Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia dell'allenamento con esercizi di resistenza nei pazienti con malattia di Pompe. (ExercisPompe)

24 settembre 2019 aggiornato da: Virginia Kimonis, University of California, Irvine

Sicurezza ed efficacia dell'allenamento con esercizi di resistenza nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo: uno studio pilota

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare se l'esercizio fisico contribuirà a migliorare la forza muscolare, la resistenza e la qualità della vita nelle persone con malattia di Pompe. Questo è uno studio di ricerca per definire ulteriormente l'esito dei pazienti con malattia di Pompe trattati con una dieta combinata e una terapia fisica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Eleggibilità: soggetti di età pari o superiore a 16 anni a cui è stata diagnosticata la malattia di Pompe mediante test genetici e che mostrano sintomi come debolezza muscolare

Impegno di tempo:

Lo studio durerà 8 mesi. Questo studio consiste in una visita di riferimento e visite successive alla settimana 9, alla settimana 16, alla settimana 24 e alla settimana 32. Alla visita della settimana 9 al soggetto verrà fornito un piano di esercizi individualizzato che verrà eseguito nelle successive 24 settimane. Al soggetto verrà chiesto di tornare per altre tre visite alla settimana 16, settimana 24 e settimana 32. Il periodo di allenamento di 24 settimane comporterà 3 allenamenti a settimana di circa 15-30 minuti ciascuno. Comprenderà anche un esercizio di respirazione che il soggetto può fare a casa due volte al giorno per 10-15 minuti per sessione. Le visite di studio includeranno il piano di esercizi, l'esame fisico, il prelievo di sangue e i questionari.

Benefici previsti:

I possibili benefici includono un ritardo nella progressione della debolezza muscolare. Le conoscenze acquisite da questo studio aiuteranno i ricercatori a comprendere l'effetto dell'esercizio sulla malattia. Ciò potrebbe eventualmente portare a nuove forme di prevenzione dell'insorgenza dei sintomi in futuro.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di acconsentire pienamente al protocollo.
  2. Fisicamente in grado di eseguire esercizi di resistenza per 12 settimane.
  3. Pazienti con diagnosi confermata di malattia di Pompe.
  4. Età da 16 anni a 75 anni.
  5. Attualmente riceve ERT.
  6. Paziente in ERT da almeno 1 anno.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti senza diagnosi confermata di malattia di Pompe, per carenza di enzima GAA da qualsiasi test tissutale e/o molecolare che riveli due mutazioni del gene GAA
  2. Impossibile camminare o andare in bicicletta
  3. Incapace di acconsentire allo studio/procedure
  4. Donne in gravidanza o allattamento
  5. Cardiopatia
  6. Pazienti con qualsiasi metallo all'interno del loro corpo, come clip metalliche utilizzate per riparazioni vascolari e/o dispositivi impiantati come pacemaker cardiaci che impedirebbero loro di eseguire la risonanza magnetica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Allenamento con esercizi di resistenza
Ai partecipanti verrà somministrato un regime di allenamento di resistenza dopo un periodo di osservazione di 2 mesi. I partecipanti saranno formati per 6 mesi (totale = 72 sessioni di formazione). Due gruppi muscolari (arti) sarebbero inclusi nel programma di allenamento di resistenza. I partecipanti verranno inoltre avviati all'allenamento della forza dei muscoli respiratori utilizzando istruttori respiratori a soglia di pressione.
Altro: Allenamento con esercizi di resistenza

Allenamento con esercizi di resistenza: estensione del ginocchio e flessione del gomito ciascuna 3 volte a settimana 3 serie per sessione; 10 ripetizioni/set per 6 mesi

Allenamento della forza dei muscoli respiratori: 25 ripetizioni - due volte al giorno, 6 giorni/settimana per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della forza muscolare isometrica dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il test del cammino di 6 minuti cambia dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
Variazione percentuale delle pressioni inspiratorie massime dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
Modifica del punteggio MRC dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
Il volume muscolare e la consistenza cambiano dalla settimana 8 alla settimana 32 utilizzando l'imaging RM
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
Variazione del contenuto di glicogeno nel muscolo quadricipite dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
L'attività degli enzimi GAA cambia dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
HEX4 cambia dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi
Altri parametri spirometrici cambiano dalla settimana 8 alla settimana 32
Lasso di tempo: Otto mesi
Otto mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, Irvine

Investigatori

  • Investigatore principale: Virginia Kimonis, MD MRCP, University of California, Irvine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

6 agosto 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

24 settembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2016

Primo Inserito (STIMA)

13 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HS# 2013-9365

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti saranno resi disponibili ai partecipanti dopo che i dati saranno pubblicati in una rivista peer reviewed.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Allenamento con esercizi di resistenza

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Cyprus

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi