswaal M, Arts WF, Loonen MC, Vulto AG, Van Doorn PA, De Jong G, Hop W, Smit GP, Shapira SK, Boer MA, van Diggelen OP, Reuser AJ, Van der Ploeg AT. Enzyme replacement therapy in late-onset Pompe's disease: a three-year follow-up. Ann Neurol. 2004 Apr;55(4):495-502. doi: 10.1002/ana.20019.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- van den Berg LE, Favejee MM, Wens SC, Kruijshaar ME, Praet SF, Reuser AJ, Bussmann JB, van Doorn PA, van der Ploeg AT. Safety and efficacy of exercise training in adults with Pompe disease: evalution of endurance, muscle strength and core stability before and after a 12 week training program. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jul 19;10:87. doi: 10.1186/s13023-015-0303-0.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 октября 2015 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
6 августа 2018 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 сентября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 января 2016 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
13 января 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
26 сентября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 сентября 2019 г.
Последняя проверка
1 сентября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена
- Мышечная слабость
- Болезнь накопления гликогена II типа
Другие идентификационные номера исследования
- HS# 2013-9365
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные отдельных участников будут доступны участникам после публикации данных в рецензируемом журнале.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .